Növekedési elégtelenség kezelése X-hez kapcsolódó súlyos kombinált immunhiányos betegeknél: 2. fázisú vizsgálat az inzulinszerű növekedési faktor-1-ről

Ez a tanulmány értékeli az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) biztonságosságát és hatékonyságát az X-hez kötött súlyos kombinált immunhiányban (XSCID) szenvedő betegek kezelésében. Az XSCID-ben szenvedőkben hiányoznak a fehérvérsejtek, amelyek megvédik testüket a különféle baktériumok inváziójától. Az IGF-1 a fő hormon, amely a szervezet növekedéséért és anyagcseréjéért felelős. Gyógyszerként az IGF-1 Increlex [(védjegy)] (mecasermin),

Azok a 2 és 20 év közötti betegek, akik még nem kezdték meg a pubertást, XSCID-t diagnosztizáltak, és életkorukhoz képest alacsonyabbak, mint a 3. percentilis, részt vehetnek ebben a vizsgálatban. Ez a vizsgálat körülbelül 3 évig fog tartani, és a betegek látogatását 3 hónapos időközönként tervezik. A betegeket fizikális anamnézissel és vizsgálattal, röntgenfelvétellel, elektrokardiogrammal, vérvizsgálattal és testméréssel kell ellátni.

A betegek 2 napig szájon át szedik az ösztradiolt, hogy elkerüljék a növekedési hormon (GH) szintjének hamis eredményeit a vérmintákban. Ezután megtörténik a provokációs teszt, két egymás utáni teszttel. Meghatározza a GH vérszintjét és a szervezet válaszát az arginin és klonidin nevű gyógyszerekkel végzett vizsgálatokra. A betegek a gyermek fekvőbeteg osztályra kerülnek, és intravénás (IV) vezetéket helyeznek el a karjukban. Az arginint intravénásan adják be 30 perc alatt, és vérmintákat vesznek. Közvetlenül az arginin vizsgálata után adják be a klonidin tablettát. Az IGF-1 generációs tesztet ezután elvégzik annak megállapítására, hogy a szervezet termel-e IGF-1-et termékként válaszul a GH injekcióira 5 egymást követő napon. Ehhez a vizsgálathoz nem szükséges, hogy a betegek fekvőbetegek legyenek, de a 8. nap után a betegeket fel kell venni a gyermekgyógyászati ​​osztályra, ahol vérvételre, Increlex injekció beadására és a vércukorszint szoros monitorozására. Megtanulják az öninjekciózást, és követik az egyéb tanácsokat. Feljegyzéseket készítenek az injekció beadásának helyéről, a tünetekről és a mellékhatásokról, és nyilvántartást vezetnek legalább az első 2 napban a hazautazás után, minden dózismódosításkor és szükség szerint. A betegek bedugják az ujjukat, és egy kis csepp vért helyeznek a vércukorszint-mérő csíkra. A csíkot egy glükométerbe helyezik - egy kis kézi készülékbe a vércukorszint mérésére. A betegeket arra utasítják, hogy mindig rendelkezzenek cukorforrással arra az esetre, ha a vércukorszint túl alacsony lenne.

...