Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ulixertinib előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy MAPK útvonalmutációval rendelkező hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében (Pediatric MATCH kezelési kísérlet)

2024. március 22. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris elemzés a terápia kiválasztásához) – A BVD-523FB (ulixertinib) 2. fázisú alprotokollja aktiváló MAPK útvonalmutációt hordozó daganatos betegeknél

Ez a II. fázisú gyermekgyógyászati ​​MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy az ulixertinib milyen jól működik a test más részeire átterjedt (előrehaladott), non-Hodgkin limfómában vagy a jelátviteli útvonalban genetikai változást (mutációt) mutató hisztiocitás rendellenességben szenvedő betegek kezelésében. MAPK néven. A jelátviteli útvonal egy sejtben lévő molekulák csoportjából áll, amelyek egy vagy több sejtfunkciót szabályoznak. A MAPK útvonal génjei gyakran mutációt mutatnak számos ráktípusban. Az ulixertinib megállíthatja azon rákos sejtek növekedését, amelyekben a MAPK-útvonalban mutációk vannak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása BVD-523FB-vel (ulixertinib) kezelt, előrehaladott szolid tumorokkal (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat), non-Hodgkin limfómákkal vagy hisztiocitikus rendellenességekkel küzdő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. amelyek aktiváló genetikai változásokat tartalmaznak a MAPK útvonalon.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése BVD-523FB-vel (ulixertinib) kezelt, előrehaladott szolid tumorokkal (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat), non-Hodgkin limfómákkal vagy hisztiocitás rendellenességekkel kezelt, a MAPK útvonal aktiváló genetikai elváltozásait rejtő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

II. Információszerzés a BVD-523FB (ulixertinib) tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

III. Előzetes becslések biztosítása a BVD-523FB (ulixertinib) farmakokinetikájára vonatkozóan relapszusban vagy refrakter rákban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Más biomarkerek értékelése a BVD-523FB (ulixertinib) elleni válasz előrejelzőjeként, és konkrétan, hogy a különböző mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ mutatnak-e a BVD-523FB (ulixertinib) kezelésre.

II. A tumorgenomika időbeli változásainak profilálására szolgáló megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül.

VÁZLAT: Ez egy dózis-eszkalációs vizsgálat.

A betegek ulixertinibet kapnak szájon át (PO) naponta kétszer (BID). A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeresen ellenőrizni kell.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és a MATCH to APEC1621J-hez kezelési kijelölést kell kapnia egy működőképes mutáció jelenléte alapján.
  • A vizsgálatba való felvétel időpontjában a betegek testfelületének >= 0,54 m^2-nek kell lennie.

  • A vizsgálatba való beiratkozáskor a betegeknek radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük. Azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de metaiodobenzilguanidin (MIBG)+ értékelhető betegségük van, jogosultak. A központi idegrendszeri (CNS) érintett betegek mérhető betegsége olyan daganat, amely mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) két merőleges átmérőben mérhető, és egynél több szeleten látható.

    • Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

      • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
      • Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
      • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (például csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
      • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
      • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
      • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) mérési követelményeinek 1.1.
  • Karnofsky >= 50% a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél. Megjegyzés: A központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek neurológiai hiányának viszonylag stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt. Azokat a betegeket, akik bénulás miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, járóbetegnek tekintik a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során. Ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető.

    • Citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak.

      • >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nappal, ha előzőleg nitrozoureát kapott).
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocyta- vagy ANC-számmal): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után.
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitást =< 1-ig kell helyreállítani.
    • Kortikoszteroidok: Ha a korábbi kezeléshez kapcsolódó immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazták, akkor több mint 14 napnak kell eltelnie a kortikoszteroid utolsó adagja óta.
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 napig rövid hatású növekedési faktor esetén. Azoknál a növekedési faktoroknál, amelyeknél ismert nemkívánatos események a beadást követő 7 napon túl léptek fel, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral.
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével) befejezése után.

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a DLI-t vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD).
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap.
    • Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.).

    • Sugárterápia (XRT)/Külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős agyi metasztázisok (BM) sugárzása esetén.

      • Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, 131I-MIBG): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után.
    • A betegek nem részesülhetnek előzetesen BVD-523FB-vel (ulixertinib) vagy más ERK-gátlókkal.
  • A csontvelő érintettsége nélkül szolid tumorban szenvedő betegek esetén: Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő-érintés: Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, definíció szerint nem kapnak vérlemezke-transzfúziót a felvétel előtt legalább 7 napig).
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek jogosultak a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben). Ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából.
  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2, vagy (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).

  • A szérum kreatininszint az életkor/nem alapján (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).

    • Életkor 1 és 2 év között, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 0,6, nő 0,6
    • Életkor 2 és 6 év között, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 0,8, nő 0,8
    • 6 és 10 év közötti életkor, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 1, nő 1
    • Életkor 10 és 13 év között, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 1,2, nő 1,2
    • Életkor 13 és 16 év között, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 1,5, nő 1,4
    • Életkor >= 16 év, maximális szérum kreatinin (mg/dl) férfi 1,7, nő 1,4
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese az életkor szerinti normálérték felső határának (ULN) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • Szérum glutamát-piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L. (E tanulmány alkalmazásában az SGPT ULN értéke 45 U/L.) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • Szérum albumin >= 2 g/dl (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • 27%-nál nagyobb arányú rövidülés echokardiogram alapján, vagy (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • Az ejekciós frakció >= 50% kapuzott radionuklid vizsgálattal (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • QTc intervallum =< 480 milliszekundum (a beiratkozást megelőző 7 napon belül).
  • A betegeknek képesnek kell lenniük az ép kapszulák lenyelésére.
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyezését kell aláírnia. A hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebbe a vizsgálatba a magzati és teratogén nemkívánatos események kockázata miatt, amint azt állat/emberi vizsgálatokban is megfigyelték. A posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni. Reproduktív képességű hímek és nőstények csak akkor vehetnek részt a részvételben, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés időtartama alatt és a BVD-523FB (ulixertinib) utolsó adagját követő 3 hónapig.
  • Azok a kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvételt megelőzően legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe. Ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazták, a kortikoszteroid utolsó adagja óta >= 14 napnak kell eltelnie.
  • Azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak.
  • Azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak erre.
  • Azok a betegek, akik a csontvelő-átültetést követően ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a graft-versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban.
  • Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy gátlók, nem vehetők igénybe. A CYP3A4 erős induktorai vagy inhibitorai kerülendők a felvételt megelőző 14 naptól a vizsgálat végéig. Megjegyzés: A CYP3A4-et indukáló epilepszia elleni szerek és a dexametazon központi idegrendszeri daganatok vagy metasztázisok esetén megengedettek, stabil dózisban.
  • Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP1A2 és CYP2D6 induktorok vagy inhibitorok, nem vehetők igénybe. A CYP1A2 erős inhibitorai (pl. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) kerülendők a beiratkozás előtt 14 nappal a vizsgálat végéig. A CYP2D6 erős inhibitorai (például bupropion, paroxetin, fluoxetin, kinidin, terbinafin) szintén kerülendők a beiratkozást megelőző 14 naptól a vizsgálat végéig.
  • Az ismerten jelentős szemészeti betegségben szenvedő betegek (kontrollálatlan zöldhályog, a kórelőzményben előforduló retinavéna elzáródás vagy retinaleválás, kivéve azokat a betegeket, akiknél a fennálló állapotok miatt tartósan másodlagos lelet áll fenn) nem vehetők igénybe.
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak erre.
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe.
  • Azok a betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek, nem jogosultak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (ulixertinib)
A betegek ulixertinibet kapnak PO BID. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
Egyéb: Farmakokinetikai vizsgálat
Kisegítő tanulmányok
Más nevek:
  • FARMAKOKINETIKUS
  • PK tanulmány
Drog: Ulixertinib
Adott PO
Más nevek:
  • BVD-523
  • VRT752271

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszarány (ORR = teljes válasz [CR] + részleges válasz [PR]) BVD-523FB-vel (Ulixertinib) kezelt gyermekbetegeknél
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Az ORR-t teljes válasz + részleges válaszként határozzák meg, és a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) irányelv (1.1-es verzió) alapján értékelik. A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak, és a konfidenciaintervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel szerkesztik meg.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS) ulixertinibbel kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig, a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig
A PFS-t a konfidencia-intervallumokkal együtt a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg.
A kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig, a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig
A 3. vagy 4. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 5.0-s verziója szerint kell osztályozni. A toxicitás értékelése során minden alkalmas beteget figyelembe kell venni, aki legalább egy adag protokollterápiát kap.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Az ulixertinib farmakokinetikájának előzetes becslései relapszusban vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél
Időkeret: Adagolás előtt és 1, 2, 4 és 6-8 órával az adagolás után az 1. ciklusban, az 1. napon; és előadagolás az 1. ciklus 2. napján és az 1. ciklus 15. napon
Egyszerű összesítő statisztikákkal kell összefoglalni, beleértve az átlagokat, mediánokat, tartományokat és szórásokat (ha a számok és az eloszlás lehetővé teszik).
Adagolás előtt és 1, 2, 4 és 6-8 órával az adagolás után az 1. ciklusban, az 1. napon; és előadagolás az 1. ciklus 2. napján és az 1. ciklus 15. napon

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Más biomarkerek, mint az ulixertinibre adott válasz előrejelzői, és hogy a különböző mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ mutatnak-e a kezelésre
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Elvégzik, és egyszerű összesítő statisztikákkal foglalják össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Legfeljebb 2 év
A tumorgenomikában az idők során bekövetkező változások profilozása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésével
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Elvégzik, és egyszerű összesítő statisztikákkal foglalják össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 5.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2018-02150 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621J (Egyéb azonosító: CTEP)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Farmakokinetikai vizsgálat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel