Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CMT1A nagy dózisú aszkorbinsavas kezelése

2013. március 4. frissítette: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Véletlenszerű, placebo-kontrollált, kettős maszkos 120 tárgyú „Hatalmas tervezés” klinikai vizsgálat az 1A típusú Charcot Marie Tooth betegség aszkorbinsavas kezeléséről.

Ez a tanulmány az aszkorbinsav (C-vitamin) hatását vizsgálja a betegség progressziójára CMT1A-ban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a placebót kapó önkéntesekkel. Ez a tanulmány felméri, hogy hiábavaló-e egy nagyobb, hosszabb távú, placebo-kontrollos vizsgálat folytatása.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A Charcot Marie Tooth-kór (CMT) vagy az öröklött perifériás neuropátiák a leggyakoribb öröklődő betegségek közé tartoznak, körülbelül 2500 emberből 1-et érintenek. A CMT leggyakoribb genetikai formája a CMT1A. A CMT1A-t a 17p11.2 kromoszómán belüli 1,4 Mb duplikáció okozza a PMP22 gént tartalmazó régióban. A legtöbb CMT1A-ban szenvedő alanynak „tipikus” fenotípusa van, amelyet gyermekkorban vagy korai felnőttkorban kezdődő, disztális gyengeség, érzékelési veszteség, lábfej deformitások és reflexek hiánya jellemez. Nem ismert, hogy a PMP22 fokozott expressziója hogyan okozza ezeket a fogyatékosságokat, de jelenleg mind állati, mind szövettenyésztő rendszerekben vizsgálják. Ebben a tanulmányban a kutatók azt fogják értékelni, hogy az orálisan adott aszkorbinsav (C-vitamin) lassítja-e a CMT1A klinikai progresszióját, és befolyásolja-e a kopasz bőr biopsziájából nyert myelinizált perifériás idegrostok PMP22 mRNS szintjét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

110

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak CMT1A-ja van, amelyet a 17p11.2 kromoszóma duplikációja határoz meg pulzusmezős gélelektroforézissel vagy fluoreszcens in situ hibridizációval (FISH) CLIA tanúsított laboratóriumban, VAGY az alanynak van egy első vagy másodfokú rokona a fenti módszerekkel dokumentált duplikációval, ÉS az alany egyenletes motoros vezetési lassulást mutat. medián vagy ulnaris ideg 16 és 30 m/s között.
  • Az alany 13 és 70 év közötti.
  • Az alany, ha 18 éves vagy idősebb, aláírta a Tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot, és vállalja, hogy betartja a jegyzőkönyvben foglaltakat.
  • Ha az alany 18 évnél fiatalabb, szülei vagy gondviselői aláírták a Tájékoztatott Beleegyezési Nyomtatványt, és vállalják, hogy betartják a jegyzőkönyvben foglaltakat. Az alany írásbeli hozzájárulási lapot is aláírt.

Kizárási kritériumok:

  • Más forrásból származó ismert neuropátia (például cukorbetegség, gyógyszer okozta, alkohol stb.)
  • Az alany valaha is megkapta Vincristine-t.
  • Az alany ismert allergiás az aszkorbinsavra.
  • Az alanynak valaha volt veseköve.
  • Az alanynak ismert a G6PD-hiány története.
  • Az alanynak hemokromatózisa van.
  • Az alany olyan súlyos betegségben vagy egészségügyi állapotban szenved, amely nem stabilizálódott, vagy amely kórházi kezelést igényelhet.
  • Az alany aszkorbinsav szintje magas a szűréskor.
  • Az alany terhes vagy szoptat.
  • Az alany a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokollnak, vagy egyéb okból alkalmatlan.
  • Az alany egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy még egy korábbi klinikai vizsgálat kiürülési időszakában van.
  • Az alany neurotoxikus gyógyszereket szed.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Nyolc 500 mg-os kapszula/nap placebo. Az alanyok négy (4) kapszulát vesznek be minden reggel és négy (4) kapszulát minden este 24 hónapig.
Kísérleti: C-vitamin
Nyolc 500 mg-os kapszula/nap aszkorbinsav. Az alanyok négy (4) kapszulát vesznek be minden reggel és négy (4) kapszulát minden este 24 hónapig. (Összesen 4 gr/nap).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A CMT neuropátia skála átlagos változása nagy dózisú aszkorbinsav bevételét követően, a vizsgálat kezdetén és 6 havonta értékelve a vizsgálat során.
Időkeret: Tantárgyanként 25 hónap az alaphelyzettől a befejezésig.
Tantárgyanként 25 hónap az alaphelyzettől a befejezésig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A myelinizált perifériás idegrostok PMP22 mRNS szintjének értékelése.
Időkeret: Alapállapot és 24. hónap.
Alapállapot és 24. hónap.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. június 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. június 8.

Első közzététel (Becslés)

2007. június 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2013. március 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Aszkorbinsav (C-vitamin)

3
Iratkozz fel