Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A frontotemporális lebeny degeneráció (ARTFL) kutatásának és kezelésének fejlesztése (ARTFL)

2021. május 18. frissítette: University of California, San Francisco

Ritka betegségek klinikai kutatási hálózata, amely elősegíti a frontotemporális lebeny degeneráció kutatását és kezelését [ARTFL]: 1. és 2. kutatási projektek

A frontotemporális lebeny degeneráció (FTLD) a neuropatológiai kifejezés a ritka neurodegeneratív betegségek gyűjteményére, amelyek négy fő átfedő klinikai szindrómának felelnek meg: frontotemporális demencia (FTD), primer progresszív afázia (PPA), corticobasalis degenerációs szindróma (CBS) és progresszív supranukleáris bénulás szindróma. (PSPS). A tanulmány célja egy FTLD klinikai kutatási konzorcium felépítése az FTLD terápiák fejlesztésének támogatására új klinikai vizsgálatokhoz. A frontotemporális lebeny degeneráció kutatásának és kezelésének fejlesztése (ARTFL) néven emlegetett konzorcium székhelye az UCSF-ben lesz, és hat betegvédő csoporttal fog együttműködni a konzorcium irányításában. A résztvevőket 14 klinikai helyszínen értékelik Észak-Amerikában, és egy genetikai mag genotipizálja az összes egyedet az FTLD-hez kapcsolódó gének tekintetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A frontotemporális lebeny degeneráció (FTLD) a neuropatológiai kifejezés a ritka neurodegeneratív betegségek gyűjteményére, amelyek négy fő átfedő klinikai szindrómának felelnek meg: frontotemporális demencia (FTD), primer progresszív afázia (PPA), corticobasalis degenerációs szindróma (CBS) és progresszív supranukleáris bénulás szindróma. (PSPS). A tanulmány célja egy FTLD klinikai kutatási konzorcium (FTLD CRC) felépítése az FTLD terápiák fejlesztésének támogatására új klinikai vizsgálatokhoz. Az FTLD CRC központja az UCSF-ben lesz, és hat betegvédő csoporttal fog együttműködni a konzorcium irányításában. A betegeket 13 klinikai helyszínen értékelik Észak-Amerikában, és egy genetikai mag genotipizálja az összes egyedet az FTLD-hez kapcsolódó gének tekintetében.

A tanulmány 2 projektre lesz felosztva. Az első projekt a Sporadikus FTLD klinikai vizsgálatokra való felkészülés, a második projekt pedig a családi FTLD longitudinális értékelése lesz. Bármilyen FTLD-szindrómában szenvedő betegek és családtagok számára elérhető lesz az önregisztráció az online regiszterhez. Az 1. és 2. FTLD kutatási projekt jogosult résztvevőit meghívják a CRC helyszínére klinikai értékelés céljából. Mindkét kutatási projektben minden beiratkozott résztvevő helyszíni szemlét tart, amely neurológiai vizsgálatból, orvosi és családi anamnézisből, kognitív tesztekből és vérvételből áll.

Az 1. projekt azon résztvevői, akiknél progresszív szupranukleáris bénulás szindrómát diagnosztizáltak, két további értékelésben részesülnek. A CSF-gyűjtéshez lumbálpunkciót (LP) végeznek, és az agy MRI-vizsgálatát végzik el.

A 2. projekt résztvevői: A családi FTLD longitudinális értékelése 12 hónap múlva visszatérnek egy nyomon követési látogatásra; az utóellenőrző látogatás során alkalmazott eljárások azonosak lesznek az alapvonalon alkalmazottakkal. Ezenkívül a tünetmentes résztvevőket mindkét látogatás során MRI-vizsgálatnak vetik alá.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1489

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Harvard University Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4283
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • University of Toronto

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Frontotemporális lebeny degenerációs (FTLD) szindrómával diagnosztizált betegek, beleértve a progresszív supranukleáris bénulást (PSP), a szemantikai variáns primer progresszív afáziát (svPPA) és a frontotemporális demenciát amiotrophiás laterális szklerózissal (FTD-ALS). FTLD-szindrómás betegek családtagjai.

Leírás

  1. Bevételi kritériumok: Meg kell felelnie a frontotemporális lebeny degeneráció (FTLD) szindróma alábbi kutatási diagnosztikai kritériumainak: viselkedési variáns frontotemporális demencia (bvFTD), primer progresszív afázia (PPA), szemantikai variáns primer progresszív afázia (svPPA), nem fluens variáns primer progresszív afázia (nfvPPA), frontotemporális demencia amiotrófiás laterális szklerózissal (FTD/ALS), egyedül amyotrophiás laterális szklerózis, corticobasalis szindróma (CBS), progresszív supranukleáris bénulás (PSP) vagy oligosymptomatic PSP (oPSP), vagy ha családjában erős FTLD szindróma szerepel .
  2. 18 és 85 (beleértve) év között.
  3. A beiratkozáskor tud járni (segítséggel).
  4. Legyen megbízható tanulmányi partnere, aki képes független értékelést adni a működésről.
  5. Beszéljen angolul vagy spanyolul
  6. Legyen a Mini Mental State Exam (MMSE) pontszáma 15 és 30 között (beleértve).

Kizárási kritériumok:

  1. Strukturális agykárosodás ismert jelenléte (pl. tumor, corticalis infarktus), amelyek ésszerűen megmagyarázhatják a tüneteket olyan tüneti résztvevőknél, akiknél nem ismert mutációt okozó f-FTLD.
  2. A PSEN1, PSEN2 vagy APP mutációját okozó Alzheimer-kór ismert jelenléte; vagy neuropatológiai bizonyítékok az Alzheimer-kórra, mint a szindróma okaira (agyi biopsziából).
  3. Korsakoff encephalopathia, súlyos alkoholfüggőség (a demencia megjelenésétől számított 5 éven belül), gyakori alkohol- vagy egyéb anyagmérgezés vagy egyéb neurológiai rendellenesség (például sclerosis multiplex)
  4. B12-hiány (B12 < a helyi laboratóriumi normálérték 95%-a), pajzsmirigy alulműködés (TSH > a normál érték 150%-a), HIV pozitív, veseelégtelenség (kreatinin > 2), májelégtelenség (ALT vagy AST > kettő) bizonyíték a kórelőzményben vagy laboratóriumi vizsgálatokban légzési elégtelenség (oxigént igénylő), extra-axiális agydaganat (az agyi parenchyma látható összenyomódásával), nagyméretű agyi infarktus, amely klinikai szindrómát okozhat, nagy összefolyó fehérállományi elváltozások (3. vagy 4. fokozat, [107]). jelentős szisztémás egészségügyi betegségek, például súlyosbodó szív- és érrendszeri betegségek;
  5. A központi idegrendszer működését valószínűleg befolyásoló jelenlegi gyógyszerek a PI oldal véleménye szerint: hosszú hatású benzodiazepinek, például diazepam (rövid hatású benzodiazepinek rendben vannak), nem SSRI antidepresszánsok (SSRI-k vagy trazodon rendben vannak), lítium nélkül, tipikus neuroleptikumok, a felsoroltak szerint az eljárási kézikönyv, kábítószerek (a kodein rendben van, de tartsa 24 órával a neuropszichológiai vizsgálat előtt), görcsoldók (a terápiás tartományon kívül), antihisztaminok (ha hetente háromnál többször szedik; tartsa 24 órával a neuropszichológiai vizsgálat előtt).
  6. A helyszíni vizsgáló véleménye szerint a résztvevő nem tud elegendő kulcsfontosságú vizsgálati eljárást vagy a károsodás szintjének megfelelő értékelését elvégezni.
  7. Azoknál a csoportoknál, ahol az MRI-vizsgálatok tervezett eljárások, az MRI-vizsgálat bármely ellenjavallata, például pacemaker vagy más beültetett fém.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
FTLD-vel rendelkező betegek vagy családtagok
FTLD-szindrómával diagnosztizált és/vagy erős FTLD-s családi anamnézisekkel rendelkező résztvevők.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rengeteg UDS FTLD modulteszt
Időkeret: Alapállapot, 12 hó.
Az Uniform Data Set FTLD Module neuropszichológiai tesztpontszámait összegyűjtik és összehasonlítják a betegpopulációk között.
Alapállapot, 12 hó.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progresszív szupranukleáris bénulás értékelési skála (PSPRS)
Időkeret: Alapvonal
A pontszámokat a betegpopulációk között fogják összehasonlítani
Alapvonal
Neuroimaging
Időkeret: Alapvonal; 12 hónap
Az FTLD-betegek tünetmentes családtagjainál a kiindulási neuroimaging változásait 12 hónappal később értékelik.
Alapvonal; 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Francisco

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Tau Consortium
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Adam L Boxer, MD, PhD, Study PI

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. február 11.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. május 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARTFL8101
  • 1U54NS092089-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel