A romiplosztim hatékonysága az SAA kezelésében olyan felnőtteknél, akiket korábban immunszuppresszív terápiával nem kezeltek, vagy nem reagáltak rá
2023. szeptember 28. frissítette: Amgen
Kétkarú áthidaló vizsgálat a romiplosztim hatékonyságának értékelésére a súlyos aplasztikus anaemia felnőttkori kezelésében, akik korábban IST-vel nem kezeltek, vagy IST-re refrakterek
A romiplosztimot klinikai vizsgálatokban alkalmazták súlyos és nagyon súlyos aplasztikus anémia (SAA/vSAA) kezelésére olyan ázsiai résztvevőknél, akiket korábban immunszuppresszív terápiával (IST) nem kezeltek, vagy IST-re nem reagáltak. Ez a vizsgálat a romiplosztim hatékonyságát értékeli az SAA/vSAA-ban szenvedő résztvevők kezelésében.
A tanulmány elsődleges céljai a következők:
1. kar: A romiplosztim és az IST hatékonyságának értékelése olyan felnőtt SAA/vSAA résztvevők esetében, akiket korábban nem kezeltek IST-vel (1 liter)
2. kar: A romiplosztim-kezelés hatékonyságának értékelése olyan felnőtt SAA/vSAA résztvevőknél, akik IST-re refrakterek (2L+)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Amgen Call Center
- Telefonszám: 866-572-6436
- E-mail: medinfo@amgen.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év a beiratkozáskor
- Az SAA/vSAA diagnózisát vér-, csontvelő- és citogenetikai vizsgálatok igazolják
- Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusz pontszáma 0-tól 1-ig terjed a szűréskor
- Csak az 1. kar: a résztvevőnek SAA/vSAA kezdeti kezelésre van szüksége, nem áll rendelkezésre megfelelő rokon donor allogén hematopoietikus sejttranszplantációhoz (HCT), és az IST-t antitimocita globulinnal és CsA-val kezdi
- Csak a 2. kar: nem reagál legalább egy immunszuppresszív terápiára, beleértve a ló vagy nyúl ATG-t; vagy nem alkalmas ATG-kezelésre és refrakter a CsA-ra
Kizárási kritériumok:
- Veleszületett aplasztikus anémiával (AA) diagnosztizálták (Fanconi anémia, veleszületett dyskeratosis stb.)
- Egyéb rosszindulatú daganatok anamnézisében az elmúlt 5 évben, kivételekkel.
- Aplasztikus vérszegénység hemolitikus paroxizmális éjszakai hemoglobinuriával (PNH) (a hemolitikus túlnyomórészt a laktát-dehidrogenáz (LDH) definíciója szerint a normál normál felső határának 1,5-szerese
- Csak az 1. kar: Korábban ATG-vel, CsA-val vagy Alemtuzumabbal kezelték
- Korábban PEGilált rekombináns humán megakariocita növekedési és fejlődési faktorral (PEG-rHuMGDF), rekombináns humán thrombopoietin proteinnel (TPO), romiplosztimmal és más TPO-receptor agonistával (eltrombopag stb.) kezelték
- Olyan betegek, akik alkalmasak allogén HCT-re, és megfelelő rokon donorral rendelkeznek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kar: Korábban kezeletlen IST
SAA/vSAA-ban szenvedő résztvevők, akiket korábban nem kezeltek IST-vel.
|
Subcutan injekció formájában adják be.
Más nevek:
Ló vagy nyúl antitimocita globulin intravénás infúzió formájában.
Orálisan beadva.
|
|
Kísérleti: 2. kar: Tűzálló IST
Az SAA/vSAA-val rendelkező résztvevők, amelyek ellenállnak az IST-nek.
|
Subcutan injekció formájában adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. és 2. kar: azon résztvevők aránya, akik bármilyen hematológiai választ értek el a 14. héten
Időkeret: 14. hét
|
A 14. héten bármilyen hematológiai választ elérő résztvevők aránya a válaszkritériumok alapján:
|
14. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. kar: azon résztvevők száma, akik teljes választ (CR) vagy részleges választ (PR) értek el a 14. héten
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
|
1. és 2. kar: azon résztvevők száma, akiknél csökkent a vérlemezke- és/vagy vörösvérsejt-transzfúzió gyakorisága, vagy a 14. héten függetlenné váltak vérlemezke- és/vagy vörösvértest-transzfúziótól
Időkeret: 14. hét
|
14. hét
|
|
|
1. és 2. kar: súlyos nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
|
1. és 2. kar: azon résztvevők száma, akiknél a laboratóriumi értékek klinikailag szignifikánsan megváltoztak
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
|
1. és 2. kar: változás a kiindulási értékhez képest a Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) vérzési skáláján a 14. héten
Időkeret: Alapállapot és 14. hét
|
A Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto a következő: 0: Nincs vérzés
|
Alapállapot és 14. hét
|
|
1. és 2. kar: szérum romiplosztim legalacsonyabb koncentrációja
Időkeret: A romiplosztim beadása előtt az 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. héten
|
A romiplosztim beadása előtt az 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. héten
|
|
|
1. és 2. kar: a romiplosztim maximális szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
|
|
1. és 2. kar: a romiplosztim görbe alatti területe (AUC).
Időkeret: 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
|
|
1. és 2. kar: a romiplosztim maximális koncentrációjának (tmax) elérésének ideje
Időkeret: 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
|
|
1. és 2. kar: a romiplosztim felezési ideje (t1/2).
Időkeret: 1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
1., 2., 4., 5., 9., 13. és 24. hét
|
|
|
1. és 2. kar: anti-romiplosztim antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A romiplosztim beadása előtt az 1. és 13. héten
|
A romiplosztim beadása előtt az 1. és 13. héten
|
|
|
1. és 2. kar: a trombopoietin elleni antitesttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A romiplosztim beadása előtt az 1. és 13. héten
|
A romiplosztim beadása előtt az 1. és 13. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2023. augusztus 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. február 25.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. február 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. április 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 5.
Első közzététel (Tényleges)
2022. április 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Csontvelő-elégtelenség zavarai
- Anémia
- Vérszegénység, aplasztikus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Bőrgyógyászati szerek
- Gombaellenes szerek
- Kalcineurin inhibitorok
- Antilimfocita szérum
- Ciklosporin
- Ciklosporinok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20210112
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.
IPD megosztási időkeret
Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak.
Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését.
Általánosságban elmondható, hogy az Amgen nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira vonatkozóan a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából.
A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül.
Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést.
A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják.
Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel.
További részletek az alábbi URL-en érhetők el.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .