Analisi multimodale completa delle malattie neuroimmunologici del sistema nervoso centrale
Analisi multimodale completa di pazienti con malattie neuroimmunologici del sistema nervoso centrale
Malattie infiammatorie o degenerative del cervello e del midollo spinale, come la sclerosi multipla, possono essere correlate a problemi del sistema immunitario di un individuo. Tuttavia, sono necessarie maggiori informazioni sui modi in cui le cellule del sistema immunitario interagiscono con il sistema nervoso centrale (SNC). Questo studio confronterà i test eseguiti sia su volontari sani che su individui che presentano segni o sintomi di danno immuno-correlato al loro sistema nervoso centrale.
Questo studio includerà due gruppi di soggetti di almeno 12 anni. I soggetti presenteranno sintomi di danno al SNC correlato al sistema immunitario o saranno volontari sani selezionati a scopo di confronto.
I partecipanti allo studio visiteranno il Centro clinico NIH su base ambulatoriale per una visita di valutazione iniziale. Durante la visita, i pazienti forniranno una storia medica completa e saranno sottoposti a un esame neurologico e forniranno campioni di sangue per scopi di ricerca. Ai volontari sani verrà chiesto di programmare una visita di ritorno per una procedura di risonanza magnetica (MRI) e potrebbe essere richiesto di sottoporsi ad altri test richiesti dai ricercatori dello studio in base alle necessità. Al gruppo di pazienti con sintomi di danno del SNC immuno-correlato verrà chiesto di sottoporsi a una serie di test, tra cui:
- Procedure di risonanza magnetica, con un minimo di tre risonanze magnetiche cerebrali e una risonanza magnetica del midollo spinale prese a circa 4 settimane di distanza
- Una puntura lombare diagnostica, eseguita in regime ambulatoriale
- Test dell'attività cerebrale e visiva
- Ulteriori campioni di sangue e tessuto
Tutti i partecipanti allo studio torneranno per una visita di follow-up 1 anno dopo la visita di valutazione iniziale. Ai pazienti con sintomi di danno del SNC correlato al sistema immunitario può essere offerta l'opportunità di partecipare a ulteriori test di follow-up con i ricercatori NIH.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio è definire i meccanismi fisiopatologici alla base dello sviluppo della disabilità nei disturbi immuno-mediati del sistema nervoso centrale (SNC) e distinguerli dalle risposte benefiche del sistema immunitario umano alle lesioni del SNC.
Il protocollo funge da strumento di screening per gli studi clinici della Sezione Malattie Neuroimmunologici (NDS) del National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) e consente lo sviluppo di strumenti clinicamente utili come test diagnostici e nuove scale sensibili di disabilità neurologica, malattia gravità e distruzione del tessuto del SNC.
Questo protocollo funge anche da archivio per consentire la revisione prospettica del comitato di revisione istituzionale (IRB) della ricerca utilizzando campioni umani e dati raccolti nell'ambito di altri protocolli NDS.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Tiffany C Hauser
- Numero di telefono: (301) 496-7183
- Email: tiffany.hauser@nih.gov
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Bibiana Bielekova, M.D.
- Numero di telefono: (240) 669-2724
- Email: bielekovab@mail.nih.gov
Luoghi di studio
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERI DI INCLUSIONE DEI PAZIENTI (per le sottocoorti di persona e di telemedicina):
Presentazione con una sindrome clinica coerente con un disturbo del SNC immuno-mediato e/o
Evidenza di neuroimaging di malattia infiammatoria e/o demielinizzante/dismielinizzante del SNC
Almeno 12 anni al momento dell'iscrizione
Disponibilità a condividere le cartelle cliniche (compresi i precedenti risultati della risonanza magnetica) con il team dello studio.
Adulti: in grado di dare il consenso informato da soli o tramite un Rappresentante Legalmente Autorizzato (LAR) o Procura Permanente (DPA), o Minori: genitore o tutore legale in grado di dare il consenso, con il bambino disposto a dare il consenso, se ragionevole in base alla loro età e capacità di assenso, in grado di dare il consenso con il consenso dato dal genitore o dal tutore legale
Per la sottocoorte di persona: in grado di sottoporsi alle procedure richieste, inclusi LP, risonanza magnetica e valutazioni cliniche / funzionali.
CRITERI DI INCLUSIONE DEL VOLONTARIO SANO (di persona):
Almeno 18 anni al momento dell'iscrizione
I segni vitali si trovano entro il range normale al momento della visita di screening
In grado di dare il consenso informato
In grado e disposto a sottoporsi a procedure di ricerca correlate, come prelievo di sangue, LP
CRITERI DI INCLUSIONE DEL PAZIENTE per l'elaborazione dei campioni biologici raccolti:
Presentazione con una sindrome clinica coerente con un disturbo del SNC immuno-mediato e/o
Evidenza di neuroimaging di malattia infiammatoria e/o demielinizzante/dismielinizzante del SNC
Capacità di ottenere il consenso informato diretto o surrogato per l'elaborazione e la conservazione dei campioni
Età 0+ anni
CRITERI DI ESCLUSIONE DEI PAZIENTI (per le sottocoorti di persona e di telemedicina):
Condizione medica significativa che renderebbe impossibile o rischiosa la partecipazione alla diagnostica e alla ricerca parte della valutazione
Per la sottocoorte di persona: controindicazioni mediche per la risonanza magnetica (ovvero qualsiasi impianto non organico o altro dispositivo come un pacemaker cardiaco o una pompa per infusione o altri impianti metallici, oggetti o piercing che non possono essere rimossi)
Impossibile fornire il consenso informato
Non voler acconsentire alla raccolta di campioni biologici o alla loro crioconservazione
CRITERI DI ESCLUSIONE DEL VOLONTARIO SANO (di persona):
Disturbo infiammatorio sistemico o malattie nurologiche infiammatorie o non infiammatorie.
Storia precedente o attuale di abuso di alcol e sostanze
Controindicazioni mediche per la risonanza magnetica (ad es. qualsiasi impianto non organico o altro dispositivo come un pacemaker cardiaco o una pompa per infusione o altri impianti metallici, oggetti o piercing che non possono essere rimossi)
Controindicazione medica per LP
Controindicazioni psicologiche per la risonanza magnetica (es. claustrofobia). Questo sarà valutato al momento della raccolta della storia medica.
Gravidanza o allattamento al seno in corso
Eventuali controindicazioni all'esecuzione delle procedure di studio
Storia di disturbo uditivo (es. compromissione dell'udito, riflesso acustico compromesso noto, tinnito)
STUDIO SOTTO VOLONTARIO SANO PER OTTENERE DATI NORMATIVI PER LE APP PER SMARTPHONE:
Poiché questo sottostudio non raccoglie informazioni personali identificabili (PII), non ci sono criteri di inclusione/esclusione.
I soggetti partecipanti si autodichiarano non affetti da alcun deficit neurologico, che sarebbe la stessa popolazione che fornirebbe dati normativi se le app fossero liberamente disponibili tramite App store.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Volontariato sano
Pazienti sani SENZA malattie infiammatorie e/o demielinizzanti/dismielinizzanti della NC
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Coorte di pazienti
Pazienti che presentano lesioni della sostanza bianca del SNC (incluse malattie infiammatorie e/o demielinizzanti/dismielinizzanti del SNC)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Progressione della malattia valutata mediante criteri clinici e MRI.
Lasso di tempo: 1-2 anni
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1. Sostenuta (es.
> 3 mesi) progressione della disabilità misurata da => 0,5 punti CombiWISE o 2. Sviluppo di lesioni distinte nuove/chiaramente ingrandite su T2WI
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1-2 anni
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Diagnosi definitiva di SM o di un altro disturbo.
Lasso di tempo: 12 settimane
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Per identificare i marcatori specifici della SM, i biomarcatori del sangue periferico e del liquido cerebrospinale verranno confrontati tra i pazienti che soddisfacevano i criteri diagnostici per la SM rispetto a quelli che avevano diagnosi alternative.
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misure MRI del carico lesionale e della distruzione tissutale del SNC
Lasso di tempo: entro 1 settimana dalla prima visita NDS
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per la valutazione iniziale
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entro 1 settimana dalla prima visita NDS
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Biomarcatori immunologici
Lasso di tempo: Entro 1 settimana dal CSF iniziale
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per la valutazione iniziale
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Entro 1 settimana dal CSF iniziale
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Misure cliniche della disabilità
Lasso di tempo: entro 1 settimana dalla visita di controllo
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per la valutazione longitudinale
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entro 1 settimana dalla visita di controllo
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Cambiamenti nella misura MRI del carico lesionale e della distruzione del tessuto del SNC rispetto al basale
Lasso di tempo: entro 1 settimana dalla visita di controllo
|
per la valutazione longitudinale
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entro 1 settimana dalla visita di controllo
|
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Cambiamenti nelle misure cliniche della disabilità rispetto al basale
Lasso di tempo: entro 1 settimana dalla risonanza magnetica NDS iniziale
|
per la valutazione iniziale
|
entro 1 settimana dalla risonanza magnetica NDS iniziale
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Bibiana Bielekova, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 090032
- 09-I-0032
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