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Omocistinuria: trattamento con N-acetilcisteina

16 febbraio 2009 aggiornato da: McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre
Lo scopo di questo studio è determinare se l'N-acetilcisteina orale è efficace nell'abbassare l'omocisteina negli individui con omocistinuria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'omocistinuria (MIM 236200) dovuta a deficit di CBS è l'errore congenito più comune del metabolismo degli aminoacidi solforati con gravi manifestazioni cliniche. Proponiamo:

  1. Uno studio pilota in aperto sulla N-acetilcisteina (NAC) per abbassare i livelli plasmatici di omocisteina in coloro che non hanno risposto al trattamento convenzionale che include la betaina (Cystadane®, Orphan Medical Inc.), che mentre abbassa i livelli di Hcy non lo normalizza, ed è molto costoso. Non ci sono controindicazioni note al NAC utilizzato per l'integrazione nutrizionale ed è relativamente poco costoso.

    La NAC orale ha ridotto l'omocisteina plasmatica totale in soggetti sani in modo dose-dipendente.

  2. Misurazione della vasodilatazione flusso-mediata dell'arteria brachiale (funzione endoteliale) in risposta al trattamento con NAC. La disfunzione endoteliale è un precursore dell'aterogenesi.
  3. Sequenziamento del gene CBS in questi individui al fine di identificare nuove mutazioni che causano omocistinuria e identificare polimorfismi in altri geni che possono influenzare la risposta al trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 1A1
        • Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 1A1
        • MUHC-Royal Victoria Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Omocistinuria (lussazione del cristallino e iperomocisteinemia)
  • Età ≥ 18 (la maggiore età in Canada)

Criteri di esclusione:

  • Madri che allattano o donne incinte
  • Malattia epatica cronica
  • Assunzione di nitrati
  • Formatori di pietre di cistina
  • Storia di ulcera peptica attiva
  • Soggetti che ricevono carbamazepina e metoclopramide
  • Uso di altri prodotti contenenti cisteina o N-acetilcisteina (ad es. NAC nebulizzato, integratori di cisteina, restrizione di metionina)
  • Ipersensibilità a qualsiasi ingrediente nel prodotto in studio
  • Test di laboratorio clinicamente significativo e anomalo allo screening (Visita 2)

Altri criteri:

  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile e avere un test di gravidanza negativo prima di essere iscritte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Droga: N-acetilcisteina
2 g p.o. OFFERTA x 60 giorni
Altri nomi:
  • NAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Abbassamento dell'omocisteina totale plasmatica
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento nella dilatazione flusso-mediata dell'arteria brachiale
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Collaboratori

March of Dimes

Investigatori

  • Investigatore principale: Brian M GILFIX, MD, PhD, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2007

Primo Inserito (Stima)

7 giugno 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 febbraio 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2009

Ultimo verificato

1 febbraio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • #6-FY06-317

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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