- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01105273
Antigene leucocitario umano (HLA)-trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche per pazienti con anemia aplastica
Trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche HLA-aploidentiche mediante deplezione di CD3 ± CD19 per pazienti con anemia aplastica dopo condizionamento con fludarabina, ciclofosfamide e globulina antitimocitaria
Razionale: la chemioterapia con fludarabina, ciclofosfamide e globulina anti-timocita può indurre l'attecchimento ad attraversare la barriera immunologica nel contesto del trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche HLA-aploidentiche. Inoltre, l'esaurimento delle cellule CD3 ± CD19 può contribuire a prevenire lo sviluppo di una grave malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) nel trapianto aploidentico.
Scopo: Questo studio di fase I/II ha lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia di fludarabina, ciclofosfamide e globulina antitimocitica con innesto depleto di CD3±CD19 da donatori aploidentici nel trattamento di pazienti con anemia aplastica.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi di insufficienza midollare pericolosa per la vita (grave anemia aplastica) di eziologia non maligna che soddisfa 2 dei seguenti criteri:
- Conta dei granulociti < 500/mm3,
- Conta dei reticolociti corretta < 1%,
- Conta piastrinica < 20.000/mm3
- Nessun membro della famiglia HLA-identico o donatore di midollo non imparentato strettamente compatibile (8 su 8 HLA-locus match) disponibile
- Disponibile donatore HLA-aploidentico
Criteri di esclusione:
- Emoglobinuria parossistica notturna o anemia di Fanconi
- Anomalie citogenetiche clonali o sindromi mielodisplastiche
- Infezioni fungine attive
- HIV positivo
- Malattia grave diversa dall'anemia aplastica che limiterebbe gravemente la probabilità di sopravvivenza durante la procedura di innesto
- Incinta o allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
SPERIMENTALE: HAPLO
|
A partire dal giorno 4 e continuando fino al ripristino della conta ematica
60 mg/kg EV nei giorni 3 e 2
Nei giorni da -3 a -1
30 mg/m2 una volta al giorno EV nei giorni da -6 a -2
Impoverimento immunogenetico su CliniMACS
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Per valutare il tasso di attecchimento e la sopravvivenza del trapianto di cellule staminali del sangue periferico aploidentico impoverito di CD3 ± CD19 dopo il condizionamento con fludarabina, ciclofosfamide e globulina anti-timocita.
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
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2 anni dopo il trapianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Per valutare l'attecchimento e il fallimento dell'innesto
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trapianto
|
Numero di pazienti che non sono riusciti ad attecchire entro 28 giorni.
|
28 giorni dopo il trapianto
|
Stimare il rischio di GVHD acuta
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
|
Numero di pazienti con GVHD acuta.
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100 giorni dopo il trapianto
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Per valutare la mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
|
Numero di morti dopo il trapianto
|
100 giorni dopo il trapianto
|
Per stimare la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
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1 anno dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
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Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
- Siero antilinfocitario
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMCPHO-SCT0802
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Prove cliniche su filgrastim
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