Triheptanoin kezelési próba felnőttkori poliglükózán testbetegségben szenvedő betegek számára
2018. március 1. frissítette: Baylor Research Institute
A triheptanoin kezelési kísérlete felnőttkori poliglükózán-testbetegségben szenvedő betegeknél – Randomizált, kontrollált vizsgálat
A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a triheptanoin hatékonyan kezeli-e a felnőttkori poliglükózán testbetegség tüneteit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A felnőttkori poliglükóz-betegség progresszív neurogenetikai rendellenesség, amelyet neurogén hólyag, progresszív járási nehézségek és az alsó végtagok érzékszervi rendellenességei jellemeznek, amelyek jellemzően az élet 4. vagy 5. évtizedében jelentkeznek.
A betegség patogenezise magában foglalja az intracelluláris poliglükóz testek (amilopektinszerű poliszacharidok) felhalmozódását a perifériás idegekben, valamint a központi idegrendszer sejtjeiben, és gyakran társul elágazó enzimhiánnyal, ami nem megfelelő glikogén képződést okoz.
Feltételezik, hogy a csökkent glikogén degradáció energiahiányhoz vezet az idegrendszer sejtjeiben.
Ezért az anaplerotikus terápia elláthatja a szükséges szubsztrátot a citromsavciklusba az energiahiány korrigálása érdekében.
Ez a beavatkozás lelassíthatja, megállíthatja vagy visszafordíthatja a betegség progresszióját, amelyre nincs hatékony kezelés.
A kísérletben 18 alany vett részt triheptanoinnal, 7 szénatomos trigliceriddel vagy placebóval kiegészített étrendben 1-2 g/ttkg/24 óra dózisban egy randomizált, keresztezett, kontrollált kettős vak vizsgálatban.
A vizsgálat egy évig tart, a betegek 6 hónapig triheptanoint és 6 hónapig placeboolajat kaptak.
A biztonsági ellenőrzés magában foglalja a vizelet szerves savait és az acil-karnitin profilját.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az APBD megerősített diagnózisa a GBE1 gén mutációinak jelenléte mindkét allélben vagy elágazó enzimhiányban
- Hajlandó és képes utazni Dallas TX-be
- Képes elviselni az étkezési olajat
- Képes tájékozott beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Egyidejűleg előforduló egészségügyi állapotok, amelyek megzavarhatják a hatékonyság értékelését, mint például a HIV vagy a cukorbetegség
- Tolószékhez kötött betegek
- A vizsgáló által a vizsgálatra alkalmatlannak ítélt betegek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Aktív/Placebo
Az alanyok 1-2 gramm/testtömeg-kilogramm triheptanoint kapnak 4 egyenlő adagra osztva, étkezés közben és harapnivalók közben 6 hónapig, majd a randomizációs szakaszban a következő 6 hónapban placebo növényi olajat kapnak ugyanolyan dózisban és gyakorisággal.
|
1-2 gramm triheptanoin (gyógyszer)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva, étkezéssel és uzsonnával 6 hónapig, majd 1-2 gramm növényi olaj (placebo)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva. étkezéssel és uzsonnával együtt 6 hónapig.
1-2 gramm növényi olaj (placebo)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva étkezés közben és uzsonnával 6 hónapig, majd 1-2 g triheptanoin (gyógyszer)/testtömeg-kilogramm 6 hónapig.
Más nevek:
|
|
Egyéb: Placebo/Aktív
Az alanyok 1-2 gramm/testtömeg-kilogramm placebo növényi olajat kapnak 4 egyenlő adagra osztva, étkezés és uzsonna közben 6 hónapig, áthaladva, hogy a következő 6 hónapban ugyanolyan dózisban és gyakorisággal kapjanak triheptanoint a randomizációs fázisban.
|
1-2 gramm triheptanoin (gyógyszer)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva, étkezéssel és uzsonnával 6 hónapig, majd 1-2 gramm növényi olaj (placebo)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva. étkezéssel és uzsonnával együtt 6 hónapig.
1-2 gramm növényi olaj (placebo)/testtömeg-kilogramm, napi 4 egyenlő adagra osztva étkezés közben és uzsonnával 6 hónapig, majd 1-2 g triheptanoin (gyógyszer)/testtömeg-kilogramm 6 hónapig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A megtett távolság hat perces séta tesztben
Időkeret: háromhavonta
|
háromhavonta
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. július 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. július 27.
Első közzététel (Becslés)
2009. július 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. március 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 1.
Utolsó ellenőrzés
2018. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 009-103
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .