A triheptanoin (G1D) kezelése
2022. december 20. frissítette: Juan Pascual
Triheptanoin (C7) kezelésének kifejlesztése I. típusú glükóztranszporter-hiány (G1D) kezelésére: Fázis I. Maximális tolerálható dózis vizsgálat
A triheptanoin (C7 olaj; C7) maximális tolerálható dózisának (MTD) az elfogyasztott kalóriák százalékában kifejezett meghatározása olyan gyermek- és felnőtt betegpopulációban, akinél genetikailag 1-es típusú glükóztranszporter-hiányos rendellenességgel (G1D) diagnosztizáltak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat nyílt, szabványos, 3+3 fázisú I. tervet használ az orálisan beadott C7 MTD-jének meghatározására G1D-ben.
Triheptanoin: egy triglicerid olaj, amely három páratlan szénlánc hosszúságú zsírsavat tartalmaz (azaz a 7 szénatomos heptánsav trigliceridje). A triheptanoint naponta négyszer (körülbelül 6 óránként) szájon át kell bevenni. napi 4-szer adagolják, egyenletesen elosztva, és a teljes C7 napi adag a napi kalóriabevitel 40%-át vagy 45%-át (csoporttól függően) pótolja a szokásos étrendben, a jelenlegi protokoll irányelvek alapján. Az olajat körülbelül egy órával étkezés előtt kell bevenni, és a beadáshoz zsírmentes, cukormentes joghurthoz vagy pudinghoz kell keverni.
Legfeljebb harminchat alanyt vonnak be egy 10 napos maximális tolerálható dózisú C7-es vizsgálatba. A C7 adagolás megkezdése a Children's Medical Center Dallas Ambulatory Care Pavilion neurológiai klinikáján történik. Az alanyokat C7 olajjal látják el, hogy átvegyék a 7 napos beadást.
Az alanyoknak nem kell abbahagyniuk más gyógyszerek szedését. Az alanyokat arra kell utasítani, hogy tartsák fenn a szokásos gyógyszereiket, beleértve a rohammentő gyógyszereket is, amint az a vizsgálat során szükséges. Az alanyok bármely klinikai egészségügyi feljegyzését visszaküldhetik beutaló orvosuknak a vizsgálat befejeztével.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az I-es típusú glükóz transzporter hiány (G1D) diagnózisa genotipizálással vagy az agy PET-vizsgálatával igazolt.
- Stabil a módosított Atkins diétán kívül más diétás terápia mellett (azaz 1 hónapig diétás terápia nélkül, beleértve, de nem kizárólagosan a közepes láncú triglicerid terápiát).
- Férfiak és nőstények 2 év 6 hónap és 35 év és 11 hónap között.
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében életveszélyes görcsrohamok szerepelnek, beleértve, de nem kizárólagosan a status epilepticust és a szívmegállást.
- Független, nem rokon anyagcsere- és/vagy genetikai betegségben szenvedő alanyok.
- 30-nál nagyobb vagy egyenlő testtömeg-indexű (BMI) alanyok.
- Krónikus gyomor-bélrendszeri rendellenességben, például irritábilis bélszindrómában, Crohn-betegségben vagy vastagbélgyulladásban szenvedő alanyok, amelyek növelhetik a hasmenés vagy gyomorfájdalom kialakulásának kockázatát.
- Jelenleg diétás terápián (azaz ketogén diétán, közepes láncú trigliceridekkel kiegészített diétán, Atkins-diétán, alacsony glikémiás indexű diétán és kapcsolódó diétákon) részesülő alanyok.
- Terhes vagy szoptató nők nem vehetnek részt a programban.
- Azok a nők, akik terhességet terveznek a vizsgálat során, vagy nem hajlandók fogamzásgátlást alkalmazni a terhesség megelőzésére (beleértve az absztinenciát is), nem vehetnek részt benne.
- A 10 éves és annál idősebb nőktől vizeletmintát kell kérni a terhességi teszthez a tesztpálcán keresztül.
- Az alanyokat arra kérik, hogy a vizsgálat idejére beleegyezzenek az absztinenciába vagy a születésszabályozás más formájába.
- Allergia/érzékenység a C7-re.
- Korábbi kezelés C7-tel a beiratkozás előtt egy hónappal.
- Közepes láncú trigliceridekkel végzett kezelés az elmúlt 30 napban.
- Olyan alanyok, akiknél a demencia jelei mutatkoznak, vagy olyan degeneratív agyi rendellenességgel (például Alzheimer-kórral) diagnosztizáltak, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a kognitív változások értékelését.
- Aktív kábítószer- vagy alkoholfogyasztás vagy függőség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálati követelmények betartását.
- Egy szülő vagy törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Triheptanoin
1. adag C7 40%-os napi kalóriabevitelként.
2. adag. C7 napi 45%-os kalóriabevitelként beadva.
|
A triheptanoint 7 napon keresztül, naponta négyszer kell beadni.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Maximális tolerált dózis vizsgálata
Időkeret: naponta 7 napig szedni a gyógyszert.
|
Az MTD meghatározása az elfogyasztott kalóriák százalékában a gyermek- és felnőtt betegek populációjában.
|
naponta 7 napig szedni a gyógyszert.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. március 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. december 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. január 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 1.
Első közzététel (Becslés)
2017. február 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 20.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .