Studio pilota sull'efficacia di T2000 nella distonia mioclonica

La distonia mioclonica (M-D) è un raro disturbo del movimento ereditario in cui i pazienti manifestano mioclono - movimenti involontari improvvisi, brevi, a scatti, spesso associati a distonia - contrazioni involontarie sostenute che causano torsioni o postura anomala. Mentre la maggior parte dei pazienti affetti da M-D risponde in modo significativo all'alcol, non ci sono farmaci approvati per M-D. Una varietà di farmaci è attualmente utilizzata per trattare la M-D, ma questi trattamenti funzionano in una piccola percentuale di pazienti e forniscono solo un parziale miglioramento dei sintomi; il loro uso è limitato anche dagli effetti collaterali in molti pazienti.

T2000 è un farmaco attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dei disturbi del movimento, compreso il tremore essenziale (ET). Sebbene T2000 sia un nuovo farmaco, appartiene a una classe di farmaci che è stata utilizzata per molti anni per il trattamento di una varietà di condizioni mediche. In studi precedenti, T2000 sembrava essere efficace nel controllare i sintomi di TE e alcuni pazienti con TE grave avevano miglioramenti importanti nel tremore. Come ci si aspetterebbe per i farmaci di questa classe, il T2000 può causare sedazione a livelli ematici elevati, come si può osservare quando vengono somministrate dosi elevate a individui più anziani. Nei pazienti più giovani, T2000 ha causato solo effetti collaterali minimi anche se somministrato a dosi elevate e per periodi da diverse settimane a diversi mesi.

L'attuale studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di T2000 in pazienti con M-D. I pazienti riceveranno dosi di T2000 a partire da 200 mg al giorno e aumentando a settimane alterne di ulteriori 200 mg al giorno fino a una dose massima di 1000 mg al giorno. La durata totale del trattamento sarà di 12 settimane. I sintomi del paziente di mioclono e distonia, così come l'esame neurologico generale, saranno monitorati durante lo studio. La risposta a T2000 sarà determinata confrontando la gravità del mioclono e della distonia mentre i pazienti stanno ricevendo T2000 rispetto ai sintomi osservati senza farmaci attivi.