A gyermekkori Cushing-betegség túlélőinek hosszú távú nyomon követése

A gyermekkori Cushing-betegség túlélőinek hosszú távú nyomon követése

Szponzorok

Vezető szponzor: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Forrás National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Rövid összefoglaló

Kalapos: Az agyalapi mirigy hormonokat termel. Egy daganat ebben a mirigyben túl sok termelést okozhat egy kortizol hormon. A túl sok kortizol a szervezetben Cushing-betegséget okoz. Ez a betegség sok problémát okoz. Ezen a kérdésen egy része a betegség gyógyulása után is fennállhat. Célkitűzés: A kortizol magas szintjének való kitettség hosszú távú hatásainak megismerése gyermekkorban és serdülőkor. Jogosultság: 10-42 éves emberek, akiknél Cushing-kórt diagnosztizáltak 21 éves koruk előtt, és vannak olyanok gyógyított és normális vagy alacsony a kortizol szintje Cushing-betegségben szenvedőkhöz hasonló emberek Tervezés: A résztvevőket kórtörténettel vizsgálják. A résztvevők online kérdőívet töltenek ki. Ez magában foglalja a velük vagy azokkal kapcsolatos kérdéseket a gyermek testi és lelki egészsége. Minden résztvevőt 5 éves időközönként láthatunk a Cushing-betegség gyógyulása után (5yr, 10yr, 15 éves, 20 éves (utolsó látogatás)) Azoknak a résztvevőknek, akiknek rokona Cushing-betegségben szenved, kórtörténete és vére lesz tesztek vagy arctörlők. A betegségben szenvedő résztvevőknek: Fizikai vizsga Vérvétel Arctörlő DXA vizsgálat: A gép röntgenfelvételt készít a résztvevő tesztéről a csont ásványianyag-tartalmának mérésére. A még növekvő résztvevők számára kézi röntgenfelvétel A betegségben résztvevőknek például: Hormonstimulációs teszt: A résztvevők hormonális vagy más anyag kapnak mért. Soros hormonminta: A résztvevők vérét vékonyan többször megmérik műanyag cső a kar ereiben. Vizeletvizsgálatok: A résztvevők vizelete 24 órán át gyűjthető. MRI: A résztvevők színezéket injektálják a vénába. Csúszkáló asztalon fognak feküdni gépbe. A gép lefényképezi a testet. ...

Részletes leírás

Célkitűzés: A Cushing-kór (CD) a kortizoltermelés következtében másodlagos hiperkortizolémia állapotát írja le agyalapi mirigy adenoma.A betegség ritkasága (2-5 új eset milliónként, 10-ből 1 in gyermekek) és a finom kezdeti eredmények hosszan tartó, nem diagnosztizált hypercortisolemiát eredményeznek, ami növeli a jelentős szövődmények, köztük az elhízás, a magasság kockázatát lassulás, hiperlipidémia, hiperglikémia, magas vérnyomás, csontritkulás, immunhiány, és mások.Bár a hypercortisolemia általában a sikeres reszekció után megszűnik az agyalapi mirigy adenoma, a fent említett szövődmények megfordítása és a hosszú távú hatások a test korábbi, kortizol szuperfiziológiai szintjének való kitettségének nem tisztázott, külön akkor, ha hypercortisolemia gyermekkorban jelentkezik. Korábbi tanulmányok foglalkoztak a lehetséges komplikációkkal a hypercortisolemia, de többségük felnőtt betegekre vonatkozik.A leírtak között szövődmények, az agyalapi mirigy hormonok, például a növekedés és a pajzsmirigyhormon elnyomása tengelyek és a testtömeg-index (BMI) tartós növekedése és a rendellenes zsíreloszlás, korlátozott számú gyermekbetegben írták le, akiket néhány évig követtek gyógyítás.Egyéb szövődmények, például a metabolikus szindróma vagy a szív- és érrendszeri összetevők diszfunkciót még nem vizsgálták alaposan gyermekeknél.Ezenk kívül ugyanolyan fontos a glükokortikoidok hosszú távú hatásai az egészség más szempontjaira.Például van korábban leírták, hogy a CD-ben szenvedő gyermekek neurokognitív funkciója csökkententi a a kezelést követő első évben.Ez potenciálisan rosszabb életminőséget eredményezhet iskolai végzettség, és alacsonyabb a munka és az élet elégedettsége a jövőben; azonban a hosszú távú A gyermekkorban diagnosztizált Cushing-szindróma (CS) neurokognitív következményeit még nem tanult. Ez a tanulmány új betekintést kíván nyújtani a hiperkortizáció hosszú távú hatásaira - a fejlődő gyermek, mögött patogenetikai mechanizmusai, időbeli fejlődésük és a kialakulásuk kockázati tényezői.Ez elősegíti a módszer szoros tervezését figyelemmel kíséri vagy megoldozza őket a jövőben.Ennek a tanulmánynak bizonyos eredményei alkalmazhatók az iatrogén CS-ben szenvedő gyermekeknél, ami sokkal gyakoribb a a glükokortikoidok farmakológiai dózisa rosszindulatú daganatokban, autoimmun és atópiás rendellenességekben. Vizsgálati populáció: A vizsgált populáció olyan betegekből áll, akik sikeresebben kezeltek CD 21 éves kora előtt.Célunk, hogy azonosítsuk ezeket a betegeket a mi betegségünk áttekintésével az agyalapi mirigy és az agyalapi mirigy klinikai és genetikai vizsgálata 97-CH-0076 hipotalamusz daganatok ", amely 1997 óta toboroz betegeket.Elfogadjuk azt is olyan betegek, akiknél diagnosztizálták és sikeresen kezelték a gyermekkori CD-t kint intézmények az orvosi dokumentumok áttekintése és diagnózisa megerősítése után.A betegek felvétele idején nem lehet hiperkortizolémiás.A (z) családtagjai (látható életkorúak) betegek, akiknek a családjában anamnézisben szerepelnek az agyalapi mirigy daganata, és akik vállalják, hogy részben vesznek a DNS / kötési elemzés. Tervezés: 5. (+/- 1), 10 (+/- 1), 15 (+/- 1) és 20 (+/- 1) év a hiperkortizolémia dokumentált megoldása után. A tanulmány magában foglalja az összes beteg számára felajánlott online felmérést, valamint egy helyszíni rövid kérdést látogatás azoknak, akik hajlandók utazni az NIH-ba. Az online felmérés kérdőíveket tartalmaz az egészség különféle aspektusainak értékeléséről: Aktuális orvosi diagnózisok, gyógyszeres kezelés, endokrin rendellenességek története, termékenység, minőség életmód, viselkedési és érzelmi tünetek, valamint szocioökonómiai és demográfiai szempontok információk. A felmérést a CTDB segítségével fejlesztik és terjesztik, és az lesz biztonságos e-mailben elküldve minden betegnek és / vagy szüleiknek (azoknak a betegeknek, akiknek Vér tesztek, képalkotó vizsgálatok (a carotis MRI-je, agyalapi mirigy / agy MRI-vizsgálata, DXA-vizsgálat) és neurokognitív szűrést és a beteg által jelentett eredményt kérdőíveket végeznek. Eredményintézkedések: A vizsgálat elsődleges eredménymérője a testtömeg-index (BMI) különbsége A gyermekkori CD-vel korábban kezelt betegek z-pontszáma az általánoshoz képest az NHANES-tanulmányból származó adatok alapján számítva. A másodlagos eredmények az egyéb endokrin és nem endokrin rendellenességek a gyermekkori CD sikeres kezelése után, mivel: növekedést hormon, pajzsmirigy, ivarmirigy, mellékvese működése; csontsűrűség; glükóz anyagcsere; lipid profil; szív- és érrendszeri rendellenességek; immunológiai változások; koagulációs funkció; pszichiátriai betegségek, viselkedési tünetek; neurokognitív funkció; és az életminőség ...

Átfogó állapot Toborzás
Kezdő dátum 2019-03-04
teljesítési dátum 2040-01-03
Elsődleges befejezés dátuma 2040-01-03
Tanulmány típusa Megfigyelő
Elsődleges eredmény
Intézkedés Időkeret
A korábban Cushing-betegségben kezelt alanyok testtömegindexének z-pontszámának különbsége az általános populációhoz képest kiindulási érték, 5, 10, 15, 20 év
Másodlagos eredmény
Intézkedés Időkeret
Az endokrin és nem endokrin rendellenességek előfordulása kiindulási érték, 5, 10, 15, 20 év
Beiratkozás 600
Feltétel
Jogosultság

Mintavételi módszer:

Nem valószínűségi minta

Kritériumok:

- BETARTÁSI KRITÉRIUMOK: 1. 10-42 éves férfiak (nők), akiket korábban diagnosztizáltak és 21 éves kora előtt sikeresen kezelte a CD-t. Betegek, akik műtéti reszekciótól eltérő terápiákon estek át (például sugárzás vagy orvosi kezelés) kezelés) jogosultak lesznek a részvételre. 2. Normokortizolémia vagy hipokortizolémia a vizsgálat idején (dokumentálva a toborzást követő 6 hónapon belül) vizeletmentes kortizolként vagy éjfél / délután a szérum vagy a nyál kortizol szintje a normális szint alatt vagy alatt hatótávolság. 3. Betegek vagy törvényes gondviselő (kognitív fogyatékossággal élő felnőttek vagy gyermekek esetén) a felvételkor beleegyezését / beleegyezését kell megadnia. 4. Az agyalapi mirigy daganatok családtörténetében szenvedő betegek családtagjai (2-90 év) és akik vállalják, hogy részt vesznek a DNS / kötés elemzésében. KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK: 1. Terhesség (a fekvőbeteg befogadására). Terhes betegeknek továbbra is felajánlják a online kérdőív. Terhes nőstények is részt vehetnek a fekvőbeteg-látogatás a szülés után, ha akarják, és orvosi felhatalmazást kapnak erre. 2. Bármely olyan orvosi, fizikai, pszichiátriai vagy szociális betegségben szenvedő beteg, amely a A nyomozók véleménye szerint a jegyzőkönyvben való részvétel nem az érdeke kizárásra kerül a tanulmány helyszíni látogatásából. Betegek, akik - súlyos betegség, instabil vagy súlyos szervi elégtelenség, amely befolyásolhatja / korlátozhatja a endokrin értékelés és fenntarthatatlan követelményeket támaszt a Klinikai Központtal vagy az NICHD-vel szemben források kizárásra kerülnek. Továbbra is felajánlják számukra a részvétel lehetőségét a tanulmány online kérdőíves részében.

Nem:

Minden

Minimális életkor:

2 év

Maximális életkor:

90 év

Egészséges önkéntesek:

Egészséges önkénteseket fogad

Összességében hivatalos
Vezetéknév Szerep Hovatartozás
Margaret F Keil, C.R.N.P. Principal Investigator Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Általános kapcsolat

Vezetéknév: Margaret F Keil, C.R.N.P.

Telefon: (301) 435-3391

Email: [email protected]

Elhelyezkedés
Létesítmény: Állapot: Kapcsolatba lépni: National Institutes of Health Clinical Center For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR) 800-411-1222 TTY8664111010 [email protected]
Hely Országok

United States

Ellenőrzés dátuma

2021-03-31

Felelős fél

típus: Szponzor

Kulcsszavak
Kiterjesztett hozzáféréssel rendelkezik Nem
Kar Csoport

Címke: Family member

Leírás: Family member of survivor of pediatric Cushing disease

Címke: Tárgyak

Leírás: a gyermek Cushing-betegség túlélője

Tanulmányterv információ

Megfigyelési modell: Kohort

Idő perspektíva: Leendő

This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.

Clinical Research News