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Studio pilota sul trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore indipendente in pazienti con disturbi emofagocitici potenzialmente letali

23 giugno 2005 aggiornato da: Fairview University Medical Center

OBIETTIVI: I. Determinare l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non imparentato nel trattamento di pazienti con disturbi emofagocitici potenzialmente letali.

II. Determinare il tasso di sopravvivenza libera da malattia, l'incidenza di fallimento del trapianto e l'incidenza di malattia del trapianto contro l'ospite in questi pazienti dopo aver subito questo regime di trattamento.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono busulfano per via orale due volte al giorno nei giorni da -9 a -6; ciclofosfamide EV in 1 ora nei giorni da -5 a -2; etoposide IV per 4 ore nei giorni da -5 a -3; e globulina anti-timociti EV due volte al giorno nei giorni -2 e -1 e nei giorni 1 e 2. I pazienti vengono sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche il giorno 0. Il filgrastim (G-CSF) viene somministrato per via sottocutanea a partire dal giorno 1 e proseguendo fino al sangue i conti si riprendono. I pazienti ricevono la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite con metotrexato IV nei giorni 1, 3, 6 e 11 e ciclosporina IV per 1-4 ore (per via orale una volta che i pazienti riprendono a mangiare) ogni 12 ore (ogni 8 ore per i pazienti pediatrici) a partire da o prima del giorno -3 e continuando fino a 1 anno.

I pazienti vengono seguiti ai giorni 28 e 100, a 6 mesi e 1 anno, e poi annualmente per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Fairview University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Pazienti con diagnosi di uno dei seguenti disturbi emofagocitici attivi ma stabili o non attivi/quiescenti:

  • Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)
  • Febbre superiore a 38,5 gradi Celsius
  • Splenomegalia (maggiore di 3 cm sotto il margine costale)
  • Emofagocitosi nel midollo osseo o nella milza o nei linfonodi
  • La malattia può essere confermata da una storia familiare positiva
  • Nessuna evidenza di malignità
  • Ipertrigliceridemia e/o ipofibrinogenemia
  • Trigliceridi a digiuno almeno 2,0 mmol/L o almeno 3 deviazioni standard sopra la norma per l'età
  • Fibrinogeno non superiore a 1,5 g/L o non superiore a 3 deviazioni standard sopra il normale
  • Citopenia (che colpisce almeno 2 dei 3 lignaggi nel sangue periferico)
  • Emoglobina inferiore a 9,0 g/L
  • Conta piastrinica inferiore a 100.000/mm3

Malattia linfoproliferativa legata all'X (XLP)

Due o più maschi materni imparentati che manifestano almeno uno dei seguenti fenotipi XLP:

  • Mononucleosi infettiva fulminante
  • Disgammaglobulinemia
  • Linfoma maligno/malattia linfoproliferativa
  • Anemia aplastica
  • Granulomatosi/vasculite linfoide OR
  • Un maschio imparentato maternamente in una famiglia XLP stabilita che ha un forte legame genetico (RFLP) con il locus XLP

Sindrome di Chediak-Higashi

Albinismo oculocutaneo parziale (capelli, pelle, occhi)

Frequenti infezioni batteriche

Grandi granuli perossidasi positivi nei leucociti del sangue periferico o del midollo osseo

L'anamnesi familiare positiva o la consanguineità dei genitori è di supporto alla diagnosi

Potrebbe non essere entrato nella fase accelerata come definito da uno dei seguenti elementi:

  • Linfoadenopatia
  • Pancitopenia
  • Istiociti con emofagocitosi nel midollo osseo, nei linfonodi, nel fegato o nella milza

Sindrome emofagocitica associata a virus (VAHS)

Recidiva dopo una precedente terapia o terapia di supporto

Criteri diagnostici come per HLH

Nessun disturbo emofagocitario secondario a neoplasia sottostante

I pazienti di età pari o inferiore a 35 anni devono avere un donatore di cellule staminali emopoietiche che sia uno dei seguenti:

  • HLA A e B identici OR
  • Singola mancata corrispondenza sierologica HLA A o B con identità DRB1 OPPURE
  • Identità sierologica HLA A o B con un singolo mismatch DRB1

I pazienti di età compresa tra 36 e 55 anni devono avere un donatore di cellule staminali ematopoietiche che sia uno dei seguenti:

  • HLA A e B e HLA DRB1 identici OR
  • Mancata corrispondenza sierologica di un singolo HLA A o B con l'identità di DRB1

I pazienti che ricevono sangue del cordone ombelicale devono avere un donatore non imparentato con non più di due mancate corrispondenze HLA A, B o DRB1 dell'antigene

--Caratteristiche del paziente--

Performance status: Karnofsky 70-100% O Età inferiore a 16 anni: Lansky 50-100%

Aspettativa di vita: non gravemente limitata da un'altra malattia

Epatico: SGOT inferiore a 3 volte il normale Bilirubina inferiore a 2,5 mg/dL

Renale: creatinina normale OPPURE clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare superiore al 50% normale

Cardiovascolare: se sintomatica, la frazione di eiezione ventricolare deve essere superiore al 40% e deve migliorare con l'esercizio OPPURE la frazione di accorciamento è normale all'ecocardiogramma

Polmonare:

  • Se sintomatico, DLCO superiore al 45% del previsto (corretto per l'emoglobina)
  • Nei bambini che non possono eseguire i test di funzionalità polmonare, la saturazione di ossigeno deve essere superiore al 95%

Altro: HIV negativo Nessuna infezione attiva significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Cattedra di studio: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2000

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2000

Primo Inserito (Stima)

6 luglio 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 ottobre 2003

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/15106
  • UMN-MT-1997-08
  • UMN-MT-9708

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