Efficacia e sicurezza di due dosi di Liarozole rispetto al placebo per il trattamento dell'ittiosi lamellare
23 settembre 2011 aggiornato da: Stiefel, a GSK Company
Uno studio di fase II/III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di 2 dosi di liarozolo orale (75 mg una volta al giorno e 150 mg una volta al giorno) somministrate durante 12 settimane nell'ittiosi lamellare
L'ittiosi lamellare è una malattia congenita della pelle con desquamazione generalizzata.
L'attività primaria del liarozolo è considerata l'inibizione della degradazione di una sostanza chiamata acido retinoico, che è il principale regolatore endogeno della crescita e della differenziazione dei tessuti epiteliali nei mammiferi.
Il presente studio intende valutare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con ittiosi lamellare.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'ittiosi lamellare è una malattia autosomica recessiva che si manifesta alla nascita ed è presente per tutta la vita. Sebbene il disturbo non sia pericoloso per la vita, è piuttosto deturpante e causa un notevole stress psicologico ai pazienti affetti. La prevalenza è inferiore a 1 caso ogni 300.000 individui. Il trattamento è principalmente sintomatico, cioè emollienti con o senza agenti cheratolitici. Il trattamento con retinoidi sistemici è riservato a quei pazienti refrattari alla terapia convenzionale, a causa degli effetti avversi a lungo termine e della teratogenicità dei retinoidi sistemici.
Liarozole può fornire un nuovo concetto per il trattamento di questa condizione. A causa del suo meccanismo d'azione, i livelli di acido retinoico (RA) aumenteranno solo nei tessuti che sono bersagli per la produzione di RA.
Lo studio di Fase II/III proposto intende valutare l'efficacia di liarozolo rispetto al placebo, in pazienti con ittiosi lamellare.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
98
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio
- Academisch Ziekenhuis Vrije Universiteit Brussel
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Geel, Belgio
- Geel
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Montreal, Canada
- Hôpital Saint-Justine
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St John, Canada
- NewLab Clinical Research Inc.
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Nantes, Francia
- Hôtel Dieu CHU
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Bad Salzschlirf, Germania
- Tomesa Fachklinik
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Dueren, Germania
- Dueren
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Magdeburg, Germania
- Otto-von-Guericke-Universität
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Muenster, Germania
- University Hospital Muenster
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Milano, Italia
- Fondazione Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Rome, Italia
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Oslo, Norvegia
- Rikshospitalet Universitetsklinikk
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Maastricht, Olanda
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
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Rotterdam, Olanda
- University Hospital Rotterdam
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Santo Domingo, Repubblica Dominicana
- Instituto Dermatológico
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Uppsala, Svezia
- Uppsala University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di entrambi i sessi di età pari o superiore a 14 anni.
- Diagnosi clinica di ittiosi lamellare
- Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo appropriato
- Le donne in età fertile dovrebbero avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening.
- I soggetti sono, fatta eccezione per la loro ittiosi lamellare, in buona salute generale.
- I soggetti e il/i rappresentante/i legale/i, se del caso, hanno firmato il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto sta ricevendo un trattamento topico (tranne emolliente), UV o un trattamento sistemico per l'ittiosi.
- Il soggetto è incinta o sta allattando.
- Storia o sospetto di abuso di alcol o droghe.
- Malattie coesistenti significative.
- ECG anomalo clinicamente significativo
- Storia di ipersensibilità ai retinoidi o a uno qualsiasi degli ingredienti nel farmaco di prova.
- Anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti allo screening.
- Uso di farmaci immunosoppressori inclusi corticosteroidi topici o sistemici.
- Partecipazione a un processo investigativo 30 giorni prima dell'inizio del processo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Efficacia: valutazione globale del ricercatore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
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Qualità della vita
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Sicurezza e tollerabilità
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Farmacocinetica
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Punteggio di ridimensionamento complessivo
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Punteggi di gravità di altri sintomi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Koen van Rossem, MD, PhD, Barrier Therapeutics/ Stiefel, a GSK Company
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Van Wauwe JP, Coene MC, Goossens J, Cools W, Monbaliu J. Effects of cytochrome P-450 inhibitors on the in vivo metabolism of all-trans-retinoic acid in rats. J Pharmacol Exp Ther. 1990 Jan;252(1):365-9.
- Van Wauwe J, Van Nyen G, Coene MC, Stoppie P, Cools W, Goossens J, Borghgraef P, Janssen PA. Liarozole, an inhibitor of retinoic acid metabolism, exerts retinoid-mimetic effects in vivo. J Pharmacol Exp Ther. 1992 May;261(2):773-9.
- Van Wauwe J, Coene MC, Cools W, Goossens J, Lauwers W, Le Jeune L, Van Hove C, Van Nyen G. Liarozole fumarate inhibits the metabolism of 4-keto-all-trans-retinoic acid. Biochem Pharmacol. 1994 Feb 11;47(4):737-41. doi: 10.1016/0006-2952(94)90137-6.
- Kang S, Duell EA, Kim KJ, Voorhees JJ. Liarozole inhibits human epidermal retinoic acid 4-hydroxylase activity and differentially augments human skin responses to retinoic acid and retinol in vivo. J Invest Dermatol. 1996 Aug;107(2):183-7. doi: 10.1111/1523-1747.ep12329579.
- Dockx P, Decree J, Degreef H. Inhibition of the metabolism of endogenous retinoic acid as treatment for severe psoriasis: an open study with oral liarozole. Br J Dermatol. 1995 Sep;133(3):426-32. doi: 10.1111/j.1365-2133.1995.tb02672.x.
- Berth-Jones J, Todd G, Hutchinson PE, Thestrup-Pedersen K, Vanhoutte FP. Treatment of psoriasis with oral liarozole: a dose-ranging study. Br J Dermatol. 2000 Dec;143(6):1170-6. doi: 10.1046/j.1365-2133.2000.03884.x.
- Bhushan M, Burden AD, McElhone K, James R, Vanhoutte FP, Griffiths CE. Oral liarozole in the treatment of palmoplantar pustular psoriasis: a randomized, double-blind, placebo-controlled study. Br J Dermatol. 2001 Oct;145(4):546-53. doi: 10.1046/j.1365-2133.2001.04411.x.
- Lucker GP, Heremans AM, Boegheim PJ, van de Kerkhof PC, Steijlen PM. Oral treatment of ichthyosis by the cytochrome P-450 inhibitor liarozole. Br J Dermatol. 1997 Jan;136(1):71-5.
- Vahlquist A, Blockhuys S, Steijlen P, van Rossem K, Didona B, Blanco D, Traupe H. Oral liarozole in the treatment of patients with moderate/severe lamellar ichthyosis: results of a randomized, double-blind, multinational, placebo-controlled phase II/III trial. Br J Dermatol. 2014 Jan;170(1):173-81. doi: 10.1111/bjd.12626.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2007
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 gennaio 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 gennaio 2006
Primo Inserito (Stima)
27 gennaio 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
26 settembre 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2011
Ultimo verificato
1 settembre 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Anomalie congenite
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, genetiche
- Anomalie della pelle
- Cheratosi
- Eritroderma ittiosiforme, congenito
- Ittiosi
- Ittiosi, lamellare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti antineoplastici
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Agenti dermatologici
- Antagonisti ormonali
- Antagonisti degli androgeni
- Liarozole
Altri numeri di identificazione dello studio
- BT0500INT001
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