Uno studio randomizzato, controllato con placebo, sulla sindrome di Tourette.

Questo studio si compone di tre fasi: fase di screening/washout, fase in doppio cieco e fase di riduzione.

FASE DI SCREENING/WASHOUT: Il medico dello studio o il suo staff esamineranno con te tutti i farmaci che stai attualmente assumendo e potrebbero istruirti, se del caso, a interrompere l'assunzione di determinati farmaci. Il medico dello studio o il suo staff spiegheranno per quanto tempo dovrà interrompere l'assunzione di ciascun farmaco prima di poter iniziare lo studio. A seconda del tipo di farmaci che potresti assumere, la visita di screening/washout (visita 1 dello studio) potrebbe dover essere completata in due visite. La fase di screening/washout può richiedere fino a 90 giorni. Se accetti di partecipare, il medico dello studio o il suo staff effettueranno test per vedere se sei idoneo per questo studio. Alla visita di screening/lavaggio, verrà effettuata una revisione della storia medica e psichiatrica (compresi i farmaci che ha assunto per il trattamento della sindrome di Tourette) e un esame fisico (compresa la pressione sanguigna da seduti, il polso, la temperatura, il peso e l'altezza). Verrà prelevato un campione di sangue (circa 2-3 cucchiaini) e testato per escludere eventuali anomalie. Ti verrà chiesto di fornire un campione di urina che verrà testato per l'uso di droghe e, se sei una donna in grado di avere un figlio, per assicurarti di non essere incinta al momento dell'ingresso nello studio. Il test di gravidanza deve essere negativo per poter continuare nello studio. Inoltre, potresti non essere attualmente allattando al seno per continuare nello studio. Sarai sottoposto a una valutazione medica e psichiatrica. Ti verrà chiesto di rispondere alle domande utilizzando scale, inclusa una che misura la gravità dei tuoi sintomi della sindrome di Tourette e una che misura i tuoi eventuali sintomi del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (AD/HD).

FASE DI TITOLAZIONE/MANTENIMENTO: Se continui a qualificarti per lo studio dopo che i test della Visita 1 sono stati esaminati dal medico dello studio o dal suo staff e hai completato la fase di washout, tornerai allo studio del tuo medico dello studio per la Visita 2. La durata di tempo tra la Visita 1 e la Visita 2 dipenderà dal tipo di farmaci che stai assumendo (e potrebbe essere necessario interrompere prima di entrare in questo studio). Alla Visita 2, ti verranno misurati la pressione sanguigna, il polso e il peso. Ti verrà chiesto di rispondere alle domande per le stesse due scale che hai completato alla Visita 1. Ti viene chiesto di restituire tutti i flaconi dei farmaci (anche se vuoti, parzialmente utilizzati o non utilizzati) a ogni visita dello studio. È molto importante per noi essere in grado di verificare la compliance del farmaco oggetto dello studio.

Ti verranno poste domande su come ti senti e se hai iniziato a prendere nuovi farmaci o hai avuto cambiamenti in altri farmaci che potresti assumere dalla tua ultima visita.

Se continui a soddisfare i requisiti di idoneità per lo studio, parteciperai allo studio. Sarai assegnato per caso a uno dei due gruppi di trattamento. Potresti ricevere topiramato o placebo (una sostanza inattiva). Ciò rende la valutazione del farmaco in studio molto più equa. Le probabilità che tu stia ricevendo il farmaco oggetto dello studio rispetto al placebo sono di 1 a 1 o uguali (50% di possibilità che tu riceva il topiramato e 50% di possibilità che tu riceva il placebo).

Lo studio durerà circa 10 settimane. Inizierai lo studio prendendo 1 compressa del farmaco in studio (topiramato 25 mg o placebo) la sera. Questo sarà il primo giorno dello studio. Dopo una settimana di questa fase dello studio, la dose del farmaco in studio verrà aumentata a 2 compresse (topiramato 50 mg o placebo) una compressa al mattino e una alla sera. La dose del farmaco in studio può continuare ad essere aumentata fino a quando non avrà raggiunto il livello di dose che il medico dello studio ritiene appropriato per lei, oppure sta assumendo una dose massima di 200 mg al giorno del farmaco in studio (topiramato o placebo). Il medico dello studio può modificare la dose del farmaco oggetto dello studio secondo necessità. Il farmaco in studio verrà fornito in compresse da 25 mg di topiramato o placebo. I farmaci sono forniti in flaconi a prova di bambino. Tutte le bottiglie devono essere restituite (indipendentemente dal fatto che siano parziali, vuote o piene) ad ogni visita. È importante che lei segua le istruzioni del medico dello studio o del suo staff su quando e come assumere il farmaco oggetto dello studio. Dovrai visitare nuovamente il medico dello studio o il suo staff il Giorno 28 (Visita 3), il Giorno 56 (Visita 4) e il Giorno 70 (Visita 5) dopo l'inizio del trattamento. Alla Visita 5 (giorno 70), ti verranno fornite istruzioni su come ridurre gradualmente il farmaco oggetto dello studio per la settimana successiva.

Ad ogni visita, ti verranno misurati la pressione sanguigna, il polso, la temperatura e il peso. Ti verrà chiesto come ti senti e se hai iniziato a prendere nuovi farmaci o hai avuto cambiamenti in altri farmaci che potresti assumere. Alle Visite 3 e 5 ti verrà chiesto nuovamente di rispondere alle domande per tutte le scale che hai completato alla Visita 2. Alle Visite 3, 4 e 5, il medico dello studio o il suo staff completeranno la scala che valuta la gravità della tua condizione . Alle Visite 3 e 5, il medico dello studio o il suo staff completeranno una scala che valuta la gravità dei sintomi della Sindrome di Tourette. Alle visite 3, 4 e 5 ti verrà eseguito nuovamente un test di gravidanza sulle urine se sei una donna in grado di avere un figlio. Il test deve essere negativo per continuare nello studio. Ti verrà prelevato di nuovo il sangue (circa un cucchiaino da tè) alle visite 3 e 5 per assicurarti che il tuo fegato funzioni correttamente e che anche i tuoi elettroliti (misurazioni chimiche del sangue) siano entro il range normale. Alla Visita 5 avrai un altro esame fisico.

Sarai chiamato settimanalmente tra le Visite 2 e 3 (Giorni 7, 14 e Giorno 21 dello studio) e le Visite 3 e 4 (Giorni 35 e 42 dello studio) al telefono da una delle persone che lavorano a questo studio. Durante queste telefonate ti verrà chiesto come ti senti, se hai avuto cambiamenti nei farmaci che stai assumendo e come stai andando con il farmaco in studio.

FASE TAPER: Visiterai nuovamente il medico dello studio o il suo staff il giorno 77 (Visita 6) dopo aver completamente interrotto l'assunzione del farmaco dello studio. È necessario conservare tutte le confezioni dei farmaci e tutti i farmaci non utilizzati e riportarli al medico dello studio o al suo staff ad ogni visita. Durante questa visita, ti verranno misurati la pressione sanguigna e il polso e misurato il tuo peso. Ti verrà chiesto nuovamente di rispondere alle domande per la scala che misura la gravità dei tuoi sintomi della sindrome di Tourette. Se sei una donna in grado di avere un figlio, verrà eseguito un test di gravidanza sulle urine. Ti verrà chiesto come ti senti e se hai iniziato a prendere nuovi farmaci o hai avuto cambiamenti in altri farmaci che potresti assumere.

Joseph Jankovic, Joohi Jimenez-Shahed e Lawrence Brown J. Neurol. Neurochirurgo. Psichiatria pubblicato online il 1 settembre 2009; doi:10.1136/jnnp.2009.185348