- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00530686
Trapianto di cellule di isole pancreatiche: un nuovo approccio per migliorare la qualità e l'attecchimento delle isole pancreatiche
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il diabete mellito (DM) di tipo I è una malattia che ha un impatto sociale ed economico significativo. La prevalenza della malattia negli Stati Uniti è di circa 120.000 individui di età pari o inferiore a 19 anni e da 300.000 a 500.000 a tutte le età e 150 milioni in tutto il mondo.
Ad oggi non esistono dispositivi meccanici in grado di regolare efficacemente la dose di insulina iniettata in funzione della glicemia nei pazienti con DM. Ciò porta a un controllo dello zucchero non perfetto, con episodi di ipoglicemia. Il successo del trapianto di pancreas evita la necessità della somministrazione di insulina.
L'alternativa emergente al trapianto di pancreas intero è il trapianto di cellule di isole pancreatiche (ICT). Il processo si basa sull'isolamento enzimatico delle isole pancreatiche da un organo prelevato da un donatore cadavere. Le isole ottenute vengono iniettate nel fegato del ricevente tramite cateterismo percutaneo del sistema venoso portale. Questa procedura consente il trapianto selettivo della popolazione cellulare produttrice di insulina evitando la chirurgia a cielo aperto così come il trapianto del duodeno e del pancreas esocrino e la relativa morbilità.
Gli sforzi iniziali con le TIC hanno avuto solo risultati modesti. Il regime di immunosoppressione era simile a quello utilizzato nel trapianto di organi solidi, basato su steroidi ad alto dosaggio e inibitori della calcineurina, entrambi agenti con effetti diabetogeni. I risultati sono migliorati notevolmente con i cambiamenti nelle manipolazioni delle isole e il cambiamento nell'immunosoppressione evitando così le dosi più elevate di steroidi e utilizzando sirolimus, tacrolimus e daclizumab avviato dal gruppo di ricercatori dell'Università di Alberta a Edmonton, in Canada. Il loro protocollo richiede in generale due infusioni di cellule insulari per raggiungere la massa cellulare critica necessaria per raggiungere l'indipendenza dall'insulina. I cambiamenti nel trattamento sono stati adottati come protocollo di Edmonton, utilizzato in diversi centri di trapianto in tutto il mondo.
L'isolamento delle isole dal pancreata del donatore avverrà nel laboratorio di elaborazione delle cellule delle isole del Baylor University Medical Center (ICPL). L'infusione di cellule insulari viene eseguita nella suite di radiologia interventistica presso il Baylor University Medical Center o il Baylor All Saints Medical Center da un radiologo interventista. La procedura si svolge in una suite progettata per procedure invasive utilizzando una tecnica sterile con accesso all'anestesia generale se necessario. Dopo la procedura il paziente viene osservato nell'area di recupero di Radiologia Interventistica per il tempo necessario stabilito da un Medico e quindi trasferito al Servizio Trapianti per un pernottamento. Dopo il recupero, il paziente viene ricoverato in ospedale presso il Servizio Trapianti per un'osservazione di 1-2 giorni.
Il focus della ricerca nell'ICT è incentrato sullo sviluppo di una procedura sicura ed efficace che alla fine sostituirà il trapianto chirurgico di pancreas insieme a un regime immunosoppressivo ideale che fornisca una prevenzione sicura ed efficace contro il rigetto, riducendo al minimo gli eventi avversi associati che hanno un impatto negativo qualità di vita del ricevente del trapianto.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Annette C. & Harold C. Simmons Transplant Institute - Baylor University Medical Center, Dallas Texas, USA - Baylor All Saints Medical Center, Fort Worth Texas, USA
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente è stato pienamente informato e ha firmato un modulo di consenso informato approvato dall'IRB ed è disposto e in grado di seguire le procedure dello studio per tutti i 24 mesi
- Il paziente dovrebbe ricevere un trapianto di cellule insulari (fino a 3 infusioni) per il diabete mellito di tipo I
- Diabete mellito di tipo I di durata superiore a 5 anni
- Età compresa tra 18 e 65 anni
- Controllo instabile del diabete mellito, come definito da misurazioni del glucosio superiori a 200 mg/dL e/o inferiori a 80 mg/dL nonostante un'adeguata assistenza medica da parte di un team di assistenza diabetologica
- Inconsapevolezza dell'ipoglicemia, come definita da episodi di perdita della funzione cognitiva; o l'incapacità di riconoscere livelli di glucosio inferiori a 50 mg/dL; o frequenti episodi di ipoglicemia sintomatica; o ricovero in ospedale per ipo/iperglicemia
- Segni e sintomi invalidanti, come definiti dal medico curante
- HbA1c > 6,5
- Psicogenicamente in grado di obbedire, secondo il parere dell'investigatore
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo al momento del ricovero in ospedale o entro 7 giorni prima dell'arruolamento e hanno accettato di utilizzare un controllo delle nascite efficace durante lo studio e per 6 settimane dopo il completamento dello studio.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha precedentemente ricevuto o sta ricevendo un trapianto di organi o di midollo osseo
- Il paziente ha una nota ipersensibilità a Tacrolimus, sirolimus, dacluzimab o CellCept
- La paziente è incinta o in allattamento
- Il paziente ha partecipato a uno studio in cieco o ha partecipato a uno studio che coinvolge un farmaco non commercializzato (sperimentale) entro 3 mesi dall'arruolamento
- Il paziente ha partecipato a una sperimentazione che coinvolge un farmaco commercializzato o un dispositivo per infusione entro 30 giorni dall'inizio della sperimentazione
- Glofil o Clearance della creatinina < 60 ml/min
- Creatinina sierica > 1,6 mg/dL costantemente
- Indice di massa corporea > 28
- Neoplasie diverse dal carcinoma a cellule basali o dal carcinoma a cellule squamose
- Evidenza radiografica di infezione polmonare
- Evidenza di malattia epatica come evidenziato da >2X ULN per AST, ALT, Alk Phos. o Tbili.
- Infezioni attive
- Stati di ipercoagulabilità (storia di trombosi venosa ricorrente, definita trombofilia)
- Disturbi della coagulazione/emorragia
- Peptide C basale > 0,3 ng/dL
- HbA1c > 12%
- Fabbisogno di insulina >0,7 UI/kg/giorno
- Sieropositività per HIV, HBV, HCV, HTLV-1
- Pap test anomalo, infezione ginecologica attiva
- Esercizio positivo o test di tolleranza chimica
- Saranno esclusi i pazienti attualmente in trattamento per una condizione medica che richiede l'uso cronico di steroidi a una dose di prednisone> 5 mg / die
- Abuso di sostanze/alcol
- Retinopatia diabetica proliferante non trattata
- Conversione PPD o PPD positivo senza INH
- Nessun medico di base o medico di base da meno di 6 mesi
- Fumo negli ultimi 6 mesi
- Emocromo anomalo/Emoglobina < 12 g/dL
- Macroalbuminuria > 300 mg/24 ore
- Iperlipidemia non trattata - TC > 200 mg/dL, TGC > 200 mg/dL, LDL > 130 mg/dL
- Iponatriemia, ipokaliemia, ipercalcemia, ipocalcemia non trattate
- Allergia al contrasto allo iodio
- AS > 4
- PR > 20%
- Ulcera peptica attiva/calcoli biliari/emangioma
- Mammografia anormale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
1) Presenza o assenza di inconsapevolezza ipoglicemica 2) Valutare l'incidenza di episodi ipoglicemici 3) Valutare il fabbisogno insulinico nei pazienti che non sono diventati insulino-indipendenti.
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Valutare il raggiungimento dell'indipendenza dall'insulina a 12 mesi e 24 mesi dopo il trapianto in pazienti sottoposti a trapianto di cellule allo-isolotto.
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
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12 mesi e 24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Nicholas Onaca, MD, Baylor Health Care System
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 008-095
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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