Cistanche Glicosidi totali per la sclerosi laterale amiotrofica: uno studio randomizzato di controllo (RCT) per valutare la risposta clinica

Questo studio esaminerà l'efficacia dei glicosidi totali di Cistanche (CTG) nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia degenerativa neurologica fatale che causa la perdita progressiva dei motoneuroni a insorgenza in età adulta nel midollo spinale, nel tronco encefalico e nella corteccia motoria. I pazienti sviluppano un progressivo deperimento e debolezza degli arti superiori e inferiori, dei muscoli bulbari e respiratori. Di solito la morte per insufficienza respiratoria avviene entro 3-5 anni dalla diagnosi. Sebbene esistano vari trattamenti per la SLA, il riluzolo è l'unico trattamento approvato per ritardare la progressione della malattia. Cistanche Total Glycosides è un farmaco approvato che ha effetti protettivi. Agisce anti-apoptosi attivando diversi percorsi protettivi, stimola la differenziazione neuronale delle cellule staminali neurali adulte nel cervello e migliora il recupero a lungo termine. CTG è un candidato molto attraente per il trattamento di condizioni neurodegenerative come la SLA.

I pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni che hanno avuto SLA da lieve a moderatamente grave da 0,5 a 2 anni di durata possono essere eleggibili per questo studio. I candidati saranno sottoposti a screening con anamnesi ed eventuale revisione della cartella clinica, esame fisico, analisi del sangue, analisi delle urine e delle feci, elettrocardiogramma, esame elettrofisiologico, imaging neurologico e, per le donne, un test di gravidanza.

I partecipanti riceveranno una terapia farmacologica in base al numero randomizzato. Un gruppo riceve CTG mentre l'altro gruppo riceve il placebo. Per la procedura, ai pazienti viene somministrato un farmaco per ridurre l'ansia e qualsiasi disagio. I pazienti ricevono farmaci per 9 mesi. Il dosaggio CTG è di 1,8 g/giorno. L'esame fisico e il colloquio, la scala Appel ALS e la scala di valutazione funzionale ALS verranno eseguiti in 28 giorni e 3, 6, 9 mesi. L'esame elettrofisiologico sarà testato ogni 3 mesi. I campioni di sangue verranno raccolti nei giorni di trattamento 28 e 3, 6, 9 mesi.