Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Tafamidis biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére transzthyretin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő kínai résztvevőknél

2023. november 7. frissítette: Pfizer

Tanulmány a Tafamidis biztonságosságának és hatásosságának jellemzésére naponta egyszer a transzthyretin amiloid kardiomiopátia kezelésében kínai résztvevőknél

Ez egy országos, többközpontú, egykarú vizsgálat, nyílt elrendezésű, szimptomatikus Transthyretin amyloid cardiomyopathiában (ATTR-CM) szenvedő betegek számára, akik naiv tafamidisszal kezeltek. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy biztonságossági, leíró hatásossági, farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) adatokat szerezzen a tafamidis szájon át naponta egyszer.

A vizsgálatban való részvételre jogosult alany naponta egyszer vagy az értékelést követő 12 hónapon át tafamidist kap szűrésként és kiindulási állapotként, az 1., 3., 6., 9. és 12. havi vizitként (vagy a vizsgálat korai megszakításaként).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

53

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Kína, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kína, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kína, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310009
        • The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany dokumentálta az ATTR-CM-et.
  2. A férfi és női résztvevők szaporodási kritériumaival kapcsolatban lásd a vonatkozó protokoll szakaszokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Egyéb akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapotok, beleértve a közelmúltban vagy aktív öngyilkossági gondolatokat vagy viselkedést vagy laboratóriumi eltéréseket, a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tennék a résztvevőt a vizsgálatba.
  2. Olyan résztvevők, akiknek korábban máj- és/vagy szívtranszplantációjuk volt.
  3. Primer (könnyű lánc) vagy másodlagos amiloidózisban szenvedő résztvevők.
  4. Korábbi beadás egy vizsgált gyógyszerrel az ebben a vizsgálatban alkalmazott vizsgálati beavatkozás első adagját megelőző 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kínai résztvevőket Tafamidisszal kezelték
tafamidis kezelési csoport
Drog: Tafamidis
61 mg, naponta egyszer, szájon át, 12 hónapig.
Más nevek:
  • Vyndamax, Tafamidis szabad sav, PF 06291826

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során fellépő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása a vizsgálat során
Időkeret: Kiindulási állapot az utolsó adag után 28 napig (körülbelül 13 hónap)
Kiindulási állapot az utolsó adag után 28 napig (körülbelül 13 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces gyaloglási távolságban (6MWD) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a TTR stabilizálódott az egyes gyűjtési látogatásokon
Időkeret: Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap és 12. hónap
A TTR stabilizálása egy farmakodinámiás (PD) paraméter, a vérmintákat validált analitikai módszerekkel elemzik.
Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap és 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Kansas City Cardiomyopathy Kérdőív összesített összefoglaló pontszámaiban a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A domain pontszámok 0 és 100 közötti tartományba kerülnek; a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A tafamidis plazmakoncentrációja minden gyűjtési látogatáskor
Időkeret: Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap, 12. hónap
Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest az N-terminális prohormon B típusú natriuretikus peptidben (NT-pro BNP) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
TTR koncentráció minden gyűjtési látogatáskor
Időkeret: Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap és 12. hónap
Alapállapot, 1. hónap, 6. hónap és 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL 5 Dimensions vizuális analóg skála (EQ-5D VAS) pontszámaiban a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
a pontszám 0-100, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a 12 elemből álló rövid űrlapfelmérés (SF-12) pontszámaiban a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest Változás az alapvonalhoz képest az EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) index pontszámában a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. július 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 23.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B3461077

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tafamidis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel