- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00006056
Studio pilota sul trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore indipendente in pazienti con disturbi emofagocitici potenzialmente letali
OBIETTIVI: I. Determinare l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non imparentato nel trattamento di pazienti con disturbi emofagocitici potenzialmente letali.
II. Determinare il tasso di sopravvivenza libera da malattia, l'incidenza di fallimento del trapianto e l'incidenza di malattia del trapianto contro l'ospite in questi pazienti dopo aver subito questo regime di trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono busulfano per via orale due volte al giorno nei giorni da -9 a -6; ciclofosfamide EV in 1 ora nei giorni da -5 a -2; etoposide IV per 4 ore nei giorni da -5 a -3; e globulina anti-timociti EV due volte al giorno nei giorni -2 e -1 e nei giorni 1 e 2. I pazienti vengono sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche il giorno 0. Il filgrastim (G-CSF) viene somministrato per via sottocutanea a partire dal giorno 1 e proseguendo fino al sangue i conti si riprendono. I pazienti ricevono la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite con metotrexato IV nei giorni 1, 3, 6 e 11 e ciclosporina IV per 1-4 ore (per via orale una volta che i pazienti riprendono a mangiare) ogni 12 ore (ogni 8 ore per i pazienti pediatrici) a partire da o prima del giorno -3 e continuando fino a 1 anno.
I pazienti vengono seguiti ai giorni 28 e 100, a 6 mesi e 1 anno, e poi annualmente per 5 anni.
Tipo di studio
Iscrizione
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Fairview University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:
--Caratteristiche della malattia--
Pazienti con diagnosi di uno dei seguenti disturbi emofagocitici attivi ma stabili o non attivi/quiescenti:
- Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)
- Febbre superiore a 38,5 gradi Celsius
- Splenomegalia (maggiore di 3 cm sotto il margine costale)
- Emofagocitosi nel midollo osseo o nella milza o nei linfonodi
- La malattia può essere confermata da una storia familiare positiva
- Nessuna evidenza di malignità
- Ipertrigliceridemia e/o ipofibrinogenemia
- Trigliceridi a digiuno almeno 2,0 mmol/L o almeno 3 deviazioni standard sopra la norma per l'età
- Fibrinogeno non superiore a 1,5 g/L o non superiore a 3 deviazioni standard sopra il normale
- Citopenia (che colpisce almeno 2 dei 3 lignaggi nel sangue periferico)
- Emoglobina inferiore a 9,0 g/L
- Conta piastrinica inferiore a 100.000/mm3
Malattia linfoproliferativa legata all'X (XLP)
Due o più maschi materni imparentati che manifestano almeno uno dei seguenti fenotipi XLP:
- Mononucleosi infettiva fulminante
- Disgammaglobulinemia
- Linfoma maligno/malattia linfoproliferativa
- Anemia aplastica
- Granulomatosi/vasculite linfoide OR
- Un maschio imparentato maternamente in una famiglia XLP stabilita che ha un forte legame genetico (RFLP) con il locus XLP
Sindrome di Chediak-Higashi
Albinismo oculocutaneo parziale (capelli, pelle, occhi)
Frequenti infezioni batteriche
Grandi granuli perossidasi positivi nei leucociti del sangue periferico o del midollo osseo
L'anamnesi familiare positiva o la consanguineità dei genitori è di supporto alla diagnosi
Potrebbe non essere entrato nella fase accelerata come definito da uno dei seguenti elementi:
- Linfoadenopatia
- Pancitopenia
- Istiociti con emofagocitosi nel midollo osseo, nei linfonodi, nel fegato o nella milza
Sindrome emofagocitica associata a virus (VAHS)
Recidiva dopo una precedente terapia o terapia di supporto
Criteri diagnostici come per HLH
Nessun disturbo emofagocitario secondario a neoplasia sottostante
I pazienti di età pari o inferiore a 35 anni devono avere un donatore di cellule staminali emopoietiche che sia uno dei seguenti:
- HLA A e B identici OR
- Singola mancata corrispondenza sierologica HLA A o B con identità DRB1 OPPURE
- Identità sierologica HLA A o B con un singolo mismatch DRB1
I pazienti di età compresa tra 36 e 55 anni devono avere un donatore di cellule staminali ematopoietiche che sia uno dei seguenti:
- HLA A e B e HLA DRB1 identici OR
- Mancata corrispondenza sierologica di un singolo HLA A o B con l'identità di DRB1
I pazienti che ricevono sangue del cordone ombelicale devono avere un donatore non imparentato con non più di due mancate corrispondenze HLA A, B o DRB1 dell'antigene
--Caratteristiche del paziente--
Performance status: Karnofsky 70-100% O Età inferiore a 16 anni: Lansky 50-100%
Aspettativa di vita: non gravemente limitata da un'altra malattia
Epatico: SGOT inferiore a 3 volte il normale Bilirubina inferiore a 2,5 mg/dL
Renale: creatinina normale OPPURE clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare superiore al 50% normale
Cardiovascolare: se sintomatica, la frazione di eiezione ventricolare deve essere superiore al 40% e deve migliorare con l'esercizio OPPURE la frazione di accorciamento è normale all'ecocardiogramma
Polmonare:
- Se sintomatico, DLCO superiore al 45% del previsto (corretto per l'emoglobina)
- Nei bambini che non possono eseguire i test di funzionalità polmonare, la saturazione di ossigeno deve essere superiore al 95%
Altro: HIV negativo Nessuna infezione attiva significativa
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Cattedra di studio: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center
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Studia le date principali
Inizio studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- malattia rara
- malattie genetiche e sindromi dismorfiche
- disturbi ematologici
- linfoistiocitosi emofagocitica
- problema/condizione correlato alla malattia
- malattie immunologiche e malattie infettive
- istiocitosi
- malattia del trapianto contro l'ospite
- Sindrome di Chediak-Higashi
- Sindrome linfoproliferativa legata all'X
- linfoistiocitosi eritrofagocitica familiare
- malattia da immunodeficienza primaria
- Sindrome emofagocitica associata a virus
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie degli occhi
- Patologia
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Disturbi dei leucociti
- Disfunzione battericida dei fagociti
- Istiocitosi, cellule non di Langerhans
- Istiocitosi
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Albinismo
- Sindrome
- Malattie linfoproliferative
- Malattia del trapianto contro l'ospite
- Linfoistiocitosi, emofagocitica
- Sindrome di Chediak-Higashi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antineoplastici, fitogenici
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della topoisomerasi
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Agenti di controllo riproduttivo
- Agenti abortivi, non steroidei
- Agenti abortivi
- Antagonisti dell'acido folico
- Inibitori della calcineurina
- Ciclofosfamide
- Etoposide
- Metotrexato
- Busulfano
- Siero antilinfocitario
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/15106
- UMN-MT-1997-08
- UMN-MT-9708
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