Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hangod; A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) hatása a családok életére

2019. március 29. frissítette: Jett Foundation, Inc.

A hangod; A DMD hatása. A DMD családok életére gyakorolt ​​hatásának minőségi értékelése

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy jobban megértse azokat a kezelési célokat, amelyek a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő személyt vagy a gondozót a leginkább érdekelhetik, a betegség súlyossága alapján. Az adatok gyűjtése online felméréssel történik, amikor a résztvevő elfogadja a vizsgálati meghívást („RSVP kérdőív”) és telefonos interjút a funkcionális terhelésről és az önazonos kezelési célokról a DMD-s betegek és gondozóik szemszögéből. Az interjúkat elemezzük, hogy segítsünk azonosítani a Duchenne-családok számára fontos dolgokat, amelyeket a klinikai vizsgálatok során mérni kell, és tájékoztatni kell a kulcsfontosságú fogalmak kiválasztását és a jövőbeli klinikai kimenetel mérések kidolgozását, beleértve a megfigyelők által jelentett eredményeket/a betegek által jelentett eredményeket. A vizsgálatot az Egyesült Államokban végzik, és 45 és 120 közötti, 11 éves vagy annál idősebb résztvevőt vonnak be DMD-vel, valamint gondozóikat. Az online kérdőív és a telefonos interjú időtartama körülbelül egy óra. A teljes vizsgálat várhatóan egy éven belül befejeződik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Egyesült Államok, 55121
        • Engage Health, Inc.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

11 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálatot 11 éves vagy annál idősebb, Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyéneken és gondozókon végzik.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőnek 11 éves vagy annál idősebb DMD-s személynek kell lennie, vagy 18 éven aluli DMD-s személy szülőjének/törvényes gyámjának.
  2. A DMD megerősített diagnózisa a betegség írásos bizonyítékával
  3. Az Egyesült Államok lakosa
  4. Képes angolul írni, olvasni és kommunikálni
  5. Képes tájékozott beleegyezést adni
  6. Szívesen részt vesz egy 45 perces telefonos interjún
  7. Lehetőség egy dokumentum megtekintésére vagy fogadása a kérdezőtől az interjú előtt vagy közben (webböngésző, szöveg, fax vagy dokumentum fogadása e-mailben)

Kizárási kritériumok:

1. Képtelenség megfelelni bármelyik felvételi feltételnek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beteg/szülő interjú a kezelési igények felmérésével
Időkeret: 1 év

Ebben a nem beavatkozást igénylő vizsgálatban legfeljebb 120 beteg/szülő vesz részt egy online felmérésben, amelynek célja a páciens funkcionális kategóriájának meghatározása; ambuláns, átmeneti vagy nem járóképes. Minden funkcionális kategóriából 15 beteget kérdeznek meg, hogy a páciens hangján kvalitatív információkat gyűjtsenek azokról a tevékenységekről, amelyeket szívesen végeznének, de nem tudnak elvégezni a DMD miatt, és hogy miért fontosak számukra ezek a tevékenységek. A kvalitatív válaszokat pontozzák, hogy kvantitatív gyakorisági számokat és pontértékeket kapjanak minden válaszhoz, attól függően, hogy a válasz a legfontosabb, a 2. és a 3. legfontosabb tevékenység volt-e a résztvevő számára. Az adatokat két független kódoló kódolja a következetesség biztosítása érdekében. A pontszámok funkcionális kategóriánként kerülnek kiszámításra:

  1. Az egyes tevékenységek megemlítésének száma
  2. Az egyes tevékenységek összpontszáma
  3. Az egyes okok említésének száma
  4. Összesített pontszám minden ok miatt
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jett Foundation, Inc.

Együttműködők

Pfizer
Hoffmann-La Roche
Italfarmaco
Nationwide Children's Hospital
Capricor Inc.
Santhera Pharmaceuticals
Sarepta Therapeutics, Inc.
NS Pharma, Inc.
Catabasis Pharmaceuticals
Wave Life Sciences Ltd.
Engage Health Inc.
Solid Biosciences Inc.
Hyman, Phelps, & McNamara, P.C.
Ryans Quest Inc.
Michaels Cause Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 20.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. március 15.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 20.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Jett 0001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel