Studio sui risultati clinici dell'iniezione di ARC1779 in pazienti con microangiopatia trombotica

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina;
• ≥18 a ≤75 anni di età;
• Diagnosi di TMA basata sulla presenza di:
• Trombocitopenia, definita come conta piastrinica <100 x 109 per litro;
• anemia emolitica microangiopatica, definita da risultati negativi al test diretto dell'antiglobulina e evidenza di produzione e distruzione accelerata di globuli rossi (RBC); E
• Assenza di una spiegazione alternativa clinicamente evidente per la trombocitopenia e l'anemia, ad esempio, coagulazione intravascolare disseminata (DIC), eclampsia, sindrome di HELLP, sindrome di Evans;
• Donne: non gravide e impegnate a utilizzare metodi contraccettivi efficaci e ridondanti (vale a dire, sia per se stessi che per il partner maschile) durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento con il farmaco oggetto dello studio;
• Maschi: impegnarsi a utilizzare un contraccettivo accettabile dal punto di vista medico (astinenza o uso di un preservativo con spermicida) durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento con il farmaco oggetto dello studio;
• Non aver ricevuto un agente sperimentale senza licenza (farmaco, dispositivo o prodotto derivato dal sangue) entro 30 giorni prima della randomizzazione e potrebbe non ricevere tale agente sperimentale nei 30 giorni successivi alla randomizzazione (nota: uso sperimentale per il trattamento della TMA di un immunomodulatore autorizzato, ad esempio rituximab, è consentito in qualsiasi momento rispetto alla randomizzazione);
• In grado di comprendere e rispettare il protocollo, e lui/lei (o un rappresentante legale) deve aver firmato il documento di consenso informato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio.

I pazienti che si sono nuovamente ammalati in modo acuto dopo un recente trattamento e hanno ottenuto una breve remissione della TMA acuta possono essere arruolati nello studio se TUTTE le seguenti condizioni sono soddisfatte:

• L'attività della malattia nel paziente non è diminuita (ad es. trombocitopenia persistente e anemia emolitica microangiopatica con sintomi neurologici in corso e/o aumento della troponina);
• L'ultimo scambio plasmatico del precedente ciclo di trattamento del paziente è avvenuto almeno 7 giorni prima;
• Il paziente non è stato sottoposto a splenectomia durante il precedente ciclo di trattamento;
• Il nuovo ciclo di plasmaferesi non è in corso da più di 3 giorni.

Criteri di esclusione:

• Femmine: in gravidanza o <24 ore dopo il parto o in allattamento;
• Anamnesi di diatesi emorragica o evidenza di sanguinamento anomalo attivo nei 30 giorni precedenti;
• Malignità disseminata o altra malattia co-morbosa che limita l'aspettativa di vita a ≤3 mesi indipendentemente dal disturbo TMA.
• Diagnosi diverse dalla TMA che possono spiegare i risultati della trombocitopenia e dell'anemia emolitica (per es., CID, sindrome di HELLP, sindrome di Evans);
• Diagnosi di DIC verificata dai valori di laboratorio per D-dimero, fibrinogeno, tempo di protrombina (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT).

I pazienti che si sono nuovamente ammalati in modo acuto dopo un recente trattamento e hanno ottenuto una breve remissione della TMA acuta non possono essere arruolati nello studio se QUALUNQUE delle seguenti condizioni è soddisfatta:

• L'ultimo scambio plasmatico del precedente ciclo di trattamento del paziente è avvenuto meno di 7 giorni prima;
• Il paziente è stato sottoposto a splenectomia durante il precedente ciclo di trattamento;
• Il nuovo ciclo di plasmaferesi è in corso da più di 3 giorni.