Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ALD-101 A nem kapcsolódó köldökzsinórvér-transzfúzió (UCBT) adjuváns terápiája öröklött anyagcsere-betegségben szenvedő betegeknél (UCBT-002)

2014. július 7. frissítette: Aldagen

Az ALD-101 adjuváns terápia nem kapcsolódó köldökzsinórvér-transzplantáció (UCBT) III. fázisú vizsgálata veleszületett anyagcserezavarban szenvedő betegeknél

A jogosult kutatási alanyok öröklött anyagcsere-betegségük lehetséges gyógymódjaként független köldökzsinórvér-transzfúziót kapnak. A köldökzsinórvérsejtek egy részét (ALD-101) leválasztják a köldökzsinórvér-egységről, és körülbelül 4 órával a normál köldökzsinórvér-transzfúzió után adják be.

A vizsgálat azt vizsgálja, hogy a kiegészítő sejtek növelik-e azt a sebességet, amellyel a keringő vérsejtek normális szintje helyreáll az átültetés után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alanyokat kórházba szállítják, és nagy dózisú kemoterápiás kezelésnek vetik alá, amely elpusztítja a gyermek normális sejtjeit, beleértve a csontvelőt (amely vérsejteket képez), hogy felkészítsék testüket a köldökzsinórvér-átültetésre. A köldökzsinórvér-transzplantáció célja, hogy megmentse gyermeke csontvelőjét az eljárás káros hatásaitól. A gyermek a szokásos köldökzsinórvér-transzplantáció 80%-át, majd 20%-át ALD-101 nevű kiegészítő őssejtet kap.

A vizsgálat azt fogja értékelni, hogy ezek a sejtek (ALD-101) gyorsabban benépesítik-e a csontvelőt a transzplantáció után. Ez lerövidítené azt az időtartamot, ameddig az átültetett alany fertőzés és vérzés veszélyének lenne kitéve, és csökkentené a szükséges vörösvérsejt- és vérlemezke-transzfúziók számát.

Az ALD-101-et a köldökzsinórvér-transzplantáció kiegészítéseként használták huszonnyolc genetikai betegségben és rosszindulatú daganatos betegségben szenvedő gyermeknél egy korábbi, folyamatban lévő klinikai vizsgálatban.

A kutatás fő célja annak tesztelése, hogy a köldökzsinórvér-egységtől (ALD-101) elválasztott köldökzsinórvérsejtek egy része megnöveli-e a keringő vérsejtek normál szintjének helyreállítását az átültetés után. Ez a tanulmány kísérleti része. Az ALD-101-et is tesztelik, hogy kiderüljön, biztonságos-e.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

40

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 16 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • öröklött anyagcsere-betegségek igazolt diagnózisa; beleértve a következőket:

    • Hurler-szindróma (MPS I)
    • Hurler-Scheie szindróma
    • Hunter-szindróma (MPS II)
    • Sanfilippo A és B szindróma (MPS III)
    • Maroteaux-Lamy szindróma (MPS VI)
    • Krabbe-kór (globoid leukodystrophia)
    • Metakromatikus leukodisztrófia (MLD)
    • Adrenoleukodystrophia (ALD és AMN)
    • Sandhoff-kór
    • Tay Sachs-kór
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick-kór
    • Alfa-mannozidózis
    • I-sejtes betegség (ML II)
    • Fukozidózis
    • GM I gangliozidózis
    • Canavan-kór
  • 16 évnél fiatalabbnak kell lennie a tanulmányi beiratkozás időpontjában
  • jó teljesítmény státusszal kell rendelkeznie (Lansky ≥80%)
  • más szervrendszerek megfelelő működésével kell rendelkeznie, beleértve a vesét, a májat, a szívet és a tüdőt
  • érvényes írásos beleegyezését kell adnia
  • legalább 6 hónapos várható élettartammal kell rendelkeznie
  • meg kell határozni, hogy megfelelő jelölt legyen egy szabványos köldökzsinórvér-transzplantációra
  • 70 feletti IQ-val kell rendelkeznie, vagy ha túl fiatal az IQ teszteléséhez, akkor 5 éves korig elérheti ezt a végpontot

Kizárási kritériumok:

  • HIV, Hepatitis B és/vagy Hepatitis C pozitív
  • egyidejűleg részt vett bármely más olyan klinikai vizsgálatban, amely befolyásolja az átültetést vagy az immunrendszer helyreállítását
  • kontrollálatlan rohamok, apnoe, aspirációs tüdőgyulladás vagy agytörzsi érintettség bizonyítéka
  • ellenőrizetlen fertőzések
  • előzetes allogén őssejt transzplantáció citoredukciós preparatív terápiával a beiratkozást követő 12 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Én
Biológiai: ALD-101
A köldökzsinórvérsejtek alpopulációja, amely olyan sejtekből áll, amelyek magas szinten expresszálják az intracelluláris aldehid-dehidrogenáz (ALDH) enzimet.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ALD-101 adjuváns terápia hatékonyságának felmérése a thrombocyta-beültetés felgyorsításában olyan betegeknél, akik szintén kapnak standard, nem rokon UCBT-t örökletes anyagcsere-betegségek kezelésére
Időkeret: 180 nap
180 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ALD-101 hatékonyságának felmérése a neutrofil beültetés felgyorsításában
Időkeret: 180 nap
180 nap
Az ALD-101 adjuváns terápia biztonságosságának értékelése infúziós toxicitás, nemkívánatos események és primer graft-elégtelenség esetén.
Időkeret: 180 nap
180 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Aldagen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: James Hinson, MD, Aldagen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. április 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. április 7.

Első közzététel (Becslés)

2008. április 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mukopoliszacharidózis

Klinikai vizsgálatok a ALD-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Djibouti

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel