Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az MRT5201 intravénás beadásának biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikai/farmakonikus értékelése OTC-hiányban szenvedő betegeknél (STEP-OTC)

2019. szeptember 12. frissítette: Translate Bio, Inc.

Fázis 1/2 egyszeri növekvő dózisú vizsgálat, amely az intravénásan beadott MRT5201 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját értékeli ornitin-transzkarbamiláz-hiányban szenvedő alanyokon

Ez az 1/2. fázisú, első emberben végzett vizsgálat az MRT5201 egyszeri növekvő dózisainak intravénásán adott biztonságosságát és tolerálhatóságát fogja értékelni OTC-hiányban (OTCD) szenvedő alanyoknak. Ez a tanulmány értékelni fogja az MRT5201 egyszeri adagjának az OTCD és az ureagenesis metabolikus markereire gyakorolt ​​hatását is; és határozza meg az MRT5201 elfogadható adagolási intervallumát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legyen dokumentált OTCD diagnózisa.
  • Dokumentált anamnézisben ≥1 tüneti hyperammonemia esemény ≥100 µmol/l ammóniával

  • Az alany OTCD-je stabil, amit a következő kritériumok teljesítése bizonyít:

    • Ammónia szint
    • Nincsenek hiperammonémia klinikai tünetei a szűrési időszak alatt és a kiinduláskor (-1. nap)
  • Ha nitrogénfogó terápiát alkalmaz, a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt legalább 28 napig stabil kezelés alatt kell lennie.
  • Az alany stabil fehérje-korlátozott étrendet tartott (amely tartalmazhat gyógyászati ​​élelmiszereket vagy nem) és/vagy aminosav-kiegészítést tartott anélkül, hogy a kalória- vagy fehérjecélokban, valamint az orvosi élelmiszerekben és/vagy az aminosav-kiegészítésben nem történt változás a vizsgálatot megelőző ≥ 28 napig. tájékozott beleegyezés aláírása.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen laboratóriumi eltérés, amely fokozott kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálatban való részvétellel.

  • Bármilyen jelentős egyidejű vagy múltbeli egészségügyi állapota van, amely elfogadhatatlan kockázatot jelentene az alany számára, vagy veszélyeztetheti a vizsgálatból származó jó minőségű adatok gyűjtését. Ezek közé tartozik, de nem kizárólagosan:

    • Májtranszplantáció anamnézisében, beleértve a hepatocita terápiát/transzplantációt
    • Májbetegség anamnézisében
    • Pozitív vírusszerológiai teszteredmények HIV 1-es vagy 2-es típusú antitestekre, hepatitis B felületi antigénre (HBsAg) vagy hepatitis C vírus (HCV) ellenanyagra
    • A vizsgáló véleménye szerint rosszul kontrollált I-es vagy II-es típusú cukorbetegség
    • Rosszul szabályozott magas vérnyomás (a szisztolés vérnyomás [BP] > 150 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás > 90 Hgmm)
    • Véralvadásgátlók vagy vérlemezke-gátlók alkalmazása, beleértve, de nem kizárólagosan a heparint és a nem szteroid gyulladáscsökkentő szereket (NSAID). Az acetaminofen megengedett
  • Részvétel korábbi klinikai vizsgálatokban, amelyekben olyan, funkcionális OTC fehérje expressziójára irányuló vizsgálati OTCD terápiákat értékeltek (pl. OTC génterápiás vizsgálatok, egyéb mRNS helyettesítő terápia), amelyek OTC ellenes antitestek jelenlétéhez vezettek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MRT5201
Egyszeri növekvő alacsony, közepes és magas dózisú MRT5201
Biológiai: MRT5201
Kodon-optimalizált humán ornitin transzkarbamiláz hírvivő ribonukleinsav lipid alapú nanorészecskékkel
Placebo Comparator: Placebo
Placebo-komparátor, 5% dextróz vízben, ugyanolyan adagolási sebességgel, mint a vizsgálati gyógyszer.
Egyéb: Placebo
5% dextróz vízben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események gyakorisága kezelési csoportonként
Időkeret: 24. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága az egyes adagolási csoportokban kezelési csoportonként, a súlyosság és a vizsgálati termékhez való viszony alapján értékelve.
24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az MRT5201 farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 1 hónappal az egyszeri adagolás után
Az MRT5201 farmakokinetikája az mRNS szintjével mérve
1 hónappal az egyszeri adagolás után
Az MRT5201 egyszeri adagjának hatása az ureagenesisre
Időkeret: Egyszeri adagolás után legfeljebb 1 hónapig
A 4 órás ureagenesis AUC változása a kiindulási értékhez képest a 2., 3., 4. és 5. héten az MRT5201 egyszeri adagját követően
Egyszeri adagolás után legfeljebb 1 hónapig
Az MRT5201 egyszeri adagjának hatása az OTCD metabolikus markereire
Időkeret: 6 hónappal az egyszeri adagolás után
A 8 órás ammónia AUC változása a kiindulási értékhez képest
6 hónappal az egyszeri adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Translate Bio, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2019. december 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 4.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 12.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRT5201-101
  • 2018-004095-35 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ornitin transzkarbamiláz hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel