Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Retrospektív tanulmány az avapritinib hatásának értékeléséről a legjobb elérhető terápiával szemben az AdvSM-ben szenvedő betegeknél

2021. december 17. frissítette: Blueprint Medicines Corporation

Külső kontroll, megfigyelési, retrospektív vizsgálat, amely az Avapritinib hatását értékeli az előrehaladott szisztémás mastocytosisban szenvedő betegek számára elérhető legjobb terápiával összehasonlítva

A BLU-285-2405 egy többközpontú, szintetikus kontrollos, megfigyeléses és retrospektív vizsgálat, amelynek célja az avapritinib klinikai eredményeinek összehasonlítása az AdvSM-ben szenvedő betegek elérhető legjobb terápiájával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

317

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria
        • Medizinische Universität Wien
  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
  • Németország
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Németország
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Spanyolország
      • Toledo, Spanyolország
        • Hospital Virgen del Valle

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 éves vagy idősebb betegek, akiknél előrehaladott SM diagnosztizáltak.

Leírás

A külső kontroll karba tartozó betegek felvételi feltételei:

  1. AdvSM-mel diagnosztizálták, ismert altípussal, beleértve az SM-AHN-t, ASM-et vagy MCL-t

  2. Legalább egy szisztémás terápiát kapott az AdvSM-hez, amely magában foglalhatja, de nem kizárólagosan, a következőket tartalmazó sémákat:

    Midostaurin citoreduktív terápia: kladribin, interferon alfa, azacitidin, decitabin Szelektív TKI-k: imatinib, nilotinib, dasatinib Hidroxi-karbamid Antitestterápia: brentuximab vedotin

  3. Felnőtt (≥18 éves) az első szisztémás terápia megkezdésekor a résztvevő helyen
  4. Index dátummal rendelkezett legalább 3 hónappal az adatgyűjtés kezdete előtt (annak érdekében, hogy az index dátuma után legalább 3 hónapos követéssel rendelkező betegek is szerepeljenek), kivéve, ha a halálozás időpontja az index dátumától számított három hónapnál rövidebb volt
  5. Jóváhagyott lemondott a tájékozott beleegyezésről vagy aláírt beleegyező nyilatkozatot kapott a retrospektív diagram-áttekintési vizsgálatban való részvételhez, ha nem adtak intézményi felmentést a webhelyről

Kizárási kritériumok a külső ellenőrző karban lévő betegek számára

  1. Az SM diagnózisa idején nem remisszióban lévő rosszindulatú daganat, vagy az SM diagnózis után diagnosztizált új nem hematológiai rosszindulatú daganat, kivéve: teljesen reszekált bazálissejtes és laphámsejtes bőrrák, gyógyítólag kezelt lokalizált prosztatarák és teljesen resectált in situ bármilyen betegség webhely

  2. Az SM-AHN-ben szenvedő betegeknél a következők valamelyike ​​jelen van:

    • Azok a betegek, akiknél az SM komponens konzisztens indolens szisztémás mastocitózissal (ISM) vagy SSM-vel, vagy
    • az AHN komponens egy limfoid rosszindulatú daganat, vagy a következő mieloid rosszindulatú daganatok egyike: akut mieloid leukémia (AML), mielodiszpláziás szindróma (MDS), amely az IPSS-R meghatározása szerint nagyon magas vagy magas kockázatú, vagy Philadelphia kromoszóma pozitív rosszindulatú daganat, ill.
    • ismert egy FIP1L1/PDGFRA fúziós gén (beleértve azokat is, amelyekben CHIC-2 deléció és részleges PDGFRA deléció van), függetlenül a KIT mutációs státuszától
  3. Avapritinibet kapott az AdvSM szisztémás terápia első vonalaként a résztvevő helyen, vagy az első szisztémás terápia megkezdése előtt a résztvevő helyen.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
A BLU-285-2101 és BLU-285-2202 vizsgálatokból származó betegek
Előrehaladott szisztémás mastocytosisban szenvedő betegek, akik a BLU-285-2101 és BLU-285-2202 vizsgálatok részeként avapritinib-kezelésben részesültek
Külső Ellenőrző Csoport
Előrehaladott szisztémás mastocytosisban szenvedő betegek, akik az elérhető legjobb terápiát kapták

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túlélés (OS) összehasonlító értékelése a legjobb elérhető terápiában részesülő betegek és az avapritinib között a BU-285-2101 és a BLU-285-2202 esetében
Időkeret: 12 évig
A teljes túlélés a szisztémás kezelés megkezdésétől a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt idő
12 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összehasonlító értékelés a legjobb elérhető terápiában részesülő betegek és az avapritinib kezelés időtartama között (DOT)
Időkeret: 12 évig
DOT: a szisztémás kezelés megkezdésétől az azonos kezelési sor bármely okból történő megszakításáig eltelt időtartam;
12 évig
Összehasonlító értékelés az elérhető legjobb terápiában részesülő betegek és az avapritinib, valamint a következő kezelési vonalig eltelt idő (TtNTL) között
Időkeret: 12 évig
TtNTL: a szisztémás kezelés megkezdésétől a következő kezelési vonal megkezdéséig eltelt idő.
12 évig
A szérum triptáz-koncentráció változásának összehasonlító értékelése az elérhető legjobb terápiában részesülő betegeknél az avapritinibhez képest
Időkeret: 12 évig
A szérum triptáz-koncentráció változása, amelyet a szérum triptázszint változásaként határoznak meg a kiindulási értékhez képest, minden egyes terápia során
12 évig
A biztonságossági profil jellemzése és a biztonságosság összehasonlító értékelése az elérhető legjobb terápiában részesülő betegek és az avapritinib kezelésében
Időkeret: 12 évig
Olyan mellékhatások, amelyek a kezelés módosítását vagy abbahagyását, kórházi kezelést vagy halált okoznak a felelős orvos értékelése szerint
12 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Blueprint Medicines Corporation

Együttműködők

Analysis Group, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BLU-285-2405

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Az IPD nem lesz megosztva

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hízósejtes leukémia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel