Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

LGD-4665 orale rispetto al placebo negli adulti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) per 6 settimane più proseguimento del trattamento in aperto

16 gennaio 2018 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio di fase IIA randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su LGD-4665 in pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) con un'estensione in aperto

Lo scopo di questo studio è valutare la capacità di LGD-4665 somministrato quotidianamente per via orale di aumentare la conta piastrinica nel trattamento di pazienti con ITP (porpora trombocitopenica immunitaria). LGD-4665 ha aumentato la conta piastrinica in modo sicuro e tollerabile rispetto al placebo nei volontari sani. Questo studio esaminerà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle capsule da 7,5 mg di LGD-4665 per aumentare le piastrine rispetto al placebo, randomizzato 2:1, durante il trattamento in cieco per 6 settimane. La valutazione della conta piastrinica, dei punteggi di sanguinamento e dei parametri di sicurezza verrà eseguita settimanalmente. Tutti i pazienti sono idonei a continuare il trattamento LGD-4665 attivo e aperto per ulteriori 12 settimane con un aggiustamento ottimale della dose per ciascun paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase IIA con due parti del progetto.

  • La Parte 1 è un trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di 7,5 mg/die di LGD-4665 rispetto al placebo in circa 24 pazienti con ITP che sono stati trattati con almeno una precedente terapia per ITP. I pazienti saranno randomizzati in un rapporto di 1:2 (placebo: 7,5 mg/giorno LGD-4665) per 6 settimane di trattamento. Conta piastrinica, punteggi di sanguinamento, segni vitali, esami fisici e test di laboratorio saranno valutati settimanalmente. I gruppi di trattamento saranno analizzati per l'efficacia in base alla percentuale di pazienti con conta piastrinica doppia rispetto al basale e ≥ 50.000/uL a 6 settimane di trattamento e per la sicurezza in base a eventi avversi, segni vitali, esami fisici, test di laboratorio e uso di farmaci di soccorso per ITP o trasfusioni.
  • La parte 2 è un'estensione del trattamento in studio con LGD-4665 in aperto. Tutti i pazienti che partecipano al trattamento randomizzato in doppio cieco Parte 1 di questo studio Ph IIA sono idonei a continuare il trattamento in aperto con LGD-4665 fino a 3 mesi a una dose appropriata per il mantenimento sicuro della conta piastrinica (≥ 50.000/uL a ≤ 200.000/uL). Le valutazioni dell'efficacia e della sicurezza saranno effettuate a intervalli di 2 e 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103-8409
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-1270
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • Manchester, Connecticut, Stati Uniti, 06040
        • Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Baptist Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Cancer Center of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30341
        • Georgia Cancer Specialists
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine - St Louis, MO
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • New Mexico Oncology Hematology Consultants
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-7284
        • Case Western Reserve University School of Medicine
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Hematology Oncology Associates of South Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di ITP da almeno 3 mesi coerente con le linee guida ASH
  • Trattati con una o più terapie precedenti per ITP e conta piastrinica < 30.000/µL o < 50.000/µL se trattati con un corticosteroide orale stabile per ≥ 4 settimane, supportati da 2 conte piastriniche nei 30 giorni precedenti

  • Risultati di laboratorio entro il range normale ad eccezione dei seguenti analiti

    • Emoglobina ≥ 10 g/dL
    • Conta assoluta dei neutrofili > 1000/mL
    • ALT ≤ 1,5 volte l'ULN
    • AST ≤ 1,5 volte l'ULN
    • Creatinina < 1,5X ULN
    • Bilirubina < 1,5X ULN
    • BUN < 1,5X ULN
    • PT < 1,5 volte l'ULN
    • aPTT <1,5 volte l'ULN
  • Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo entro 4 giorni prima della prima dose del trattamento in studio e accettare di praticare un metodo contraccettivo approvato o l'astinenza dai rapporti sessuali.
  • Disponibilità a firmare un consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Storia di infarto o malattie cardiovascolari
  • Storia nota di trombosi arteriosa o venosa
  • Più di 3 fattori di rischio per eventi tromboembolici (diabete, fumatore, uso di contraccettivi orali, uso di terapia estrogenica, ipertrigliceridemia, colesterolo medio > 240 mg/dL, trattamento dell'ipertensione)
  • Cancro attivo o una storia di disturbi del midollo osseo
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Storia di abuso o dipendenza da alcol/droghe entro un anno

  • Farmaci elencati dosati all'interno di:

    • 4 settimane dalla prima dose del trattamento in studio:

      • Uso di Rituximab
      • Uso di agenti citotossici
      • Uso di ciclosporina e altri immunomodulatori
      • Uso di un farmaco sperimentale

    • 2 settimane dalla prima dose del trattamento in studio:

      • Uso di Danazol
      • Uso dell'azatioprina
      • Uso di micofenolato mofetile e steroidi pulsati

    • 1 settimana della prima dose del trattamento in studio:

      • Uso di Anti-D (WinRho®)
      • Uso dell'IVIG
      • Aveva una trasfusione di piastrine
      • Uso di integratori a base di erbe/dietetici (escluse vitamine e integratori minerali)

    • 3 giorni dalla prima dose del trattamento in studio

      • Uso di aspirina, composti contenenti aspirina
      • salicilati
      • latte di magnesia
      • farmaci antinfiammatori non steroidei (a meno che non siano prescritti per malattie cardiache)
  • Storia di aggregazione piastrinica che impedirebbe la misurazione della conta piastrinica
  • Infezione attiva nota da HIV, epatite B o epatite C
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il paziente non è in grado di soddisfare i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: LGD4665
LGD-4665: mimetico sperimentale della trombopoietina
Droga: LGD-4665
LGD-4665 Mimetico della trombopoietina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con conta piastrinica >= 50000/µL
Lasso di tempo: Alla settimana 6
La risposta è stata definita come conta piastrinica >= 50 x1000/uL per i partecipanti senza uso di steroidi al basale; o conte piastriniche >= 50 x1000/uL e raddoppiando le conte piastriniche al basale per i partecipanti con uso di steroidi al basale. L'intervallo di confidenza del tasso di risposta è stato calcolato utilizzando il metodo esatto della proporzione binomiale.
Alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con tempo di risposta per conta piastrinica (conta piastrinica >= 50.000/µL)
Lasso di tempo: Settimana 1, 2, 4 e 6 della parte 1
La risposta è stata definita come conta piastrinica >= 50 x1000/uL per i partecipanti senza uso di steroidi al basale; o conte piastriniche >= 50 x1000/uL e raddoppiando le conte piastriniche al basale per i partecipanti con uso di steroidi al basale.
Settimana 1, 2, 4 e 6 della parte 1
Modifica dal basale all'ultima osservazione del sanguinamento durante il trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: Giorno 1 (linea di base) e settimana 6
La ITP Bleeding Severity Scale è stata utilizzata per l'analisi del punteggio di sanguinamento. I punteggi relativi al sanguinamento erano 0=nessuno, 1=minore e 2=maggiore. L'analisi delle sedi corporee e del grado di sanguinamento è stata la seguente: cutanea (1= 1-5 contusioni; petecchie sparse e 2= > 5 contusioni, >2 centimetri [cm]; petecchie), mucosa orale (1= 1 bolla di sangue o > 5 petecchie , sanguinamento gengivale < 5 minuti [min], 2= vescicole ematiche multiple; sanguinamento gengivale > 5 min), epistassi (1= sangue sul naso che si soffia o epistassi < 5 min, 2= sanguinamento > 5 min), gastrointestinale (1= occulto sangue, 2= sangue macroscopico), ginecologico (1= spotting non al momento delle mestruazioni, 2= sanguinamento non al momento delle mestruazioni o mestruazioni molto abbondanti), urinario (1= microscopico (+ con dipstick), 2= macroscopico), polmonare (1= sintomi possibili ma lievi, 2= sì), subcongiuntivale (1= sì, 2= entrambi gli occhi significativamente coinvolti), intracranico (1= possibili sintomi, 2= sì, clinicamente confermato). La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore basale meno il valore post-randomizzazione. La linea di base era il valore del giorno 1.
Giorno 1 (linea di base) e settimana 6
Durata della conta piastrinica >= 50.000/µL di LGD4665
Lasso di tempo: Fino alla settimana 6
La risposta è stata definita come conta piastrinica >= 50 x1000/uL per i partecipanti senza uso di steroidi al basale; o conta piastrinica >= 50 x1000/uL e raddoppiamento della conta piastrinica al basale. È stata analizzata una proiezione di Kaplan-Meier del tempo alla risposta in base alla conta piastrinica.
Fino alla settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2008

Primo Inserito (Stima)

22 febbraio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • L4665-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in South Korea

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi