Humán leukocita antigén (HLA) – haploidentikus vérképző őssejt-transzplantáció aplasztikus anémiában szenvedő betegek számára
2012. december 30. frissítette: Ho Joon Im, Asan Medical Center
HLA-haploidentikus allogén hematopoietikus sejttranszplantáció CD3±CD19 depléció alkalmazásával aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél fludarabin, ciklofoszfamid és antitimocita globulin kezelés után
Indoklás: A fludarabinnal, ciklofoszfamiddal és anti-timocita globulinnal végzett kemoterápia indukálhatja az átültetést az immunológiai gáton HLA-haploidentikus allogén hematopoietikus sejttranszplantáció esetén. Ezenkívül a CD3±CD19 sejtek kimerülése hozzájárulhat a súlyos akut graft versus host betegség (GVHD) kialakulásának megelőzéséhez haploidentikus transzplantáció során.
Cél: Ez az I/II. fázisú vizsgálat célja a fludarabin, ciklofoszfamid és antitimocita globulin biztonságosságának és hatékonyságának értékelése haploidentikus donoroktól származó CD3±CD19 depletált grafttal az aplasztikus anémiában szenvedő betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 21 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Nem rosszindulatú etiológiájú, életveszélyes csontvelő-elégtelenség (súlyos aplasztikus anémia) diagnózisa, amely megfelel az alábbi kritériumok közül kettőnek:
- Granulocitaszám < 500/mm3,
- Korrigált retikulocitaszám < 1%,
- Thrombocytaszám < 20 000/mm3
- Nem áll rendelkezésre HLA-azonos családtag vagy szorosan egyező (8/8 HLA-lókusz egyezés) nem rokon csontvelődonor
- HLA-haploidentikus rokon donor elérhető
Kizárási kritériumok:
- Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria vagy Fanconi vérszegénység
- Klonális citogenetikai rendellenességek vagy myelodysplasiás szindrómák
- Aktív gombás fertőzések
- HIV pozitív
- Az aplasztikus anémiától eltérő súlyos betegség, amely súlyosan korlátozza a túlélés valószínűségét az átültetési eljárás során
- Terhes vagy szoptató
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: HAPLO
|
A 4. naptól kezdve és addig folytatjuk, amíg a vérkép helyreáll
60 mg/kg IV a 3. és -2. napon
-3 és -1 napokon
30 mg/M2 naponta egyszer IV a -6. és -2. napon
Immunogenetikai kimerülés a CliniMACS-on
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A fludarabinnal, ciklofoszfamiddal és anti-timocita globulinnal végzett kondicionálást követően a CD3±CD19 depletált haploidentikus perifériás vér őssejt transzplantációjának beágyazódási arányának és túlélésének felmérése.
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
|
2 évvel a transzplantáció után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A beültetés és a graft kudarcának felmérése
Időkeret: 28 nappal a transzplantáció után
|
Azon betegek száma, akiknél 28 napon belül nem sikerült beültetni.
|
28 nappal a transzplantáció után
|
|
Az akut GVHD kockázatának becslése
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
|
Az akut GVHD-s betegek száma.
|
100 nappal az átültetés után
|
|
A kezeléssel összefüggő mortalitás felmérése
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
|
A transzplantáció utáni halálozások száma
|
100 nappal az átültetés után
|
|
A teljes túlélés becslése
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
|
1 évvel az átültetés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. július 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. július 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. április 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. április 15.
Első közzététel (BECSLÉS)
2010. április 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2013. január 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. december 30.
Utolsó ellenőrzés
2012. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Csontvelő-elégtelenség zavarai
- Anémia
- Vérszegénység, aplasztikus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Ciklofoszfamid
- Fludarabine
- Antilimfocita szérum
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AMCPHO-SCT0802
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .