Tanulmányok a szisztémás kapilláris szivárgás szindróma patogenezisében
Háttér:
- A szisztémás kapilláris szivárgás szindróma (SCLS) egy ismeretlen eredetű rendellenesség, amelyet életveszélyes vérnyomásesés és folyadékszivárgás jellemez a szövetekbe. Egy SCLS-epizód kimenetele lehet enyhe és magától megszűnik, vagy súlyos lehet, és halálhoz vezethet. Bár az SCLS valószínűleg az ereket bélelő sejtekben rendellenességeket foglal magában, ennek a rendellenességnek a konkrét oka(i) nem ismertek.
- Az akut SCLS-epizód választandó kezelése az intravénás folyadékok és gyógyszerek, például a noradrenalin (adrenalin), amelyeket azért adnak, hogy a vérnyomást olyan szinten tartsák, amely fenntartja a létfontosságú szervek működését. Ezt követheti intravénás szteroid és IVIG kúra. Jelenleg nincs gyógymód, de az IVIG hatékonyan csökkentette az SCLS-epizódok gyakoriságát és/vagy intenzitását, ha rendszeres adják, hosszú távú hatékony megelőző terápiaként sok olyan betegnél, akiknél visszatérő SCLS-epizódokat tapasztalnak.
- Ez a protokoll arra összpontosít, hogy megértsük, mi okozza az SCLS-t, abban a reményben, hogy a kutatási eredmények biztonságos és hatékonyabb kezelések kidolgozásához vezetnek.
Célok:
- A szisztémás kapilláris szivárgás szindrómát előidéző mechanizmusok vizsgálata.
Jogosultság:
- 16 év közötti és idősebb betegek, akiknél SCLS-t diagnosztizáltak. Azok a 7 és 16 év közötti betegek, akiknél SCLS-t diagnosztizáltak, a helyszínen kívül is részt vehetnek, mintát küldve az NIH-nak. Azok a 16 éves vagy idősebb betegek, akiknél SCLS-t diagnosztizáltak, és nem tudnak eljutni az NIH-ba, a helyszínen kívül is részt vehetnek.
- A betegeknek dokumentált anamnézisében szerepelnie kell legalább egy SCLS-epizódnak, és legalább egy alkalommal dokumentálni kell mindhárom alábbi tünetet: alacsony vértérfogat, alacsony vérnyomás ok nélkül, és az epizód alatti fehérjeszivárgás bizonyítéka. Kezelőorvosi beutalólevél is szükséges.
Tervezés:
A helyszínen felvett betegeket az Országos Egészségügyi Intézetben (NIH) körülbelül 4-5 napon át, fekvőbeteg alapon vizsgálják, és a következő eljárásoknak vetik alá:
- Orvosi előzmény és fizikális vizsgálat.
- Vérminták értékelési és kutatási célokra, valamint esetleges genetikai vizsgálatra.
- Aferézis eljárás, ha szükséges, nagyobb mennyiségű vérsejt kinyeréséhez kutatáshoz.
- Csontvelő biopszia, ha orvosilag indokolt.
- Egyéb orvosilag indokolt vizsgálatok, például bőrtesztek az esetleges allergiás reakciók ellenőrzésére.
- Azokat a betegeket, akiknél kapilláris szivárgási epizód van az NIH-ban, az SCLS kezelésének standard ellátásában részesülnek.
- A betegeket az NIH látogatása után 1 évvel elbocsátják a protokollból.
- A helyszínen kívül részt vevő betegeket felkérik, hogy gyűjtsenek és küldjenek mintákat (például vért) az NIH-nak kutatási és értékelési célból.
- Az SCLS-betegek nem érintett biológiai rokonai és a nem rokon normál önkéntesek is beiratkozhatnak a vizsgálatba. A rokonokat és a normál önkénteseket felkérhetik, hogy adjanak kutatási mintákat a vizsgálathoz, például bőrbiopsziát és kutatási vérmintákat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Hye Jeong C Bolan, R.N.
- Telefonszám: (301) 594-1233
- E-mail: bolanhy@mail.nih.gov
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Kirk M Druey, M.D.
- Telefonszám: (301) 435-8875
- E-mail: kdruey@niaid.nih.gov
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
- A RÉSZTVEVŐ BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
A 8 év alatti SCLS-ben szenvedő alanyok csak a protokoll azon összetevőire jogosultak, amelyek a helyszínen kívül is előfordulhatnak, és a mintákat be lehet küldeni az NIH-hoz. Minden SCLS alanynak legalább 8 évesnek kell lennie ahhoz, hogy részt vegyen a jelen protokoll bármely más vonatkozásában az NIH-nál.
Az SCLS-ben szenvedő alanyok terhesség alatt is részt vehetnek a vizsgálatban, és a terhesség után is folytathatják a vizsgálatot. A vizsgáló döntése szerint ennek a protokollnak egyes összetevői nem jelennek meg, ha az alany terhes.
A szisztémás kapilláris szivárgás szindróma orvos általi diagnosztizálása vagy gyanúja, vagy dokumentált kapillárisszivárgás anamnézisében, amelyet az alábbiak közül egy vagy több jellemez:
- Hipotenzió (a szisztolés vérnyomás jellemzően 90 Hgmm-nél vagy a diasztolés vérnyomás kevesebb, mint 60 Hgmm) vagy a hipotónia kapcsolódó tünetei (például hipotónia [összeomlás], szédülés vagy ájulás, inkontinencia, fokozott szomjúság)
- A hemokoncentráció laboratóriumi bizonyítékai (pl. a normál tartomány feletti hemoglobinszint [általában több, mint 17 g/dl], emelkedett leukocitaszám).
A folyadék extravazációjának klinikai bizonyítékai (pl. ödéma) és/vagy a fehérje extravazáció laboratóriumi bizonyítékai, mint például a szérum hipoalbuminémia (kevesebb, mint 3,5 g/dl), akár krónikusan, akár akut hipotenzív epizód során.
A leendő vizsgálati alany beutaló orvosának beutalólevele a vonatkozó kórtörténet és laboratóriumi vizsgálatok másolataival. A betegek önállóan utalhatnak be, de továbbra is szükség van az elsődleges orvos beutalólevélére.
Hajlandó vért adni a minta tárolására, hogy későbbi kutatásokhoz felhasználhassa.
A RÉSZTVEVŐ BEVÁLASZTÁSI KRITÉRIUMAI AZ ALANY ROTONAI/EGÉSZSÉGES ÖNKÉNTESEI SZÁMÁRA:
Hajlandó vért adni a minta tárolására, hogy későbbi kutatásokhoz felhasználhassa.
A hozzátartozóknak legalább 3 évesnek kell lenniük.
Az egészséges önkénteseknek legalább 18 évesnek kell lenniük.
A rokonok terhesek lehetnek vagy teherbe eshetnek, miközben részt vesznek ebben a protokollban. A vizsgáló döntése szerint ennek a protokollnak egyes összetevői nem jelennek meg, ha az alany terhes. Terhes rokonokon nem végeznek bőrbiopsziát vagy intradermális vizsgálatot. A vérvétel mennyisége a vizsgáló belátása szerint csökkenthető.
Az egészséges önkéntesek nem biztos, hogy terhesek.
Képes tájékozott beleegyezést adni.
A RÉSZTVEVŐK KIZÁRÁSI KRITÉRIUMAI:
Olyan állapotok jelenléte, amelyek a vizsgáló vagy a beutaló orvos megítélése szerint az alanyt indokolatlan utazási kockázatnak tehetik ki (beleértve a súlyos kapillárisszivárgás gyakori epizódjait, a premedikációval nem megelőzhető tüneteket, akut fertőzést, súlyos thrombocytopeniát [minimum vérlemezkeszám 30 000/ (Mikro)L], vagy jelentős szív- és érrendszeri betegség).
Bármilyen körülmény, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatba való felvételre (azaz orvosilag instabil, instabil a phlebotomiás minták biztosítására).
A hipotóniás epizódok és/vagy a szöveti duzzanat okai vannak.
A RÉSZTVEVŐK KIZÁRÁSI KRITÉRIUMAI AZ ALANY ROTONAI/EGÉSZSÉGES ÖNKÉNTESEI SZÁMÁRA:
Olyan állapotok jelenléte, amelyek a vizsgáló megítélése szerint indokolatlan kockázatnak tehetik ki az alanyt (azaz orvosilag instabil, instabil a phlebotomiás minták biztosításához).
Bármilyen körülmény, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatba való felvételre (azaz orvosilag instabil, instabil a phlebotomiás minták biztosítására).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Egészséges önkéntesek
egészséges önkéntesek, hogy kontrollként működjenek.
|
|
SCLS-ben szenvedő betegek
olyan betegek, akiknél szisztémás kapilláris szivárgás szindrómát diagnosztizáltak vagy gyanítják.
|
|
Rokonok
szisztémás kapilláris szivárgás szindrómában szenvedő betegek hozzátartozói.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azonosítsa a lehetséges kiváltó tényezőket, és tárja fel azokat a genetikai és/vagy sejtes rendellenességeket, amelyek korrelálnak az SCLS klinikai jellemzőivel.
Időkeret: A betegek szükség szerint visszatérnek az NIH-hoz
|
Azonosítsa az SCLS kiváltó mechanizmusait, amelyek segítik a diagnózist és a kezelést.
|
A betegek szükség szerint visszatérnek az NIH-hoz
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kirk M Druey, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Cicardi M, Gardinali M, Bisiani G, Rosti A, Allavena P, Agostoni A. The systemic capillary leak syndrome: appearance of interleukin-2-receptor-positive cells during attacks. Ann Intern Med. 1990 Sep 15;113(6):475-7. doi: 10.7326/0003-4819-113-6-475. No abstract available.
- Atkinson JP, Waldmann TA, Stein SF, Gelfand JA, Macdonald WJ, Heck LW, Cohen EL, Kaplan AP, Frank MM. Systemic capillary leak syndrome and monoclonal IgG gammopathy; studies in a sixth patient and a review of the literature. Medicine (Baltimore). 1977 May;56(3):225-39. doi: 10.1097/00005792-197705000-00004.
- CLARKSON B, THOMPSON D, HORWITH M, LUCKEY EH. Cyclical edema and shock due to increased capillary permeability. Am J Med. 1960 Aug;29:193-216. doi: 10.1016/0002-9343(60)90018-8. No abstract available.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 090184
- 09-I-0184
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .