Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Calcitriol monoterápia X-kapcsolt hipofoszfatémia esetén

2024. március 11. frissítette: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Kalcitriol monoterápia X-kapcsolt hipofoszfatémia esetén: Hatás az ásványi ionokra, a növekedésre és a csontváz paramétereire

Az XLH-ban szenvedő gyermekeket és felnőtteket csak kalcitriollal kezelik (foszfát-kiegészítés nélkül) egy évig, ezalatt a kalcitriol adagját a kezelés első 3 hónapjában emelik. A kutatók azt feltételezik, hogy a felnőttek és gyermekek XLH-val végzett kezelése önmagában javítja a szérum foszfátszintjét és a csontváz mineralizációját anélkül, hogy a vese meszesedését fokozná. A tanulmány azt is megvizsgálja, hogy a kalcitriol-terápia javítja-e a gyermekek növekedését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • XLH klinikai diagnózisa családi anamnézissel, kizárva a férfiról férfira való átvitelt, vagy a PHEX mutáció pozitív genotípusát
  • A szérum PTH szintje a normál felső határának 1,5-szerese
  • A szérum kalciumszintje kevesebb, mint 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/perc/1,73 m2
  • 25(OH) D-vitamin szint >= 20 ng/dl

Kizárási kritériumok:

  • Ismert allergia kalcitriolra
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Csontvázra aktív szerek, például biszfoszfonátok, teriparatid, SERMS, hormonpótló terápia és csak progeszteront tartalmazó fogamzásgátlók alkalmazása (a kombinált orális fogamzásgátlók alkalmazása premenopauzális nőknél nem kizárási feltétel).
  • Nem hajlandó vagy nem tudja abbahagyni a kalcitriol- és foszfátterápiát a vizsgálat előtt két hétig
  • Cinacalcet terápia az elmúlt két hétben
  • A növekedési hormonterápia jelenlegi alkalmazása
  • Diuretikumok vagy olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek megváltoztatják az ásványi ionok vese kezelését.
  • Glükokortikoidok használata több mint 14 napig az elmúlt 12 hónapban, az inhalációs szerek kivételével.
  • Rosszindulatú daganat a kórtörténetben, kivéve a bőr bazális és laphámsejtes karcinómáját.
  • Jelentős pszichiátriai kórtörténet DSM-5 szerint.
  • Szerhasználati zavar a DSM-5 szerint.
  • Jelentős kardiopulmonális betegség (instabil CAD vagy D stádiumú ACC/AHA szívelégtelenség).
  • A szérum kalcium, foszfát és kreatinin laboratóriumi értékeinek hiánya a felvételt megelőző 24 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: XLH-s felnőttek
Az X-hez kötött hipofoszfatémiában szenvedő felnőtteket optimalizált dózisú kalcitriollal kezelik (foszfát-kiegészítés nélkül) egy évig
Drog: Kalcitriol
Az X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő felnőtteket és gyermekeket (3-17 évesek) kalcitriol-terápiával kezelik foszfát-kiegészítés nélkül. A kalcitriol dózisait a vizsgálat első három hónapjában emelik és optimalizálják. A kalcitriol egy orális gyógyszer, amelyet naponta egyszer kell bevenni.
Más nevek:
  • 1,25 dihidroxi-D-vitamin
Kísérleti: XLH-s gyermekek
Az X-hez kötött hipofoszfatémiában szenvedő gyermekeket (3-17 évesek) optimalizált dózisú kalcitriollal kezelik (foszfát-kiegészítés nélkül) egy évig
Drog: Kalcitriol
Az X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő felnőtteket és gyermekeket (3-17 évesek) kalcitriol-terápiával kezelik foszfát-kiegészítés nélkül. A kalcitriol dózisait a vizsgálat első három hónapjában emelik és optimalizálják. A kalcitriol egy orális gyógyszer, amelyet naponta egyszer kell bevenni.
Más nevek:
  • 1,25 dihidroxi-D-vitamin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum foszfátban XLH-ban szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél
Időkeret: 12 hónapig
12 hónapig
A TmP/GFR változása a kiindulási értékhez képest XLH-ban szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél
Időkeret: 12 hónapig
a foszfát vese felszívódásának mértéke
12 hónapig
Angolkór pontszám XLH-s gyermekeknél
Időkeret: 12 hónapig
az angolkór súlyosságának pontszáma, amelyet a csuklóról és a térdről készült röntgenfelvételek leolvasásával határoztak meg (10 pontos Thacher-pontszám, ahol a 0 a normális és a 10 a súlyos)
12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a nephrocalcinosis fokozatában
Időkeret: 12 hónapig
annak meghatározása, hogy van-e változás a meszesedés mértékében a vesékben: 0 fokozattól (normál) a IV fokozatig (kőképződés, visszhangok magányos fókusza a vesepiramis csúcsán)
12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Növekedés XLH-s gyermekeknél
Időkeret: 12 hónapig
A növekedés Z-pontszáma
12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. március 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 20.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016P001000

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött hipofoszfatémia

Klinikai vizsgálatok a Kalcitriol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel