- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01345578
Hepatocita transzplantáció máj alapú anyagcserezavarok esetén
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azoknál a betegeknél, akiknél életveszélyes máj-alapú anyagcsere-rendellenességek lépnek fel, olyan szervátültetésre jelentkeznek, amelynél a hepatocita-transzplantáció elméletileg gyógyító hatású.
- A 18 évnél fiatalabb gyermekek mellett e protokoll céljaira 21 év alatti felnőttek is bekerülnek, mivel ez a Pittsburgh-i Gyermekkórházban felvett betegek felső korhatára.
Kizárási kritériumok:
- Májalapú anyagcserezavarban szenvedő betegek, akik elméletileg nem kezelhetők szervátültetéssel.
Azok az alanyok, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek a jelen protokollban való részvételből:
- Az alanynak aktív rosszindulatú daganata van.
- Az alany allergiás immunszuppresszív gyógyszerekre, amelyekre a transzplantáció utáni eljárásra van szükség a kilökődés megelőzésére.
- Az alany szepszisben, tüdőgyulladásban, más aktív fertőzésben vagy más másodlagos, életveszélyes szervműködési zavarban szenved.
- Biopsziával meghatározott jelentős májfibrózis (ha klinikailag indokolt). A jelentős májfibrózist az Ishak Stage, 5. szakasz határozza meg: hidak alkalmi csomókkal.
- Az alany terhes vagy szoptat.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Hepatocita transzplantáció
Lásd alább
|
A hepatociták májba transzplantációja a portális vénán keresztül történik. A portális vénához transzhepatikusan, köldökvénán keresztül vagy műtéti úton egy perifériás mesenterialis vénán keresztül lehet hozzáférni. Az alanyokat de novo értékelik, és ha ortotopikus májátültetésre jelentkeznek, megkapják a transzplantációt. Még akkor is, ha az alany megkapja a hepatocita-transzplantációt, és az nem működik, az ortotopikus májátültetést úgy értékelik, mintha soha nem kapott volna hepatocita-transzplantációt. Ha 6 hónapos korban javulást tapasztalunk a betegségben, újbóli átültetést javasolunk a betegség teljes korrekciója céljából, és mindaddig, amíg az alanynak már nem kell szervátültetésre jelentkeznie. Az alanyokat 6 havonta újra kell értékelni az újbóli átültetés céljából. Az alanyok a szervátültetésre várólistán maradnak. Az újbóli átültetés előtt további sugárkezelésre nincs szükség.
Más nevek:
Közvetlenül a hepatocita-transzplantáció előtt a jobb májlebeny egy részét, amely a teljes májtérfogat 35-50%-át teszi ki, egyetlen frakcióban 7,5-10 Gy dózisban sugározzák be lineáris gyorsító alapú sztereotaktikus sugársebészeti rendszer segítségével. intenzitás-modulált sugárterápia tervezése (IMRT).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az enzimfiziológiai funkció javulása 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónappal a hepatocita transzplantáció után
|
A donor allogén hepatociták portális vénán keresztül történő infúziója után preparatív májbesugárzást követően az enzimfiziológiai funkció javulását 6 hónap elteltével értékelik.
|
6 hónappal a hepatocita transzplantáció után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Horslen SP, Fox IJ. Hepatocyte transplantation. Transplantation. 2004 May 27;77(10):1481-6. doi: 10.1097/01.tp.0000113809.53415.c2.
- Horslen SP, McCowan TC, Goertzen TC, Warkentin PI, Cai HB, Strom SC, Fox IJ. Isolated hepatocyte transplantation in an infant with a severe urea cycle disorder. Pediatrics. 2003 Jun;111(6 Pt 1):1262-7. doi: 10.1542/peds.111.6.1262.
- Fox IJ, Chowdhury JR, Kaufman SS, Goertzen TC, Chowdhury NR, Warkentin PI, Dorko K, Sauter BV, Strom SC. Treatment of the Crigler-Najjar syndrome type I with hepatocyte transplantation. N Engl J Med. 1998 May 14;338(20):1422-6. doi: 10.1056/NEJM199805143382004. No abstract available.
- Dhawan A, Mitry RR, Hughes RD, Lehec S, Terry C, Bansal S, Arya R, Wade JJ, Verma A, Heaton ND, Rela M, Mieli-Vergani G. Hepatocyte transplantation for inherited factor VII deficiency. Transplantation. 2004 Dec 27;78(12):1812-4. doi: 10.1097/01.tp.0000146386.77076.47.
- Sokal EM, Smets F, Bourgois A, Van Maldergem L, Buts JP, Reding R, Bernard Otte J, Evrard V, Latinne D, Vincent MF, Moser A, Soriano HE. Hepatocyte transplantation in a 4-year-old girl with peroxisomal biogenesis disease: technique, safety, and metabolic follow-up. Transplantation. 2003 Aug 27;76(4):735-8. doi: 10.1097/01.TP.0000077420.81365.53.
- Jorns C, Ellis EC, Nowak G, Fischler B, Nemeth A, Strom SC, Ericzon BG. Hepatocyte transplantation for inherited metabolic diseases of the liver. J Intern Med. 2012 Sep;272(3):201-23. doi: 10.1111/j.1365-2796.2012.02574.x. Epub 2012 Aug 20.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PRO09040497
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Anyagcsere-betegségek
-
Scripps Whittier Diabetes InstituteBefejezveCardio-metabolic Care-Team Intervention (CMC-TI)
-
Regeneron PharmaceuticalsToborzásNem alkoholos steatohepatitis (NASH) | Metabolic Disfunction Associated Steatohepatitis (MASH)Egyesült Államok, Koreai Köztársaság, Puerto Rico, Japán
Klinikai vizsgálatok a humán hepatocita transzplantáció
-
Huons Co., Ltd.IsmeretlenStroke utáni felső végtag görcsösségeKoreai Köztársaság
-
Huons Co., Ltd.BefejezveStroke utáni felső végtag görcsösségeKoreai Köztársaság
-
University of the Basque Country (UPV/EHU)Ismeretlen
-
Alanya Alaaddin Keykubat UniversityBefejezvePeri-implantitis | Implantátum körüli nyálkahártyagyulladás
-
China Medical University HospitalIsmeretlenOsteoarthritis, térd
-
Marmara UniversityBefejezve
-
Necmettin Erbakan UniversityBefejezvePeri-implantitis | Implantátum körüli nyálkahártyagyulladás
-
University of PecsHungarian Ministry of Innovation and TechnologyMegszűntSúlyos akut légzőszervi szindróma, koronavírus 2 (SARS-CoV-2)Magyarország
-
Huons Co., Ltd.BefejezveGlabellar LinesKoreai Köztársaság
-
Gangneung Asan HospitalThe Catholic University of KoreaBefejezveKortikális csontvastagságKoreai Köztársaság