Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálatok a Glikogén tárolási betegség II

Összesen 58120 találat

Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az ismételt neoGAA-adagolás biztonságosságának és hatékonyságának értékelése késői Pompe-kóros betegeknél.

Pompe-kór | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II) | Savas maltáz hiány

Egyesült Államok, Belgium, Dánia, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az Alglucosidase Alfa farmakokinetikája Pompe-kórban szenvedő betegeknél (PAPAYA)

Pompe-kór | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II)

Egyesült Államok, Orosz Föderáció, Egyesült Királyság, Bulgária, India, Ukrajna
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Késői kezdődő kezelési vizsgálat kiterjesztési protokollja

II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Pompe-kór (késői megjelenésű) | Glikogenezis II | Savas maltáz-hiány (AMD)

Egyesült Államok, Franciaország, Kanada, Hollandia, Ausztrália
McMaster University

Még nincs toborzás

Táplálkozási terápia késői megjelenésű Pompe-kórban (PDT-MIS)

Elhízottság | Lizoszómális raktározási betegségek | Izomvesztés | Glikogén tárolási betegség II | Pompe-kór | Táplálkozás szegény | II-es típusú glikogén tárolási betegség, felnőtt | II. típusú glikogéntárolási betegség késői megjelenése
CENTOGENE GmbH Rostock

Visszavont

Biomarker a glikogén tárolási betegségekhez (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Fruktóz anyagcsere, veleszületett hibák | Glikogén tárolási betegség II | Glikogén tárolási betegség | V. típusú glikogén tárolási betegség | I. típusú glikogén tárolási betegség | Glikogén tárolási betegség III | Glikogén tárolási betegség VII | A glikogén tárolási betegsége IV | VI. típusú glikogén... és egyéb feltételek

Németország, India, Sri Lanka
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az Alglucosidase Alfa nagy dózisú vagy nagy dózisú gyakoriságának vizsgálata

II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Pompe-kór | Glikogenezis 2 savas maltáz hiány

Egyesült Államok, Kanada, Ausztrália
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

A Myozyme hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló kiterjesztett tanulmány egyetlen Pompe-betegségben szenvedő betegnél, aki korábban részt vett a Genzyme által szponzorált ERT-vizsgálatokban.

Késői megjelenésű Pompe-kór | Glikogén tárolási betegség II. típusú GSD II

Egyesült Államok
Genzyme, a Sanofi Company

Megszűnt

Immuntolerancia indukciós tanulmány

II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Pompe-kór | Glikogenezis 2 savas maltáz hiány

Egyesült Államok, Izrael
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Vizsgálat az enzimpótló terápiák hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására az Avalglucosidase Alfa és az Alglucosidase Alfa kéthetente alkalmazott késői Pompe-betegségben szenvedő betegeknél, akiket korábban nem kezeltek Pompe-kór miatt (COMET)

II. típusú glikogén tárolási betegség; Pompe-kór

Csehország, Tajvan, Belgium, Németország, Koreai Köztársaság, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Ausztria, Brazília, Kanada, Dánia, Franciaország, Magyarország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Lengyelország, Portug... és több
Genzyme, a Sanofi Company

Megszűnt

A 160 literes és 4000 literes mérlegeken gyártott Alglucosidase Alfa nem kisebbségi vizsgálata csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő, még nem kezelt betegeknél

Glikogenózis 2 | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II) | Savas maltáz hiány | Pompe-kór (csecsemőkorban kezdődő)

Egyesült Államok, Tajvan, Németország
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Feltáró izombiopszia értékelési vizsgálat Alglucosidase Alfával kezelt késői Pompe-betegségben szenvedő betegeknél

Glikogenezis 2 savas maltáz hiány | Pompe-kór (késői megjelenésű) | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II)

Egyesült Államok, Hollandia, Egyesült Királyság, Németország
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Tanulmány a súlyos, késői Pompe-kórban szenvedő, tüdőelégtelenségben szenvedő és Myozyme®-t kapó betegek evolúciójáról

Glikogenezis 2 savas maltáz hiány | Pompe-kór (késői megjelenésű) | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II)

Franciaország
Amicus Therapeutics

Toborzás

A Cipaglucosidase Alfa/Miglustat biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikai, PD és immunogenitásának értékelésére szolgáló tanulmány 0 és év közötti IOPD alanyokon (ROSSELLA)

II. típusú glikogéntárolási betegség csecsemőkorban

Tajvan, Egyesült Államok, Franciaország, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság
Medical University of Vienna

Ismeretlen

Típusú komplex regionális fájdalom szindróma (CRPS II) sebészeti kezelése

CRPS Type II

Ausztria
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Toborzás

A Pompe-kór természetrajza (POMPE)

II-es típusú glikogén tárolási betegség, felnőtt

Franciaország
Duke University

Befejezve

Pompe Telemedicina Fejlesztési Tanulmány

Pompe-kór | Glikogén tárolási betegség II

Egyesült Államok
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az Alglucosidase Alfa növekedési és fejlődési vizsgálata

II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Savas maltáz-hiányos betegség | Pompe-kór

Egyesült Államok
Genzyme, a Sanofi Company

Toborzás

Pompe Terhességi Alnyilvántartás

Pompe-kór (késői megjelenés) | II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Glikogenezis 2 savas maltáz hiány

Horvátország, Egyesült Államok, Olaszország, Belgium, Csehország
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Avalglucosidase Alfa Extension Study (NEO-EXT)

Glikogén tárolási betegség II. típusú Pompe-kór

Egyesült Államok, Belgium, Dánia, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
Genzyme, a Sanofi Company

Aktív, nem toborzó

Vizsgálat az Avalglucosidase Alfa biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, amelyet korábban Alglucosidase Alfával kezeltek, csecsemőkorban fellépő Pompe-kórban szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél minden második héten (Mini-COMET)

II-es típusú glikogén tárolási betegség – Pompe-kór

Egyesült Államok, Franciaország, Japán, Tajvan, Egyesült Királyság
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

A nyelv érintettségének azonosítása késői Pompe-kórban

Neuropathia | Myopathia | II. típusú glikogéntárolási betegség (késői megjelenésű Pompe-kór)

Egyesült Államok
Genzyme, a Sanofi Company

Marketingre jóváhagyva

Alglucosidase Alfa ideiglenes hozzáférési program (ATAP)

II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Savas maltáz-hiányos betegség | Glikogenózis 2 | Pompe-kór (késői megjelenésű)

Egyesült Államok
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Placebo-kontrollos vizsgálat a Myozyme (Alglukozidáz Alfa) biztonságosságáról és hatékonyságáról késői Pompe-kórban szenvedő betegeknél

Pompe-kór (késői megjelenés) | II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Savas maltáz-hiányos betegség | Glikogenózis 2

Egyesült Államok, Franciaország, Hollandia
Duke University
Kriya Therapeutics

Toborzás

GSD VI és GSD IX Natural History

Glikogén tárolási betegség VI | GLIKOGÉN TÁROLÁSI BETEGSÉG IXa1 | GLIKOGÉN TÁROLÁSI BETEGSÉG IXa2 | Glikogén tárolási betegség IXB | Glikogén tárolási betegség IXC | GSD 9 (minden altípus) | GSD 6

Egyesült Államok
John Mitchell

Befejezve

Alvás és életminőség glikogénraktározási betegségben szenvedő betegeknél standard és módosított nyers kukoricakeményítő esetén

Glikogén tárolási betegség III | IA típusú glikogén tárolási betegség | IB típusú glikogén tárolási betegség | Glikogén tárolási betegség 0. típusú

Kanada
Rigshospitalet, Denmark

Ismeretlen

Metabolikus myopathiában szenvedő betegek zsír- és cukoranyagcseréje edzés közben

Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák | Anyagcsere, veleszületett hibák | Lipid anyagcsere, veleszületett hibák | Glikogén tárolási betegség II | V. típusú glikogén tárolási betegség | VLCAD hiány | Glikogén tárolási betegség III | Foszfoglicerát kináz hiány | Semleges lipidraktározási betegség | A... és egyéb feltételek

Dánia
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Befejezve

Endogén glükóztermelés Ia típusú glikogénraktározási betegségben szenvedő betegeknél (ENGLUPRO GSDIa)

IA típusú glikogén tárolási betegség

Hollandia
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az rhGAA vizsgálata késői Pompe-kórban szenvedő betegeknél

Pompe-kór (késői megjelenés) | II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Savas maltáz-hiányos betegség | Glikogenózis 2

Hollandia
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Az rhGAA biztonságossági és hatékonysági vizsgálata fejlett, késői Pompe-betegségben szenvedő, légzéstámogatásban részesülő betegeknél

Pompe-kór (késői megjelenés) | II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II) | Savas maltáz-hiányos betegség | Glikogenózis 2

Franciaország
Medical University of Vienna

Toborzás

Új metabolikus izombiomarkerek Pompe-kórban – nem invazív mágneses rezonancia feltáró kísérleti tanulmány. (POMPE)

Pompe-kór | McArdle-kór

Ausztria
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktív, nem toborzó

Hosszú távú nyomon követés az adeno-asszociált vírus (AAV) 8-as szerotípus (AAV8) által közvetített glükóz-6-foszfatáz (G6Páz) géntranszfer biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Ia típusú glikogéntárolási betegségben (GSDIa) szenvedő felnőtteknél

IA típusú glikogén tárolási betegség | Von Gierke-kór (Ia típusú GSD)

Hollandia, Egyesült Államok, Kanada, Spanyolország
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Befejezve

Retrospektív tanulmány a glükóz monitorozásáról a glikémiás kontroll érdekében GSDIa-ban szenvedő betegeknél

IA típusú glikogén tárolási betegség

Hollandia, Egyesült Államok
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktív, nem toborzó

Az Adeno-asszociált vírus 8-as szerotípusa által közvetített glükóz-6-foszfatáz géntranszfer vizsgálata Ia típusú glikogéntárolási betegségben (GSDIa) szenvedő betegeknél

IA típusú glikogén tárolási betegség

Egyesült Államok, Brazília, Kanada, Dánia, Németország, Olaszország, Hollandia, Spanyolország
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Toborzás

Szén-13 mágneses rezonancia spektroszkópia glikogénraktározási betegségekben

Glikogén tárolási betegség | Pompe-kór (késői megjelenés) | McArdle-kór

Dánia
Spark Therapeutics

Aktív, nem toborzó

Géntranszfer vizsgálat késői megjelenésű Pompe-kórra (RESOLUTE)

Lizoszómális raktározási betegségek | Glikogén tárolási betegség II | 2. típusú glikogén tárolási betegség | Pompe-kór (késői megjelenés) | Pompe-kór | LOPD | Savas maltáz hiány

Egyesült Államok, Kanada, Hollandia, Franciaország, Dánia, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság
Spark Therapeutics

Befejezve

Semlegesítő antitest szeroprevalencia vizsgálat retrospektív komponenssel késői Pompe-kórban szenvedő résztvevőknél

Lizoszómális raktározási betegségek | 2. típusú glikogén tárolási betegség | Pompe-kór (késői megjelenés) | Pompe-kór | LOPD | Savas maltáz hiány

Egyesült Államok, Olaszország, Egyesült Királyság, Hollandia, Franciaország, Németország
Sanguine Biosciences

Toborzás

Biominta leendő gyűjtése 1B típusú glikogénraktározási betegséggel (GSD1b) diagnosztizált gyermekbetegeknél és felnőtt gondviselőknél

IB típusú glikogén tárolási betegség

Egyesült Államok
Sanofi

Toborzás

Prospektív tanulmány az alglükozidáz alfa-kezelés klinikai eredményeinek megfigyelésére és leírására 6 hónaposnál fiatalabb betegeknél, csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban (IOPD)

Glikogén tárolási betegség II

Belgium, Egyesült Államok, Olaszország, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság, Hollandia, Franciaország, Németország
Genzyme, a Sanofi Company

Aktív, nem toborzó

Avalglukozidáz Alfa francia próba utáni hozzáférés a Pompe-kórban szenvedők számára (PTA Avalglucosidase)

Glikogén tárolási betegség II

Franciaország
Genzyme, a Sanofi Company

Befejezve

Értékelje a hatékonyságot és a biztonságot csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő kínai betegeknél az egy éves alglükozidáz alfa-kezeléssel (APOLLO-IOPD)

Glikogén tárolási betegség II

Kína
Duke University
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Befejezve

Légzőizom edzés L-onset Pompe-kórban (LOPD)

Glikogén tárolási betegség II

Egyesült Államok
Columbia University

Visszavont

Magas fehérjetartalmú és gyakorlati terápia plusz éjszakai enterális táplálás fiatalkorú Pompe-kórban

Glikogén tárolási betegség II

Egyesült Államok
Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Még nincs toborzás

Magasabb dózisú alglukozidáz alfa Pompe-kór esetén

Glikogén tárolási betegség II
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Toborzás

Az empagliflozin hatékonysága és biztonságossága GSD-Ib betegeknél

IB típusú glikogén tárolási betegség

Kína
Sanofi

Toborzás

Klinikai vizsgálat kezelésben még nem részesült IOPD-s csecsemőknél az Avalglucosidase Alfával végzett ERT hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére (Baby-COMET)

Glikogén tárolási betegség II

Belgium, Egyesült Államok, Kína, Németország, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság
Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Ismeretlen

A motorfejlődés, a motorfunkció és az IOPD elektrofiziológiai eredményei ERT alatt

Glikogén tárolási betegség II

Tajvan
University of Florida
Amicus Therapeutics

Befejezve

Diéta és testmozgás a Pompe-kórban

Lizoszómális raktározási betegségek | Glikogén tárolási betegség II | Pompe-kór

Egyesült Államok
Centre Hospitalier de Cayenne

Befejezve

A csecsemőkori Pompe-betegségek születéskor történő szűrésének megvalósíthatósága és érdeklődése (DEPIPOMP1)

Pompe-kór
Amicus Therapeutics

Toborzás

A Pompe-kórban szenvedő betegek globális leendő megfigyelési nyilvántartása

Pompe-kór

Egyesült Államok
Duke University
Sanofi

Toborzás

Kognitív és neurológiai patológiák Pompe-kórban (CNS)

Pompe-kór

Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Glikogén tárolási betegség II

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek