Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PRION-1: Quinakrin emberi prionbetegségre

2015. április 6. frissítette: Medical Research Council

PRION-1: Quinakrin emberi prionbetegségre. Részlegesen randomizált betegpreferencia vizsgálat a quinakrin aktivitásának és biztonságosságának értékelésére emberi prionbetegségben

A PRION-1 célja a Quinakrin (Mepacrin-hidroklorid) aktivitásának és biztonságosságának felmérése emberi prionbetegségben. Célja továbbá, hogy megfelelő keretet hozzon létre a humán prionbetegség terápiás lehetőségeinek klinikai értékeléséhez, amely a jövőben finomítható vagy bővíthető, amint új szerek válnak elérhetővé.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az emberi prionbetegségeket hagyományosan Creutzfeldt-Jakob-kórba (CJD), Gerstmann-Sträussler-Scheinker-kórba (GSS) és kuru-kórba sorolták. Alternatív megoldásként három ok-okozati kategóriába sorolhatók: szórványos, szerzett és öröklött. Egy új humán prionbetegség, a CJD variáns (vCJD) megjelenése az Egyesült Királyságban 1995-től, és a kísérleti bizonyítékok arra vonatkozóan, hogy ezt ugyanaz a priontörzs okozza, mint a szarvasmarhák szivacsos agyvelőbántalma (BSE) okozója. annak lehetősége, hogy a BSE-prionoknak való étrendi vagy egyéb expozíció eredményeként az Egyesült Királyságban és más országokban jelentős vCJD-járvány lép fel. Ezek az aggodalmak a terápiás beavatkozások kidolgozására irányuló fokozott erőfeszítésekhez vezettek.

A quinakrint korábban más betegségek, például malária kezelésére használták; azonban kiderült, hogy súlyos mellékhatásai vannak, és már nem engedélyezett az Egyesült Királyságban. Laboratóriumi vizsgálatokból csak nagyon korlátozott bizonyíték áll rendelkezésre a quinakrin humán prionbetegségben való lehetséges alkalmazására, és a mai napig nagyon kevés bizonyíték áll rendelkezésre a lehetséges klinikai előnyökről. A PRION-1 vizsgálata folyamatban van, mivel jelenleg nem áll rendelkezésre más olyan gyógyszer, amelyet emberi értékelésre alkalmasnak tartanának.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

160

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 éves vagy idősebb, bármilyen típusú humán prionbetegséggel diagnosztizálták.

Kizárási kritériumok:

  • Kómában vagy a betegség preterminális szakaszában, amikor a jelenlegi életminőség meghosszabbítása nem támogatott
  • Ismert érzékenység a quinakrinnal szemben
  • Bármilyen más feltételezett prionellenes terápiát kapott kevesebb mint 8 hete

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
A halál ideje
a válaszadók aránya, a „válaszadók” definíciója szerint olyan betegek, akiknél klinikai javulás vagy állapotromlás hiánya mutatkozik a 3 kulcsfontosságú neurológiai és neuropszichiátriai intézkedésben

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Mini mentális állapotvizsgálat (MMSE)
Klinikai demencia minősítés (CDR)
Rankin pontszáma
Alzheimer-kór értékelési skála – Kognitív (ADAS-Cog)
Glasgow kóma pontszáma
A mindennapi élet Barthel tevékenységei (ADL)
mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
elektroencefalogram (EEG)
cerebrospinális folyadék (CSF)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John Collinge, MD, FRCP, MRC Prion Unit
  • Tanulmányi igazgató: Janet Darbyshire, MBChB, FRCP, MRC Clinical Trials Unit

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2004. június 1.

A tanulmány befejezése

2007. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. március 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. március 3.

Első közzététel (Becslés)

2005. március 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 6.

Utolsó ellenőrzés

2015. április 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

3
Iratkozz fel