Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szűrő és stimulációs teszt a mellékvese szteroid hormonok maradék szekréciójára autoimmun Addison-kórban

2023. november 28. frissítette: University of Bergen

A mellékvese szteroid hormonjainak maradék szekréciója Addison-kórban

Autoimmun mellékvese-elégtelenség vagy Addison-kór (AD) esetén az immunrendszer megtámadja a mellékvesekéreget. Ennek eredményeként a hormonokat, például a kortizolt és az aldoszteront termelő mellékvese sejtek elpusztulnak, így a szervezet nem képes kielégíteni szükségleteit. Az általános felfogás az, hogy az Addison-kór diagnosztizálásával gyakorlatilag minden mellékvese hormontermelés leállt.

Találtak azonban néhány személyt, akik még évekkel a diagnózis után is megőrzik a maradék kortizol szekréciót. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kiderítse, mennyire gyakori, és feltárja, hogy a maradék funkció hatással van-e a beteg kimenetelére. Vagyis eltérnek-e a reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegek az életminőség, a munkaképesség, a gyógyszeradagolás és a mellékvesekéreg-válság kockázata tekintetében?

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A primer mellékvesekéreg-elégtelenség (Addison-kór, AD) fő oka a mellékvesekéreg autoimmun pusztulása. Az autoimmun AD (AAD) klinikailag manifesztálódik, ha a mellékvesekéreg 90%-a elpusztul. A jelenlegi dogma szerint a mellékvese-elégtelenség végül teljes, vagyis a mellékvesekéreg teljesen leáll a szteroidok termelésével. Számos esetjelentés azonban azt jelzi, hogy a betegek egy alcsoportja még évekkel a diagnózis után is megtartja a szteroidtermelést. Ez a képesség előnyös lehet, mivel megvédhet a mellékvese-krízisektől, megkönnyítheti a gyógyszeres kezelést, és jobb életminőséget biztosíthat a betegnek.

A vizsgálat célja szisztematikusan felmérni, hogy az AAD-ben szenvedő betegek milyen mértékben rendelkeznek reziduális mellékvesekéreg funkcióval, és jellemezni ezt az alcsoportot.

A tanulmány egy nyílt, nem randomizált, háromlépcsős, többközpontú klinikai vizsgálat lesz, amely a szervspecifikus autoimmun betegségek norvég regiszteréből (ROAS), a svéd Addison regiszterből és Németországból vesz részt. Az 1. szakaszban a betegeket arra kérik, hogy töltsenek ki kérdőíveket, és adjanak be gyógyszeres éhgyomorra mintákat a mellékvese szteroidok elemzéséhez. Ezenkívül a veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő és kétoldali mellékvese-eltávolított betegek negatív kontrollként szolgálnak a mellékvese-szteroidok tekintetében. A 2. szakaszban a maradék szteroidtermeléssel rendelkező AAD-betegeket kosyntropin stimulációs tesztre hívják, hogy megbecsüljék a mellékvesék maximális szteroid kibocsátását. Kontrollcsoportként húsz olyan beteget is tesztelnek, akiknél nincs reziduális funkció. A 3. szakaszban a megerősített reziduális funkcióval rendelkező AAD-betegeket felkérik, hogy 30 órás ambuláns intersticiális folyadékmintavételen menjenek keresztül a mellékvesekéreg hormonszintek napi változásának vizsgálata céljából. Ezenkívül az újonnan diagnosztizált AAD-betegeket ismételt cosyntropin-tesztre hívják meg a mellékvesekéreg-elégtelenség természetes progressziójának meghatározására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

200

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

      • Bergen, Norvégia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Berlin, Németország, 10627
        • Endokrinologie in Charlottenburg
      • Stockholm, Svédország, 171 77
        • Karolinska Institutet

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • AAD-ban szenvedő férfiak és nők, 18-70 évesek. Ehhez dokumentált mellékvese-elégtelenségre és legalább egyszeri pozitív tesztre van szükség a 21-hidroxiláz autoantitestekre (az autoimmun okok biomarkere).
  • Feltéve, hogy írásban beleegyezett
  • Egyidejű endokrin/autoimmun betegségek esetén a betegeknek stabil adekvát kezelésben kell részesülniük legalább a vizsgálati időszakot megelőző utolsó 3 hónapban.
  • Norvég AD-betegek esetében: regisztrálva a ROAS-ba
  • Svéd AD-betegek esetében: beiratkozott a svéd Addison regiszterbe

Kizárási kritériumok:

  • Vérnyomáscsökkentő kezelés, a doxazozin, verapamil és moxonidin kivételével.
  • Aktív rosszindulatú betegség, súlyos szív-, vese- vagy májelégtelenség.
  • 1-es típusú diabetes mellitus.
  • Terhesség vagy szoptatás.
  • Gyógyszeres kezelés glükokortikoidokkal (kivéve a szokásos kortizon- vagy hidrokortizonpótló terápiájukat) vagy a kortizol- és katekolamin-anyagcserét zavaró gyógyszerekkel (antiepileptikumok, rifampicin, orbáncszemölcs).
  • A kortizon-acetáton vagy hidrokortizonon kívül más glükokortikoid helyettesítő gyógyszerek alkalmazása.
  • Grapefruit, grapefruitlé vagy édesgyökérlé fogyasztása a vizsgálati időszak előtti utolsó héten vagy alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Szűrés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A mellékvese hormonok kimutatható szintje
Azoknál a betegeknél, akiknél kimutatható a mellékvese hormonok szérumszintje, kosyntropin stimulációs teszten kell átesni.
Vérmintát veszünk 250 µg cosyntropin (tetrakozaktid-acetát) intravénás beadása előtt (0 perc), valamint 30 és 60 perccel azután, ha a beteget fekvő helyzetben tesszük. A vizsgálatot nem koplalással (de gyógyszeres koplalással) végezzük 08:00 és 10:00 óra között.
Más nevek:
  • Synacthen stimulációs teszt
Aktív összehasonlító: Kimutathatatlan hormonszintekkel kontrollál
Húsz olyan beteg, akiknél nincs kimutatható mellékvese-hormon szint a szérumban, kontrollként szolgál majd a koszintropin-stimulációs tesztekben.
Vérmintát veszünk 250 µg cosyntropin (tetrakozaktid-acetát) intravénás beadása előtt (0 perc), valamint 30 és 60 perccel azután, ha a beteget fekvő helyzetben tesszük. A vizsgálatot nem koplalással (de gyógyszeres koplalással) végezzük 08:00 és 10:00 óra között.
Más nevek:
  • Synacthen stimulációs teszt
Nincs beavatkozás: A mellékvese hormonok kimutathatatlan szintje
Betegek, akiknél nincs kimutatható mellékvese hormonszint a szérumban. A koszintropin stimulációs tesztet nem végzik el.
Egyéb: Congenitalis adrenalis hyperplasia (CAH) kontrollcsoport
Mellékvese szteroid profil feltérképezése veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő betegeknél, akiknél a 21-hidroxiláz teljes hiánya megerősített.
A mellékvesekéreg hormonok gyógyszeres éhgyomri reggeli szintjei.
Egyéb: Kétoldali adrenalektomizált kontrollcsoport
A mellékvese szteroid profiljának feltérképezése olyan betegeknél, akiknél kétoldali mellékvese-eltávolítás történt.
A mellékvesekéreg hormonok gyógyszeres éhgyomri reggeli szintjei.
Kísérleti: A mellékvesekéreg hormon maradék szintjének napi ingadozása
Azoknál a betegeknél, akiknél kimutatható a mellékvesehormonok szérumszintje, 30 órás ambuláns intersticiális folyadékmintavételen kell keresztülmenniük, hogy feltérképezzék az endogén mellékvesekéreg szekréció bármely napi változását.
30 órás ambuláns bélnedv-mintavétel a mellékvesekéreg hormonok elemzésére.
Kísérleti: Ismételt cosyntropin vizsgálat újonnan diagnosztizált betegeknél
Az újonnan diagnosztizált betegeket ismételt cosyntropin-teszten kell átesnie a mellékvesekéreg-elégtelenség természetes progressziójának körülhatárolása érdekében.
Vérmintát veszünk 250 µg cosyntropin (tetrakozaktid-acetát) intravénás beadása előtt (0 perc), valamint 30 és 60 perccel azután, ha a beteget fekvő helyzetben tesszük. A vizsgálatot nem koplalással (de gyógyszeres koplalással) végezzük 08:00 és 10:00 óra között.
Más nevek:
  • Synacthen stimulációs teszt
Aktív összehasonlító: Kardiovaszkuláris és gyulladásos biomarkerek
Hasonlítsa össze a kardiovaszkuláris és gyulladásos biomarker profilokat olyan betegeknél, akiknél mellékvesekéreg szteroidok maradványtermelése van, vagy nem
Kardiovaszkuláris és gyulladásos biomarker profilok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akiknél megmaradt a kortizol és az aldoszteron szekréció.
Időkeret: 1 nap
Azon betegek százalékos aránya, akiknél kimutatható a mellékvese szteroid hormonszintje.
1 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyógyszeres éhgyomri adrenokortikotrop hormon (ACTH) által stimulált metanefrinek szintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
A kortizol gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a hajmintákban
1 nap
A kortizol prekurzorok gyógyszeres éhgyomri alapszintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol prekurzorok gyógyszeres éhgyomri alapszintjei
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
A kortizol prekurzorok gyógyszeres éhgyomri alapszintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a hajmintákban
1 nap
A kortizol metabolitok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol metabolitok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
A kortizol metabolitok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a hajmintákban
1 nap
Az aldoszteron gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az aldoszteron gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
Az aldoszteron prekurzorok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az aldoszteron prekurzorok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
Az aldoszteron metabolitok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az aldoszteron metabolitok gyógyszeres éhgyomri alapszintje
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
A renin gyógyszeres éhgyomri alapszintje reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegekben.
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A renin gyógyszeres éhgyomri alapszintje reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegekben.
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
Az ACTH gyógyszeres éhgyomri alapszintje reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegekben.
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az ACTH gyógyszeres éhgyomri alapszintje reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegekben.
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
A metanefrinek gyógyszeres éhgyomri alapszintje maradványfunkcióval rendelkező és anélküli betegekben
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A metanefrinek gyógyszeres éhgyomri alapszintje maradványfunkcióval rendelkező és anélküli betegekben
Időkeret: 1 nap
Szint a vizeletmintákban
1 nap
Gyógyszeres éhgyomri ACTH-stimulált kortizolszint
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol prekurzorok gyógyszeres éhgyomri ACTH-stimulált szintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
A kortizol metabolitok gyógyszeres éhgyomri ACTH által stimulált szintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Gyógyszeres éhgyomri ACTH-stimulált aldoszteronszint
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az aldoszteron prekurzorok gyógyszeres éhgyomri ACTH-stimulált szintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Az aldoszteron metabolitok gyógyszeres éhgyomri ACTH-stimulált szintjei
Időkeret: 1 nap
Szintek a vérmintákban
1 nap
Kortizolpótló dózisok, beleértve a stresszdózisokat reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegeknél.
Időkeret: 1 nap
Teljes napi adag
1 nap
Kortizol stresszdózisok reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegeknél.
Időkeret: 1 nap
Nem. stresszadagok az elmúlt héten
1 nap
Fludrokortizon helyettesítő dózisok reziduális funkcióval rendelkező és anélküli betegeknél.
Időkeret: 1 nap
Teljes napi adag.
1 nap
Maradék funkcióval rendelkező és nem rendelkező betegeknél: betegség-specifikus életminőség
Időkeret: 1 nap
30-tól 120-ig terjedő összpontszám az Addison Életminőség (AddiQoL) betegség-specifikus életminőség-kérdőívében. Minden kérdésnél a pontozást pontokra fordítják (1 = 1 pont, 2 és 3 = 2 pont, 4 és 5 = 3 pont, 6 = 4 pont), és kiszámítják a pontok algebrai összegét. A magasabb pontszám az egészséggel összefüggő jobb életminőséget tükrözi.
1 nap
A reziduális funkcióval rendelkező és nem rendelkező betegek általános egészséggel kapcsolatos életminősége a Short Form (36) Egészségfelmérés szerint
Időkeret: 1 nap
A Short Form (36) Health Survey egy általános eszköz, amely 36 elemből áll, amely nyolc területen (fizikai működés, szerepműködési fizikai, testi fájdalom, általános egészségérzékelés, vitalitás, szociális működés, szerepműködés érzelmi és mentális) értékeli a betegek által bejelentett életminőséget. egészség és az egészség változásának általános megítélése). A pontszámokat 0-tól 100-ig terjedő skálán adják meg, ahol a magasabb pontszámok jobb életminőséggel járnak. Az egyes tartományok eredménye külön kerül bemutatásra.
1 nap
Mellékvese krízisek száma pr. 100 betegév
Időkeret: 1 nap
Válságok száma pr. 100 betegév az összes bevont betegnél, valamint azoknál a betegeknél, akiknek mellékvese funkciója nem maradt fenn
1 nap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékvesekéreg hormonok a veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) kontrolljaiban
Időkeret: 1 nap
Mellékvesekéreg hormonok jelenléte vagy hiánya a veleszületett mellékvesekéreg hiperplázia (CAH) kontrolljaiban gyógyszeres éhgyomorra vett reggeli alapvonal vérmintában
1 nap
Mellékvesekéreg hormonok bilaterálisan adrenalektomizált kontrollokban
Időkeret: 1 nap
Mellékvesekéreg hormonok jelenléte vagy hiánya bilaterálisan mellékvesekéreg-eltávolított kontrollokban gyógyszeres éhgyomorra reggeli kiindulási vérmintában
1 nap
Változás a cosyntropin tesztre adott válaszban
Időkeret: 4 nap
A cosyntropin tesztre adott válasz 3, 6, 12 és 24 hónappal a diagnózis felállítása után
4 nap
A mellékvesekéreg hormon szekréciójának napi változása
Időkeret: 2 nap
Az endogén mellékvesekéreg hormon szekréció változása 30 órás folyamatos mintavétel során
2 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eystein S Husebye, M.D, Prof, University of Bergen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Tájékozott és aláírt tartalom esetén a biológiai mintákat a biobankban tárolják az endokrin betegségek kutatására. Az orvosi és egészségügyi kutatásetikai regionális bizottság jóváhagyása nélkül semmilyen új elemzést nem végeznek el.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cosyntropin stimulációs teszt

3
Iratkozz fel