Nyílt vizsgálat az ekulizumab hatásáról CD59-hiányban
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Néhány tudományos tanulmány kimutatta, hogy a CD59 hiánya a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) betegséggel összefüggésben krónikus hemolízishez vezet. A kutatók CD59-hiányban szenvedő betegeket azonosítottak, akik krónikus hemolízisben és demyelinizáló betegségben szenvednek. Kimutatták, hogy a komplement terminális útvonala gyulladást okozhat az idegrendszerben. A kiegészítő nagymértékben növelheti az idegek immuntámadását. Az ekulizumab hatásosnak bizonyult a PNH néven ismert ritka vérbetegségben. A PNH támadásait komplement is közvetíti. Ezért e tanulmány kutatói azt vizsgálják, hogy a komplement „kikapcsolásával” CD59-hiányban elkerülhetők-e a további hemolízis és idegsérülések.
A tanulmány elsődleges (legfontosabb) céljai a következők:
Az ekulizumab javítja-e a kezelés előtti utolsó hónapban dokumentált neurológiai állapotot, és csökkenti-e a relapszusok gyakoriságát a kiújuló krónikus gyulladásos demyilinizáló polyneuropathiában szenvedő betegeknél. Az egyéves kezelési időszak során előforduló rohamok számát az ekulizumab-kezelés megkezdése előtt fellépő rohamok számával kell összehasonlítani. A 2 évnél hosszabb betegségben szenvedő betegek esetében az előző 2 év rohamainak átlagos számát számítják ki. A 2 évnél rövidebb betegségtartamú betegek esetében az előző évi rohamok számát kell figyelembe venni.
Az ekulizumab csökkenti-e a krónikus hemolízist az LDH-szint, a haptoglobin és a hemoglobinszint alapján. ugyanez a kortikoszteroidokra és vagy az I.V. IgG fogyasztás az ekulizumab-kezelés előtt és után.
Az ekulizumab biztonságossági profilját CD59-hiányban szenvedő betegeknél a szülők minden második héten benyújtott jelentése, a klinikai beutaló és a kórházi kezelések dokumentálása határozza meg. A negatív eseményekkel rendelkező résztvevők számát meghatározzák.
A másodlagos célok a következők:
Az ekulizumab fenntartja-e vagy javítja-e a végtagok mozgását, működését és életminőségét, amelyet számos megállapított fogyatékossági skálával mérnek, mint például a módosított SF36, és mint egy erre a korcsoportra kidolgozott kérdőív. A nyomozók felmérik az egyes támadások súlyosságát és a felépülés mértékét is.
Hogyan viselkedik a gyógyszer a beteg vérében a neutrofileken és a vörösvértesteken kialakuló membrántámadási komplex jelenlétének mérésével.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Dror Mevorach, MD
- E-mail: mevorachd@hadassah.org.il
Tanulmányi helyek
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Toborzás
- Hadassah Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- CD59 hiány
Kizárási kritériumok:
- közelmúltban meningococcus fertőzésnek való kitettség
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Ekulizumab
Az ekulizumabot az ismert protokollok szerint kell beadni.
|
PNH és/vagy atipikus TTP klasszikus protokollok
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ekulizumab csökkenti-e a krónikus hemolízist
Időkeret: 8 hónap
|
A tanulmány elsődleges célja a következők meghatározása: Az ekulizumab csökkenti-e a krónikus hemolízist az LDH-szint, a haptoglobin és a hemoglobinszint alapján. |
8 hónap
|
|
Szteroid és iv. IgG kumulatív adagolása
Időkeret: 8 hónap
|
Kumulatív szteroid és IgG adagolás a kezelés előtt és után
|
8 hónap
|
|
Biztonság.
Időkeret: 8 hónap
|
Az alanyoknál kialakul-e a kezeléssel kapcsolatos ismert vagy lehetséges mellékhatás.
Meg kell határozni azon résztvevők számát, akiknél káros hatások jelentkeznek.
A szülők jelentéseit minden más héten átvesszük, és dokumentált klinikai vagy kórházi látogatásokat is tartalmaznak.
|
8 hónap
|
|
Az ekulizumab javítja-e a neurológiai állapotot a kezelés előtti egy hónappal összehasonlítva
Időkeret: 8 hónap
|
A kezelést megelőző utolsó hónap neurológiai állapotát, majd kéthetente neurológiai állapotvizsgálatot kell végezni.
|
8 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ekulizumab fenntartja vagy javítja a végtagok mozgását
Időkeret: 8 hónap
|
Van-e neurológiai javulás
|
8 hónap
|
|
funkciót és életminőséget különböző megállapított fogyatékossági skálákkal mérve.
Időkeret: 8 hónap
|
minden második héten felhasználjuk a szülők jelentését a klinikai állapotáról.
Módosított SF36-ot és helyi kérdőívet fogunk használni.
|
8 hónap
|
|
Az egyéni támadás súlyossága és a felépülés mértéke.
Időkeret: 8 hónap
|
8 hónap
|
|
|
A membrán támadó komplex szintjei
Időkeret: 8 hónap
|
Ezt áramlási citometriával mérjük a neutrofil és res vérsejteken lévő membrán támadó komplex jelenlétére.
|
8 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dror Mevorach, MD, HMO
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CD59-Mevorach-1
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .