Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TYR-szféra értékelése Franciaországban (TYR sphere Fra)

2024. február 14. frissítette: Vitaflo International, Ltd

Elfogadhatósági tanulmány a tirozinémiában szenvedő betegek adherenciájának, toleranciájának és anyagcsere-szabályozásának értékelésére, amikor a TYR Sphere-t (speciális gyógyászati ​​​​célú élelmiszer) használják az étrend-kezelés részeként.

10, 3 éves és idősebb, tirosinaemiában vagy alkaptonuriában szenvedő résztvevőnek írnak fel Tyr szférát, miután dietetikusuk felmérte egyéni szükségleteit.

Minden résztvevő belép egy 4 hetes értékelési időszakba, amely felméri az adherenciát és a gyomor-bélrendszeri toleranciát. A Tyr gömb ízletességének értékelése az értékelési időszak végén történik. A kiszáradt vérfoltokat az 1. és a 28. napon veszik, és ezek között hetente egyszer.

Azok a résztvevők, akik az értékelési időszak végén folytatják a készítmény szedését, nyomon követési időszakba lépnek, amelynek során az éves szokásos ápolási rutinlátogatás során anyagcsere-szabályozási, antropometriai és tápláltsági állapotadatokat gyűjtenek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

10 tirosinaemiában vagy alkaptonuriában szenvedő résztvevőt hívnak meg a vizsgálatban való részvételre. A beleegyezés után dietetikusuk felméri őket, és egyéni szükségleteik alapján felírja a Tyr gömb ajánlott mennyiségét. A Tyr sphere a 609/2013/EU rendeletben meghatározott speciális gyógyászati ​​célokra szánt élelmiszer. Úgy tervezték, hogy a fehérjetartalma alapján írják fel, nem az energiatartalma alapján.

1. vizit, kiindulási klinikai látogatási tevékenységek: beleegyezés, demográfiai adatok, antropometriai mérések, gyomor-bélrendszeri anamnézis, étrendi értékelés, anyagcsere-ellenőrzés értékelése, beleértve a kiszáradt vérfoltok összegyűjtését a fenilalanin és tirozin szintjére vonatkozóan, a rutinszerűen vett vizelet szukcinil-aceton, szérum albumin és prealbumin szint rögzítése, új diétás recept.

1. és 4. hét (beteg otthon): kiszáradt vérfoltok, nemkívánatos események jelentése/értékelése, napi Tyr szféra tapadási napló, napi gyomor-bélrendszeri tünetek naplója (csak az 1. és 4. héten), a rutinszerűen felírt nitizinon napi beviteli naplója. Lesz egy telefon

2. vizit, az elfogadhatósági fázis vége klinikai látogatási tevékenységek: antropometriai mérések, naplók áttekintése, nemkívánatos események áttekintése, anyagcsere-ellenőrzés értékelése, beleértve a kiszáradt vérfoltok fenilalanin- és tirozinszintek összegyűjtését, a résztvevő számára a Tyr szféra vizsgálata és döntés a folytatásról a recepttel.

Három éves rutin utánkövetés: azon résztvevők esetében, akik továbbra is a Tyr sphere felírását folytatják (a vizsgálóval konzultálva), három éves követési időszakba lépnek, amely alatt csak rutinszerű, standard gondozási látogatásokat és eljárásokat végeznek. fog lezajlani. Adatokat gyűjtenek az antropometriáról, a kiszáradt vérfoltokból származó fenilalanin- és tirozinszintekről, a nemkívánatos eseményekről, a rutinszerűen vett vizelet-szukcinil-acetonról, a szérum albuminról és az albumin előtti szintekről.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tirosinaemiával diagnosztizálták.
  • Kora ≥ 3 év.
  • A Vizsgáló véleménye szerint be tudja tartani a vizsgálati protokollt, és naponta legalább egy tasak vizsgálati terméket be tud venni.
  • A páciens vagy szülő/gondviselő szándékos, írásos, tájékozott beleegyezése.
  • Önként adott, írásbeli hozzájárulás (ha szükséges).

Kizárási kritériumok:

  • Tejre, halra és szójára allergiás egyének (ezek az allergének a vizsgálati termék összetevőiben rejlenek).
  • További makro-/mikrotápanyag-kiegészítők használata az értékelési időszak alatt, kivéve, ha klinikailag indokolt és a vizsgáló előírja (a beteg esetjelentésében rögzíteni kell).
  • Olyan nők, akik terhesek/szoptatnak a vizsgálat kezdetén, vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt.

Megjegyzés: A vizsgálat során teherbe esett nők a továbbiakban nem vehetnek részt, és visszavonásra kerülnek.

  • Olyan személyek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a jegyzőkönyv követelményeinek.
  • Bármilyen társbetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
  • Azok a betegek, akik a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül intervenciós vizsgálati gyógyszer-, élelmiszer- vagy orvostechnikai eszköz-tesztben vesznek részt, részt kívánnak venni, vagy részt vettek abban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tyr gömb
Minden betegnek Tyr gömböt kell kapnia tirosinaemia vagy alkaptonuria (AKU) diétás kezelésének részeként.
Étrend-kiegészítő: Tyr gömb

A Tyr sphere egy porított, alacsony fenilalanin- és tirozintartalmú fehérjehelyettesítő, amely kazein glikomakropeptid (cGMP) izolátum, esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrát, zsír, vitaminok, ásványi anyagok és a hosszú szénláncú többszörösen telítetlen zsírsav (LCP) kiegyensúlyozott keverékét tartalmazza. és dokozahexaénsav (DHA). Cukrokat és édesítőszert tartalmaz.

A termék fehérjetartalma, nem pedig energiatartalma alapján írható fel.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a Tyr gömb ajánlott mennyiségeihez való ragaszkodásban
Időkeret: Naponta rögzítve az 1-28. napon
A betegek a Tyr gömb előírt beviteléhez viszonyított tényleges adatokat közölték, amelyeket a HCP-k rendszeresen értékeltek a rutin gyakorlat szerint.
Naponta rögzítve az 1-28. napon
A gyomor-bélrendszeri tolerancia változása
Időkeret: Naponta rögzítve az 1-28. napon
A betegek a tapasztalt gyomor-bélrendszeri tünetekről számoltak be, amelyeket a HCP-k rendszeresen értékeltek a rutin gyakorlat szerint.
Naponta rögzítve az 1-28. napon
A Tyr gömb ízletességének betegértékelése
Időkeret: 28. nap, az elfogadhatósági szakasz vége
A Tyr gömb ízletességét a páciensek által értékelt Likert-skálán: 1-től (tényleg nem tetszett) 5-ig (szerettem).
28. nap, az elfogadhatósági szakasz vége
Változás az anyagcsere szabályozásában: tirozinszint
Időkeret: 1. nap, 1. hét, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 28. nap
A kiszáradt vérfoltokból nyert tirozinszint
1. nap, 1. hét, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 28. nap
Változás az anyagcsere szabályozásában: fenilalanin szint
Időkeret: 1. nap, 1. hét, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 28. nap
Kiszáradt vérfoltokból nyert fenilalanin szint
1. nap, 1. hét, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 28. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hosszú távú változás a növekedésben
Időkeret: 3 éves követési időszak
Rögzített növekedési előrelépés a standard gondozási utánkövetési látogatásokhoz képest három évig
3 éves követési időszak
A vizelet szukcinil-aceton szintjének hosszú távú változása
Időkeret: 3 éves követési időszak
A vizelet szukcinil-acetonszintjének változásait a standard gondozási nyomon követési vizitek során három évig regisztrálták
3 éves követési időszak
Az albumin előtti szint hosszú távú változása
Időkeret: 3 éves követési időszak
Az albumin előtti szintek változásait rögzítették a standard gondozási követési látogatások során három évig
3 éves követési időszak
A szérum albuminszint hosszú távú változása
Időkeret: 3 éves követési időszak
Rögzített változások a szérum albumin szintjében a standard gondozási követési vizitek során három évig
3 éves követési időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vitaflo International, Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 15.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Egyéb azonosító: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Egyéb azonosító: REC)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tyr gömb

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel