- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT00484510
A CMT1A nagy dózisú aszkorbinsavas kezelése
2013. március 4. frissítette: Michael E. Shy, MD, Wayne State University
Véletlenszerű, placebo-kontrollált, kettős maszkos 120 tárgyú „Hatalmas tervezés” klinikai vizsgálat az 1A típusú Charcot Marie Tooth betegség aszkorbinsavas kezeléséről.
Ez a tanulmány az aszkorbinsav (C-vitamin) hatását vizsgálja a betegség progressziójára CMT1A-ban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a placebót kapó önkéntesekkel.
Ez a tanulmány felméri, hogy hiábavaló-e egy nagyobb, hosszabb távú, placebo-kontrollos vizsgálat folytatása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Charcot Marie Tooth-kór (CMT) vagy az öröklött perifériás neuropátiák a leggyakoribb öröklődő betegségek közé tartoznak, körülbelül 2500 emberből 1-et érintenek.
A CMT leggyakoribb genetikai formája a CMT1A.
A CMT1A-t a 17p11.2 kromoszómán belüli 1,4 Mb duplikáció okozza a PMP22 gént tartalmazó régióban.
A legtöbb CMT1A-ban szenvedő alanynak „tipikus” fenotípusa van, amelyet gyermekkorban vagy korai felnőttkorban kezdődő, disztális gyengeség, érzékelési veszteség, lábfej deformitások és reflexek hiánya jellemez.
Nem ismert, hogy a PMP22 fokozott expressziója hogyan okozza ezeket a fogyatékosságokat, de jelenleg mind állati, mind szövettenyésztő rendszerekben vizsgálják.
Ebben a tanulmányban a kutatók azt fogják értékelni, hogy az orálisan adott aszkorbinsav (C-vitamin) lassítja-e a CMT1A klinikai progresszióját, és befolyásolja-e a kopasz bőr biopsziájából nyert myelinizált perifériás idegrostok PMP22 mRNS szintjét.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
110
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Wayne State University, Dept of Neurology
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak CMT1A-ja van, amelyet a 17p11.2 kromoszóma duplikációja határoz meg pulzusmezős gélelektroforézissel vagy fluoreszcens in situ hibridizációval (FISH) CLIA tanúsított laboratóriumban, VAGY az alanynak van egy első vagy másodfokú rokona a fenti módszerekkel dokumentált duplikációval, ÉS az alany egyenletes motoros vezetési lassulást mutat. medián vagy ulnaris ideg 16 és 30 m/s között.
- Az alany 13 és 70 év közötti.
- Az alany, ha 18 éves vagy idősebb, aláírta a Tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot, és vállalja, hogy betartja a jegyzőkönyvben foglaltakat.
- Ha az alany 18 évnél fiatalabb, szülei vagy gondviselői aláírták a Tájékoztatott Beleegyezési Nyomtatványt, és vállalják, hogy betartják a jegyzőkönyvben foglaltakat. Az alany írásbeli hozzájárulási lapot is aláírt.
Kizárási kritériumok:
- Más forrásból származó ismert neuropátia (például cukorbetegség, gyógyszer okozta, alkohol stb.)
- Az alany valaha is megkapta Vincristine-t.
- Az alany ismert allergiás az aszkorbinsavra.
- Az alanynak valaha volt veseköve.
- Az alanynak ismert a G6PD-hiány története.
- Az alanynak hemokromatózisa van.
- Az alany olyan súlyos betegségben vagy egészségügyi állapotban szenved, amely nem stabilizálódott, vagy amely kórházi kezelést igényelhet.
- Az alany aszkorbinsav szintje magas a szűréskor.
- Az alany terhes vagy szoptat.
- Az alany a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokollnak, vagy egyéb okból alkalmatlan.
- Az alany egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy még egy korábbi klinikai vizsgálat kiürülési időszakában van.
- Az alany neurotoxikus gyógyszereket szed.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Placebo Comparator: Placebo
|
Nyolc 500 mg-os kapszula/nap placebo.
Az alanyok négy (4) kapszulát vesznek be minden reggel és négy (4) kapszulát minden este 24 hónapig.
|
Kísérleti: C-vitamin
|
Nyolc 500 mg-os kapszula/nap aszkorbinsav.
Az alanyok négy (4) kapszulát vesznek be minden reggel és négy (4) kapszulát minden este 24 hónapig.
(Összesen 4 gr/nap).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A CMT neuropátia skála átlagos változása nagy dózisú aszkorbinsav bevételét követően, a vizsgálat kezdetén és 6 havonta értékelve a vizsgálat során.
Időkeret: Tantárgyanként 25 hónap az alaphelyzettől a befejezésig.
|
Tantárgyanként 25 hónap az alaphelyzettől a befejezésig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A myelinizált perifériás idegrostok PMP22 mRNS szintjének értékelése.
Időkeret: Alapállapot és 24. hónap.
|
Alapállapot és 24. hónap.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2012. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. június 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. június 8.
Első közzététel (Becslés)
2007. június 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. március 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. március 4.
Utolsó ellenőrzés
2013. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Stomatognatikus betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Idegrendszeri rendellenességek
- Polineuropátiák
- Fogbetegségek
- Idegkompressziós szindrómák
- Charcot-Marie-Tooth betegség
- Örökletes szenzoros és motoros neuropátia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Védőszerek
- Mikrotápanyagok
- Vitaminok
- Antioxidánsok
- C-vitamin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HIC074406MP2F
- MDA4193
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Aszkorbinsav (C-vitamin)
-
Medical College of WisconsinAktív, nem toborzóAkut mieloid leukémiaEgyesült Államok
-
Beijing Minhai Biotechnology Co., LtdBefejezveAgyhártyagyulladásKína
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterGenentech, Inc.; AmgenBefejezve
-
University of ChicagoNational Cancer Institute (NCI)BefejezveVisszatérő felnőttkori akut myeloid leukémia | Felnőttkori akut megakarioblasztos leukémia (M7) | Felnőttkori akut monoblasztikus leukémia (M5a) | Felnőttkori akut monocitás leukémia (M5b) | Felnőttkori akut myeloblastos leukémia éréssel (M2) | Felnőttkori akut myeloblastos leukémia érés nélkül... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)BefejezveFLT3 génmutáció negatív | FLT3 belső tandem duplikáció pozitív | Ismétlődő akut myeloid leukémia | Ismétlődő krónikus myelomonocytás leukémia | Ismétlődő myelodysplasiás szindróma | Tűzálló akut mieloid leukémia | Refrakter krónikus myelomonocytás leukémia | Refrakter myelodysplasiás szindrómaEgyesült Államok
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)MegszűntAkut mieloid leukémia | Magas kockázatú myelodysplasiás szindrómaEgyesült Államok
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ToborzásAkut mieloid leukémia | Ismétlődő akut myeloid leukémia | Tűzálló akut mieloid leukémia | Magas kockázatú myelodysplasiás szindróma | Ismétlődő akut bifenotipikus leukémia | A csontvelő nukleáris sejtjeinek legalább 20 százalékát felrobbantja | Ismétlődő, nagy kockázatú mielodiszpláziás szindróma | Refrakter magas kockázatú mielodiszplasztikus szindrómaEgyesült Államok
-
M.D. Anderson Cancer CenterToborzásAkut mieloid leukémiaEgyesült Államok
-
National Cancer Institute (NCI)BefejezveVisszatérő felnőttkori akut myeloid leukémia | Tűzálló akut mieloid leukémiaEgyesült Államok
-
National Cancer Institute (NCI)Még nincs toborzás