Kísérleti transzfúziós küszöbértékek optimalizálása anémiás, súlyosan beteg gyermekeknél (P-OpTTICCA)

A gyermek intenzív osztályokon (PICU) elhelyezett betegek a transzfúziós betegek fő csoportjai közé tartoznak. A vérátömlesztés fertőző és nem fertőző súlyos veszélyeknek teszi ki a recipienseket. Annak ellenére, hogy a vörösvértestek (RBC) transzfúziós küszöbértékével kapcsolatos, randomizált, kontrollált vizsgálatok (RCT) egyre növekvő száma a mai napig csak egy nagy RCT, a Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) vizsgálat (Lacroix). N Engl J Med 2007;356:1609-19) informálja a PICU gyakorlatát. Ezt a gyermekgyógyászati ​​adatok hiányát megismételte a National Heart, Lung and Blood Institute közelmúltbeli korszerű szimpóziuma. Annak ellenére, hogy belsőleg robusztus, a TRIPICU általánosíthatóságát megkérdőjelezték, mivel a 95 g/l alatti hemoglobinszintű (Hb) kritikus állapotú gyermekek közel 90%-át nem vették fel egy sor előre meghatározott ok miatt, beleértve a betegség súlyosságát, a klinikai instabilitást. és bizonytalan orvosi vásárlás, ami veszélyezteti e kritikus tudás szélesebb körű gyakorlati alkalmazását. A legfrissebb adatok és a szisztematikus áttekintésekben összegzett bizonyítékok alátámasztják annak szükségességét, hogy feltárják a ≤ 70 g/l Hb-küszöb előnyeit és biztonságosságát szinte minden kritikus állapotú gyermek esetében, nem csak azok esetében, akiket a TRIPICU-ba írattak volna be.

Javasolunk egy nemzetközi kísérleti tanulmányt, amely egy nagy, pragmatikus non-inferiority RCT (OpTTICCA) tervezésében szolgál majd, amely általánosítható transzfúziós útmutatást ad az orvosok számára.

A pilot-RCT céljai. A konkrét célok a következők:

1. Határozza meg a jogosult betegek ≥80%-ának felvételének megvalósíthatóságát.
2. Dokumentálja a tanulmányi beavatkozáshoz való ragaszkodást ≥80% (korlátozó transzfúziós politika).
3. Értékelje a teljes RCT (új és progresszív többszörös szervi diszfunkciós szindróma, amely magában foglalja a mortalitást is) elsődleges kimeneti mérőszámának előfordulási arányát.
4. A költséghatékonyság növelése érdekében meg kell teremteni az elektronikus orvosi adatfigyelő rendszerből (eMDMS) rutinszerűen gyűjtött klinikai információk felhasználásának megvalósíthatóságát.

A pilot-RCT keretében 120 beteget (telephelyenként 20-40) fogunk elektronikus orvosi adatfigyelő rendszerrel (eMDMS) felszerelt PICU-kba beíratni. Ez a próba a sikeres korábbi RCT-kre épül, amelyek nemzetközi együttműködést és finanszírozást igényeltek (Kanada, Egyesült Királyság, Franciaország): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) és Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU vizsgálat: Tucci et al. Próbák 2018). A pilot-RCT a teljes OpTTICCA RCT élcsapatának tekintendő, ha nincs szükség lényeges változtatásokra.

Várható eredmények. Ez a pilot-RCT a megvalósíthatósági paraméterekre fog összpontosítani. Azt fogja vizsgálni, hogy képesek vagyunk-e 1) sokkal szélesebb jogosultságú betegcsoportot toborozni, 2) felmérni a protokoll betartását, 3) felmérni az elsődleges kimeneti mérőszámot, és 4) a legtöbb adatot elektronikusan kivonni. Egy végleges vizsgálat számos fontos alcsoport számára nyújt majd útmutatást a transzfúzióval kapcsolatban, amelyekben jelenleg hiányzik a bizonyíték, beleértve a csontvelő-elégtelenséggel, fejsérüléssel, egyes szívbetegségekkel és szepszissel felvett gyermekeket.