Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Végtag-öv izomdisztrófiában szenvedő betegek természetrajzi vizsgálata 2I

2023. április 5. frissítette: Genethon

A végtag-öv izomdisztrófiában szenvedő betegek természetrajzának és funkcionális állapotának prospektív, longitudinális vizsgálata 2I

Prospektív, longitudinális, intervenciós, egycsoportos, többközpontú természetrajzi vizsgálat az LGMD2I betegség fiziopatológiájának jobb megismerésére. A részvétel időtartama minden beteg esetében legfeljebb 24 hónap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama Az első beteg első látogatásától (FPFV) az utolsó beteg utolsó látogatásáig (LPLV): 3 év

Tanulmányi célok Elsődleges cél:

A betegség lefolyásának jellemzése végtag-öv izomdisztrófiában 2I (LGMD2I) szenvedő betegeknél standardizált és a betegségnek megfelelő értékelések segítségével.

Másodlagos célok:

Azon klinikai, képalkotó és/vagy laboratóriumi paraméterek azonosítása, amelyek a betegség lefolyásának indikátorai az LGMD2I-ben. A legjobb eredménymérő meghatározása a további terápiás megközelítésekhez

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

52

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

≥ 16 éves női és férfi betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Női és férfi betegek
  2. ≥ 16 éves betegek
  3. Az LGMD2I klinikai diagnózisa és génvizsgálat, amely két patogén mutációt mutat be a fukutin-rokon fehérjegénben, az FKRP-ben)
  4. Ambuláns betegek

Kizárási kritériumok:

1. Más olyan betegségben szenvedő betegek, akik jelentősen megzavarhatják az LGMD2I természetrajzának értelmezését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 perces séta teszt
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
10 méteres séta teszt (10 MWT)
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
Timed Up and Go (TUG) teszt
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
Négy lépcsős mászás teszt
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
North Star Assessment for Neuromuscular Disorders (NSAD)
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Skála a beteg azon képességeinek felmérésére, amelyek szükségesek ahhoz, hogy funkcionálisan ambuláns maradjanak
Alaphelyzet 24 hónapig
Felső végtag felmérése a Performance of the Upper Limb (PUL) eszköz 2.0 verziójával
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
A járást segítő eszközök rögzítése
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
Izokinetikus izomteszt a Biodex rendszerrel (opcionális)
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
Tüdőfunkciós teszt
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Elsődleges végpont
Alaphelyzet 24 hónapig
Elektrokardiogram
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
Szívelégtelenség vagy bármilyen kamrai extrasystolé meglétét megvizsgálják
Alaphelyzet 24 hónapig
Echokardiográfia
Időkeret: Alaphelyzet 24 hónapig
A szív méretét megmérik, hogy megvizsgálják a dilatációs kardiomiopátia jelenlétét
Alaphelyzet 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John Vissing, PR, Professor of Neurology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 19.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. december 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. február 14.

Első közzététel (Tényleges)

2019. február 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GNT-015-FKRP

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a LGMD2I

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Algeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel