Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Saizen® rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése hipochondropláziában szenvedő gyermekek populációján, legalább 3 évig vagy a végső testmagasság közeléig kezelt, ha alkalmazható, összehasonlítva a nem kezeltek történelmi csoportjával Gyermekek

2018. október 4. frissítette: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

A Saizen® rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése hipochondropláziában szenvedő gyermekek populációján, 3 vagy 5 éven keresztül kezelt gyermekek esetében, összehasonlítva a nem kezelt gyermekek történelmi csoportjával Hipochondroplasiával

Ezt a vizsgálatot a rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH) Saizen® kezelés hatékonyságának és biztonságosságának leírására végezték hipochondropláziában szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Endocrinologie Pédiatrique - centre des maladies rares de la croissance -Hôpital Necker Enfants Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női gyermekek hypochondroplasiában, amelyet az aránytalan rövid végtagmagasság és a hosszú csontok megrövidülésének röntgensugaras bizonyítéka, valamint az L1 és L5 ágyéki csigolyák közötti interpedikuláris távolság növekedésének kudarca határoz meg.
  • Az FGFR3 gén mutációjának genetikai elemzésének eredménye, amely már ismert vagy folyamatban van a vizsgálat elején
  • Kronológiai életkor 3 évnél nagyobb vagy egyenlő
  • A kronológiai életkorhoz tartozó magasság kisebb vagy egyenlő, mint - 2 SDS
  • Csontkora legfeljebb 11 év lányoknál és 13 év fiúknál
  • Az előkezelési időszak kezdetén írásos beleegyezést kell kérni a szülő(k)től/törvényes gyám(ok)tól. A tárgyalást megérteni képes gyermekeknek személyesen kell aláírniuk és keltezniük az írásos beleegyező nyilatkozatot

További felvételi kritériumok minden egyes vizsgálati meghosszabbításhoz:

  • A 36. vagy 60. hónapos csontkor a vizsgáló véleménye szerint kompatibilis a kezelés meghosszabbításával
  • Az alany a 36. vagy a 60. hónapban még mindig Saizen® r-hGH-kezelés alatt áll
  • + 1 SDS-nél nagyobb vagy egyenlő magassággyarapodás a kezelés első 2 évét követően a kezelés meghosszabbítása érdekében a 36. hónapban, és a növekedési sebesség legalább 5 cm (cm) évente, 14 év alatti csontkorú nőknél vagy ennél kisebb 16 évnél idősebb férfiak esetében a kezelés meghosszabbítására a 60. hónapban
  • A kutatók véleménye szerint az alanyok génmutációi nem állnak összefüggésben a kezelés első 3 vagy 5 évében észlelt mellékhatásokkal.
  • Minden egyes vizsgálati meghosszabbítás megkezdése előtt frissített írásos beleegyezést kell beszerezni a szülő(k)től/törvényes gyám(ok)tól. A tárgyalást megérteni képes gyermekeknek személyesen kell aláírniuk és keltezniük az írásos beleegyező nyilatkozatot

Kizárási kritériumok:

  • Turner-szindróma lányoknál
  • Aktív rosszindulatú daganatos betegség
  • Súlyos veleszületett rendellenességek
  • Proliferatív vagy preproliferatív diabéteszes retinopátia
  • Bizonyíték a mögöttes, koponyán belüli teret elfoglaló lézió progressziójára vagy kiújulására
  • Súlyos pszichomotoros retardáció
  • Cukorbetegség vagy jelentős glükóz intolerancia anamnézisében, amelyet 6,4 millimol/liternél (mmol/l) meghaladó éhomi vércukorszint határoz meg
  • Ismert veseelégtelenség, amelyet a szérum kreatininszint 1,0 milligramm per deciliter (mg/dL) (88 mikromol per liter [mcmol/l]) határoz meg.
  • Az emelkedett májenzim- vagy összbilirubinszint által meghatározott ismert májbetegség (*2 normál)
  • Jelenlegi pangásos szívelégtelenség, kezeletlen magas vérnyomás, súlyos krónikus ödéma bármilyen okból
  • Krónikus fertőző betegség
  • Az anamnézisben szereplő intracranialis hypertonia papilledemával
  • Korábbi vagy folyamatban lévő szexuális szteroid terápiával, például ösztrogénnel vagy tesztoszteronnal végzett kezelés
  • Korábbi vagy folyamatban lévő kezelés bármely olyan terápiával, amely közvetlenül befolyásolhatja a növekedést, beleértve a növekedési hormont (GH), a növekedési hormon felszabadító hormont (GHRH) és a hosszú távú kortikoszteroid terápiát
  • A szomatropinnal vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység
  • Epifizeális fúzió
  • Részvétel bármely klinikai vizsgálatban a vizsgálatba lépést megelőző 30 napon belül
  • Terhes nőstények

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: r-hGH (Saizen®)
Drog: Rekombináns emberi növekedési hormon (r-hGH)
Az alanyok egyetlen szubkután injekciót kapnak rekombináns humán növekedési hormonból (r-hGH), amely 0,057 milligramm/kg/nap dózisnak felel meg (mg/kg/nap). Az adagot ezt követően módosítják a vizsgálat során, és az alanyokat legalább 3 évig kezelik, vagy amíg el nem érik a közeli végső testmagasságot.
Más nevek:
  • Saizen®, szomatropin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt alanyok magassági standard eltérési pontszámának (H-SDS) változása az alapvonalhoz képest a 3. évben
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 3. év
A magasságot standardizált mértékegységekben számítottuk ki standard deviation score-ként (SDS) kifejezve, ahol SDS = (x - m)/szigma, amelyben x a nem és életkor szerint mért magasságváltozó, m és szigma pedig a statisztikai paraméterek (átlag és szórása) a Sempe-referencia sokaságra. A referenciapopuláció a nem kezelt hypochondroplasiában (HCH) szenvedő alanyokból álló történelmi kohorsz volt. Az SDS azt jelezte, hogy hány szórással volt magasabb (pozitív SDS esetén) vagy alacsonyabb (negatív SDS esetén) egy résztvevő értéke a referenciapopuláció átlagához képest. A pontok nulla körül alakultak. A negatív pontszám kisebb magasságot jelez az adott életkor/nem esetében.
Alapállapot (0. hónap), 3. év
Rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt alanyok magassági standard eltérési pontszáma (H-SDS) a 4. évben
Időkeret: 4. év
A magasságot standardizált mértékegységekben számítottuk ki standard deviation score-ként (SDS) kifejezve, ahol SDS = (x - m)/szigma, amelyben x a nem és életkor szerint mért magasságváltozó, m és szigma pedig a statisztikai paraméterek (átlag és szórása) a Sempe-referencia sokaságra. A referenciapopuláció a nem kezelt hypochondroplasiában (HCH) szenvedő alanyokból álló történelmi kohorsz volt. Az SDS azt jelezte, hogy hány szórással volt magasabb (pozitív SDS esetén) vagy alacsonyabb (negatív SDS esetén) egy résztvevő értéke a referenciapopuláció átlagához képest. A pontok nulla körül alakultak. A negatív pontszám kisebb magasságot jelez az adott életkor/nem esetében.
4. év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt alanyok magassági standard eltérési pontszáma (H-SDS)
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A magasságot standardizált mértékegységekben számítottuk ki standard deviation score-ként (SDS) kifejezve, ahol SDS = (x - m)/szigma, amelyben x a nem és életkor szerint mért magasságváltozó, m és szigma pedig a statisztikai paraméterek (átlag és szórása) a Sempe-referencia sokaságra. A referenciapopuláció a nem kezelt hypochondroplasiában (HCH) szenvedő alanyokból álló történelmi kohorsz volt. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték. Az SDS azt jelezte, hogy hány szórással volt magasabb (pozitív SDS esetén) vagy alacsonyabb (negatív SDS esetén) egy résztvevő értéke a referenciapopuláció átlagához képest. A pontok nulla körül alakultak. A negatív pontszám kisebb magasságot jelez az adott életkor/nem esetében.
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt, hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok magasságának változása a kiindulási értékhez képest 9,5 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A testarányt magasságban mérték. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
Változás a kiindulási értékhez képest a rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziás (HCH) alanyok felső szegmensében (felsőbb) 9,5 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A testarányt a felső szegmensben mértük álló és ülő helyzetben. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt, hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok súlyának változása a kiindulási értékhez képest 9,5 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A testsúlyt egy hitelesített és kalibrált kórházi mérlegen mérték. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziás (HCH) alanyok testtömeg-indexe (BMI) kiindulási értékéhez képest 9,5 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A testarány BMI-ben mérve. A BMI = súly (kilogramm)/magasság négyzet (négyzetméter) képlet alapján számítottuk ki. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt, hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok csont ásványi sűrűségének (BMD) kiindulási értékének változása 9 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
BMD-ben mért testösszetétel. Az ágyéki gerincen (L1-L4) vizsgálták, és évente kettős energiás röntgenabszorpciós méréssel határozták meg. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9 éves korig, a nőket 8 évig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
Változás a kiindulási értékhez képest a rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok testzsír százalékában 9 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
A testösszetétel a testzsír tömeg százalékában mérve. Kettős röntgenabszorpciós módszerrel mértük. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9 éves korig, a nőket 8 évig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt, hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok sovány testtömegének (LBM) kiindulási értékének változása 9 éves korig
Időkeret: Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
A testösszetétel LBM-ként mérve. Kettős röntgenabszorpciós módszerrel mértük. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9 éves korig, a nőket 8 évig elemezték.
Alapállapot (0. hónap), 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 9 (csak férfiaknak)
A rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziás (HCH) alanyok növekedési (magassági) sebessége 1-9,5 éves korig
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A növekedési sebességet a magassági sebesség alapján számítottuk ki. Ez az aktuális és az alapérték közötti magasságkülönbségnek felelt meg, osztva a két értékelés közötti időintervallummal. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
Rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziás (HCH) alanyok fejkörfogatának értékei 1-től 9,5 évig
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
A testarányt fejkörfogatban mértük mérőszalaggal. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak) és 9,5 (csak férfiaknak)
Rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziában (HCH) szenvedő alanyok oszteokalcin értékei 1-9,5 éves korig
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak), 9,5 (csak férfiaknak)
Az oszteokalcint mint csontmarkert az Elecsys Immunology rendszerrel elemeztük. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak), 9,5 (csak férfiaknak)
Rekombináns humán növekedési hormonnal (r-hGH) kezelt hipochondropláziás (HCH) alanyok C-terminális telopeptid (CTX) értékei 1-9,5 éves korig
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak), 9,5 (csak férfiaknak)
A CTX (vér) mint csontmarkert az Elecsys Immunology rendszerrel elemeztük. Az adatokat nemek szerint jelentették. A férfiakat 9,5 éves korig, a nőket 8,5 éves korig elemezték.
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. év (férfi és nő egyaránt); 8,5 (csak nőknek), 9 (csak férfiaknak), 9,5 (csak férfiaknak)
Fibroblaszt növekedési faktor receptor (FGFR3) mutációval rendelkező alanyok száma
Időkeret: Alapállapot akár 3 év
Genetikai elemzést végeztünk az FGFR3 génmutáció rögzítésére. Az összegyűjtött vérminták limfocitáiból a genomi DNS-t standard eljárásokkal extraháltuk. A humán FGFR3 gén genomiális szekvenciája alapján intron primerek sorozatát tervezték, és a 2-19. exonok amplifikálására használták. FGFR3 mutációval rendelkező alanyok számát jelentették.
Alapállapot akár 3 év
Nemkívánatos eseményt (AE) és súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Alapállapot akár 9,5 év
AE: bármilyen új, nemkívánatos orvosi esemény/a már meglévő egészségügyi állapot rosszabbodása, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódnak-e, SAE: minden olyan mellékhatás, amely halált eredményezett; életveszélyes volt; tartós/jelentős fogyatékosságot/képtelenséget eredményezett; meglévő fekvőbeteg-hospitálást eredményezett/meghosszabbított; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt; vagy túladagolás volt.
Alapállapot akár 9,5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Együttműködők

Merck Serono S.A.S, France

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2006. március 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. január 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. április 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. április 26.

Első közzététel (Becslés)

2010. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. február 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 4.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IMP 26545 (EMR701048-506)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rekombináns emberi növekedési hormon (r-hGH)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel