Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gyermekkori vasculitis kezdeményezés (PedVas)

2023. november 27. frissítette: David Cabral, University of British Columbia

Krónikus gyermekkori vasculitis: Az egyes ritka betegségek jellemzése a betegek kimenetelének javítása érdekében

A gyermekkori krónikus vasculitis ritka, életveszélyes betegségek egy csoportját írja le, amelyekben a létfontosságú szervek, például a vesék, a tüdő és az agy vérereinek gyulladása jellemző. A legtöbb tudás róluk felnőtt betegektől származik. A súlyos betegségek agresszív életmentő kezelést igényelnek szteroidokkal és bizonyos rákgyógyszerekkel, amelyek maguk is károkat okozhatnak, és növelik a rák és a súlyos fertőzések kockázatát. Ezzel szemben az enyhébb betegség kevésbé mérgező gyógyszerekkel kezelhető. Különböző osztályozási és „pontozási eszközöket” használnak a vasculitis típusainak és súlyosságának meghatározására, valamint a betegségek vagy gyógyszerek által okozott károsodások mérésére. Ezek pedig segítenek meghatározni, hogy milyen agresszívan kell kezelni a pácienst, és mérni az eredményt. Azonban ezen eszközök egyikét sem értékelték gyermekeknél, és nem ismert a betegség és a kezelés kockázata és a gyermekek kimenetelének legjobb egyensúlya. Bár ezeknek a betegségeknek az okai gyermekeknél és felnőtteknél valószínűleg ugyanazok, a betegség hatásai és a gyógyszerekre adott válasz (jó és rossz) eltérő lesz a növekvő gyermekeknél. Mivel a szakemberek évente csak egy új gyermeket láthatnak vasculitisben, a gyermekkori érgyulladás megismeréséhez elegendő információ megszerzéséhez együttműködésre van szükség. Nemzetközi web alapú nyilvántartást fogunk használni, amelybe 50 vagy több központ orvosai adhatnak be betegadatokat. Meghatározzuk azokat a jellemzőket, amelyek segítik a gyermekek jobb osztályozását és diagnosztizálását a felnőttekhez képest. Az interneten keresztül információkat gyűjtünk és elemezünk a hasonló besorolású és „pontozott” betegekről, hogy azonosítani lehessen a legsikeresebb kezeléseket. A vasculitisben szenvedő gyermekeknél kevésbé valószínű, hogy az öregedéssel, alkohollal, dohányzással stb. összefüggő betegségekben szenvednek, ezért jobb csoportot alkothatnak a vasculitis alapjául szolgáló biológia tanulmányozására. Ki fogjuk használni ezt a lehetőséget, és begyűjtjük a regiszterben lévő betegek köpetét, vérét és szöveteit laboratóriumi vizsgálatok céljából, azzal a céllal, hogy biomarkereket találjunk az optimális kezelés és eredmények jobb osztályozására, meghatározására és irányítására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Egy 3 éves periódus alatt több mint 600, a gyermekkori vasculitis különböző formáiban szenvedő gyermek beiratkozását és klinikai adatgyűjtését várjuk, és ezeknek a gyerekeknek körülbelül egyharmada (200) biológiai mintákat is ad a vizsgálathoz.

A vizsgálatba bevont vaszkulitiszben szenvedő gyermekek esetében a klinikai adatok az orvosi táblázatból származnak a diagnózis felállításától, az indukciós (a diagnózis utáni 3-6 hónapos) látogatástól, a 12 hónapos klinikai látogatástól és a legutóbbi klinikájuktól. látogatás vagy utolsó klinikai látogatás a felnőtt gondozásba való kibocsátás előtt (pl. végeredmény látogatás). Az összegyűjtött információk magukban foglalják a laboratóriumi vizsgálati eredményeket, a biopsziás és képalkotó eredményeket, a betegség aktivitását, a klinikai előzményeket és a gyógyszereket. Minden egyes klinikai látogatás alkalmával vér-, vizelet- és nyálmintákat is gyűjtenek. Ha az alany a betegség fellángolását tapasztalja, klinikai adatokat és biológiai mintákat gyűjtenek a fellángolás időpontjában és egy későbbi időpontban, amikor a betegség elmúlik.

A PedVas tanulmány a DCVAS: Diagnosis and Classification Criteria in Vasculitis nevű felnőttkori vasculitis kezdeményezéshez kapcsolódik. DCVAS-társunk és munkatársaink legfeljebb 250 felnőttet toboroznak a vasculitis alábbi formáinak diagnosztizálásának időpontjában vagy annak közelében: GPA, MPA, EGPA, TA és UCV. A klinikai adatokat a DCVAS vizsgálat részeként gyűjtik; ez magában foglalja az olyan információkat, mint a laboratóriumi vizsgálatok eredményei, a betegség aktivitása és a klinikai előzmények. A vasculitisben szenvedő gyermekektől vett mintákkal párhuzamosan vért is gyűjtenek és elemzik. Végül egy DNS-biobankot hoznak létre, amely körülbelül 700 felnőtt és a vasculitis minden formáját reprezentáló mintákat tartalmaz. A toborzás a DCVAS által jóváhagyott protokollok szerint zajlik, és a részt vevő DCVAS központokban történik, miután a páciens hivatalosan hozzájárult a DCVAS-vizsgálatban való részvételhez.

A közösség egészséges önkénteseit szájról szájra és toborzási plakátok útján toborozzák, hogy részt vegyenek ebben a tanulmányban. A gyermekek részvétele egyszeri vér- és vizeletmintával jár, míg a felnőttek legfeljebb 4 alkalommal adhatnak vért és vizeletet 18 hónap alatt.

Az összes biológiai mintát feldolgozzák és elemzik Vancouverben, a Gyermek- és Családkutató Intézetben és a Brit Columbiai Egyetemen. A részletes adatokat elektronikus formátumban gyűjtik össze, amelyek magukban foglalják a demográfiai változókat, a társadalmi-gazdasági állapotot, a részletes klinikai előzményeket és fizikai leleteket, az antropometrikus méréseket és a betegségaktivitás méréseit. A szisztémás vaszkulitiszben szenvedő betegek minden adata közvetlenül bekerül minden helyszínen egy biztonságos, online, webalapú REDCap nevű adatbeviteli rendszerbe, amelyet a vancouveri British Columbia Egyetem adatkezelési központja kezel. A központi idegrendszeri vasculitis összes adata bekerül a Brainworks adatbázisba, amelyet a torontói Hospital for Sick Kids adatkezelő csapata kezel.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

1600

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Befejezve
        • Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Taunton Southwood
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Royal Hospital For Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Neil Martin
      • Leeds, Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Eileen Baildam
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Janet McDonagh
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Great North Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mark Friswell
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Nottingham Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Lampros Fotis
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Nuffield Orthopaedic Centre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Raashid Luqmani, DM FRCP, FRCP(E)
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Sheffield Children's Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne-Marie McMahon
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Southampton General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alice Leahy
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • University of San Francisco
        • Kutatásvezető:
          • Susan Kim, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • University of Florida
        • Kutatásvezető:
          • Melissa Elder, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Comer Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Linda Wagner-Weiner
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Riley Hospital for Children
        • Kutatásvezető:
          • Stacey Tarvin
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • The Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Suzanne Li, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kutatásvezető:
          • Dawn Wahezi, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Akron Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Mary Toth, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Texas Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Marietta DeGuzman, MD
        • Kutatásvezető:
          • Alvaro Orjuela, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • University of Utah / Primary Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Aimee Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
        • Toborzás
        • Seattle Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Susan Shenoi
  • India
      • Lucknow, India
        • Toborzás
        • Sanjay Gandhi Post Graduate Institute
        • Kutatásvezető:
          • Amita Aggarwal, MD
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Toborzás
        • University of Calgary / Alberta Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Susanne Benseler, MD, PhD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Toborzás
        • BC Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • David Cabral, MBBS
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Aktív, nem toborzó
        • Janeway Childrens Health and Rehabilitation Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Toborzás
        • IIWK Health Centre
        • Kutatásvezető:
          • Adam Huber, MD
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Toborzás
        • London Health Sciences Centre
        • Kutatásvezető:
          • Roberta Berard
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kutatásvezető:
          • Ciaran Duffy, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Befejezve
        • Hospital for Sick Children
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada
        • Befejezve
        • Royal University Hospital
  • Németország
      • Munster, Németország
        • Aktív, nem toborzó
        • University Children's Hospital
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld
        • Toborzás
        • Siriraj Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Sirirat Charuvanij, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 20 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Olyan gyermekek vagy serdülők, akiknél vasculitist diagnosztizáltak a résztvevő PedVas tanulmányi központok bármelyikében

Leírás

Bevételi kritériumok vasculitis alanyok számára:

  • ANCA-asszociált vasculitis (AAV: például Granulomatosis polyangiitissel (GPA), eozinofil granulomatózis polyangiitisszel (EGPA) és mikroszkopikus poliangiitisz (MPA)), a központi idegrendszer primer angiitise (PACNS), osztályozatlan vasculitis (Arcos Takaterias) TA) vagy Polyarteritis Nodosa (PAN) 18 éves kor előtt

Bevételi kritériumok az egészséges kontrollokhoz:

  • Egészséges felnőtt vagy gyermek

Kizárási kritériumok vasculitis alanyok számára:

  • A fent felsorolt ​​egyéb vasculitis altípusokkal diagnosztizálták
  • Több mint 20 éves

Kizárási kritériumok az egészséges kontrollokhoz:

  • Több mint 20 ml vért adott az előző három hétben
  • Immunrendszeri rendellenessége vagy vér útján terjedő fertőző betegsége van (például HIV vagy hepatitis)
  • Vasculitise, sclerosis multiplexe, cukorbetegsége, autoimmun betegsége, pajzsmirigy-betegsége vagy egyéb krónikus betegsége van, amely a szívet, a tüdőt, a beleket vagy a vesét érinti
  • Korábban vérszegénység vagy kóros véralvadás szerepel
  • Jelenlegi vagy korábbi kábítószerrel való visszaélési problémája van

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
GYERMEKÉRÉRgyulladás/PROSPEKTÍV
Ebben a kohorszban azok a gyermekgyógyászati ​​betegek, akiknél vasculitist diagnosztizáltak a vizsgálatba való belépéstől számított 12 hónapon belül. A klinikai adatok, vér (RNS, plazma, szérum), vizelet és nyál (DNS) összegyűjtése 3-5 időpontban történik: a diagnózis időpontjában, az indukció után, a diagnózis után 12 hónappal, a betegség fellángolása és remisszió/ fellángolás utáni.
GYERMEKÉRGYERMEK VISSZAJÁRA/RETROSPEKTIV
Ebbe a csoportba azok a betegek tartoznak, akiknél vasculitist diagnosztizáltak több mint 12 hónappal a vizsgálatba való belépéstől számítva, és/vagy korábban bekerültek az ARChiVe vagy Brainworks regiszterbe. A klinikai eredményekre vonatkozó adatokat visszamenőleg gyűjtik. A vér (RNS és szérum), a vizelet és a nyál (DNS) gyűjtése 2 időpontban történik: a betegség fellángolása és remisszió/utáni fellángolása.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Új referenciaértékek kidolgozása a szisztémás vasculitisben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek kimenetelére
Időkeret: 3 éven belül
Speciális és általános betegségértékelési eszközöket fogunk használni a regiszter kohorszaink elemzésére, hogy lehetővé tegyük az első benchmark eredményt azoknál a GPA-ban szenvedő gyermekeknél, akiknél legalább 12 hónapos utánkövetés volt.
3 éven belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of British Columbia

Együttműködők

University of Oxford
BC Childrens Hospital Research Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Cabral, MBBS, University of British Columbia; BC Children's Hospital
  • Kutatásvezető: Raashid Luqmani, DM FRCP(E), University of Oxford
  • Kutatásvezető: Dirk Foell, MD, University of Muenster
  • Kutatásvezető: Robert Hancock, PhD, University of British Columbia
  • Kutatásvezető: Colin Ross, PhD, University of British Columbia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 4.

Első közzététel (Becsült)

2013. december 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H12-00894
  • TR2-119188 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Canadian Institutes of Health Research)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mikroszkópos polyangiitis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel