Gangliozidok orális kiegészítése ritka anyagcserezavar kezelésére
2019. február 6. frissítette: DDC Clinic - Center for Special Needs Children
Gangliozidok orális kiegészítése – A GM3-szintáz-hiány lehetséges kezelése
Ennek a kísérleti projektnek az a célja, hogy megvizsgálja, hogy a gangliozidok táplálékkiegészítő formája alkalmas-e a ritka metabolikus állapot, a gangliozid GM3 szintáz hiányának lehetséges kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
20
Fázis
- Nem alkalmazható
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A GM3 szintáz-hiány klinikai diagnózisa
Kizárási kritériumok:
-
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Gangliozidok kiegészítése
Tejtermékből származó koncentrált gangliozidok kiegészítése
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Testhossz a normál gyermekkori növekedési görbékhez képest.
Időkeret: Negyedéves mérések – változás a kiindulási értékhez képest 24 hónap alatt.
|
Negyedéves mérések – változás a kiindulási értékhez képest 24 hónap alatt.
|
|
Változás a szabványosított fejlődési értékelések pontszámaiban (Vineland & Batelle)
Időkeret: Negyedéves mérések – változás az alapértékhez képest 24 hónap alatt
|
Negyedéves mérések – változás az alapértékhez képest 24 hónap alatt
|
|
Testtömeg a normál gyermekkori növekedési görbékhez képest
Időkeret: Negyedéves mérések a kiindulási értéktől 24 hónap alatt
|
Negyedéves mérések a kiindulási értéktől 24 hónap alatt
|
|
A fej kerülete a normál gyermekkori növekedési görbékhez képest.
Időkeret: Negyedéves mérések az alapértéktől 24 hónap alatt
|
Negyedéves mérések az alapértéktől 24 hónap alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A gangliozid GM3 koncentrációja a vérplazmában
Időkeret: Évente hatszor 24 hónapon keresztül
|
Évente hatszor 24 hónapon keresztül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. január 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2020. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2020. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. szeptember 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 8.
Első közzététel (Becslés)
2014. szeptember 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. február 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2019. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DDC-62314
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a GM3 szintáz hiány
-
Cairo UniversityIsmeretlenLágyszövet-növelés | Ridge Deficiency
-
Clinique Dentaire et d'implantologie Dr.Vinh NguyenGoethe UniversityIsmeretlen
-
Cairo UniversityIsmeretlen
-
Population Health Research InstituteCanadian Institutes of Health Research (CIHR)ToborzásCalcium Release Deficiency Syndrome (CRDS)Egyesült Államok, Izrael, Kanada, Belgium, Dánia, Franciaország, Egyesült Királyság
-
University of Alabama at BirminghamAktív, nem toborzóFogbeültetés | Ridge Deficiency | Csontgraft; Szövődmények, fertőzés vagy gyulladásEgyesült Államok
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbMegszűntRefrakter vagy visszatérő hipermutált rosszindulatú daganatok | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) pozitív betegekEgyesült Államok, Franciaország, Kanada, Ausztrália, Izrael
-
Rutgers, The State University of New JerseyNational Cancer Institute (NCI)ToborzásGyomor adenokarcinóma | Epstein-Barr vírus pozitív | Mismatch Repair Protein Deficiency | IB stádiumú gyomorrák AJCC v7 | II. stádiumú gyomorrák AJCC v7 | Stage IIA gyomorrák AJCC v7 | IIB stádiumú gyomorrák AJCC v7 | Stage III gyomorrák AJCC v7 | Stage IIIA gyomorrák AJCC v7 | Stage IIIB gyomorrák AJCC v7 és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
University of PittsburghToborzásLizoszómális raktározási betegségek | Leukodystrophia | Niemann-Pick betegségek | Batten-kór | Gaucher-kór | Krabbe-kór | Alfa-mannozidózis | Osteopetrózis | Tay-Sachs-kór | Pelizaeus-Merzbacher-kór | Sandhoff-kór | GM1 gangliozidózisok | MPS I | MPS II | Eltűnő fehér anyag betegség | Többszörös szulfatázhiányos betegség | S-adenozilhomocisztein-hidroláz... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok