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Imaging funzionale all'avanguardia nell'anemia falciforme

21 agosto 2018 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital
L'anemia falciforme (SCA) è una grave malattia del sangue con alterazioni dei vasi sanguigni che portano a lesioni cerebrali e ictus. Gli studi mostrano che circa l'11% dei pazienti con SCA svilupperà un ictus evidente prima dei 20 anni, con bambini di età inferiore a 10 anni particolarmente vulnerabili. L'obiettivo principale dello studio SCDMR4 [State Of The Art Functional Imaging In Sickle Cell Disease] è confrontare il flusso sanguigno cerebrale della materia grigia, misurato mediante risonanza magnetica, [risonanza magnetica] perfusione ASL [Arterial Spin Labeling] prima dell'inizio del trattamento e dopo viene raggiunto il dosaggio appropriato di idrossiurea (~ un anno). Altri importanti obiettivi dello studio SCDMR4 includono la descrizione dell'effetto della terapia con idrossiurea e della terapia trasfusionale sulla risposta funzionale alla risonanza magnetica, l'imaging del tensore di diffusione della sostanza bianca, la funzione cerebrale e le velocità del sangue Doppler transcranico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario dello studio è quello di confrontare le tecniche GM [Gray Matter] CBF [Cerebral Blood Flow] dei partecipanti alla ricerca con le tecniche ASL [Arterial Spin Labeling] prima e dopo aver raggiunto una MTD stabile di idrossiurea [Dose massima tollerata] (12 ± 3 mesi dopo idrossiurea iniziale).

Questo è uno studio osservazionale. I partecipanti ricevono idrossiurea come parte del loro trattamento standard di cura. Questo studio osserverà le misure di cui sopra prima di iniziare l'idrossiurea e dopo che i partecipanti raggiungono la dose massima tollerata al fine di descrivere l'effetto della terapia sulla risposta funzionale dei partecipanti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

38

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I potenziali partecipanti alla ricerca saranno reclutati, selezionati e acconsentiti dalle cliniche falciformi in età scolare e adolescenziale dai co-ricercatori di ematologia di St. Jude di riferimento. Non ci sarà pubblicità di per sé. I co-ricercatori di ematologia affiliati contatteranno i co-ricercatori di ematologia di St. Jude sui partecipanti alla ricerca potenzialmente idonei. I potenziali partecipanti alla ricerca affiliati saranno selezionati e, se appropriato, acconsentiti e testati presso l'istituto St. Jude.

Descrizione

Criteri di inclusione per i partecipanti allo studio sulla terapia pre-idrossiurea o pre-trasfusionale:

  1. La diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia
  2. Età: 8.0 -- <19 anni

Criteri di inclusione per i partecipanti allo studio per l'osservazione:

  1. La diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia
  2. Età: 8.0 -- <19 anni

Criteri di inclusione per i partecipanti allo studio per i controlli relativi alla famiglia:

  1. Nessuna diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia
  2. Età: 8.0 -- <19 anni

Criteri di esclusione per i partecipanti allo studio di terapia pre-idrossiurea o pre-trasfusionale:

  1. Incapace di tollerare la risonanza magnetica anatomica o fMRI [risonanza magnetica funzionale] senza sedazione o anestesia
  2. Attualmente in terapia con idrossiurea o terapia trasfusionale
  3. Precedente trapianto di cellule staminali o altra terapia mielosoppressiva
  4. Storia di ictus clinico
  5. Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso/assenso informato scritto.

Criteri di esclusione per i partecipanti allo studio per l'osservazione:

  1. Incapace di tollerare componenti anatomici o fMRI senza sedazione o anestesia
  2. Attualmente in trattamento con idrossiurea o terapia trasfusionale
  3. Precedente trapianto di cellule staminali o altra terapia mielosoppressiva
  4. Storia di ictus clinico
  5. Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione per i partecipanti allo studio per i controlli relativi alla famiglia:

  1. Incapace di tollerare componenti anatomici o fMRI senza sedazione o anestesia
  2. Attualmente in trattamento con idrossiurea o terapia trasfusionale
  3. Precedente trapianto di cellule staminali o altra terapia mielosoppressiva
  4. Storia di ictus clinico
  5. Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pre-Idrossiurea - soggetti con SCD
Pazienti con diagnosi di HbSS (anemia falciforme) o HbS/ß0-talassemia (beta talassemia) che saranno trattati con terapia con idrossiurea.
Controllo dei fratelli
Gruppo di controllo senza diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia.
Osservazionale - soggetti con SCD
Pazienti con diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia.
Pre-trasfusione - soggetti con SCD
Pazienti con diagnosi di HbSS o HbS/ß0-talassemia che saranno trattati con terapia trasfusionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del flusso sanguigno cerebrale
Lasso di tempo: dal basale a 12 +/- 3 mesi
Variazione del flusso sanguigno cerebrale della materia grigia misurata mediante tecniche di etichettatura di spin arterioso da prima (linea di base) a dopo aver raggiunto una dose massima tollerata stabile di idrossiurea.
dal basale a 12 +/- 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del flusso sanguigno cerebrale per territorio
Lasso di tempo: Dal basale a 12 +/- 3 mesi
Variazione del flusso sanguigno cerebrale della materia grigia nell'arteria cerebrale anteriore individuale, nell'arteria cerebrale media e nei territori dell'arteria cerebrale posteriore e nella materia grigia emisferica misurata mediante tecniche di etichettatura dello spin arterioso da prima (linea di base) a dopo aver raggiunto una dose massima tollerata stabile di idrossiurea.
Dal basale a 12 +/- 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2010

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCDMR4

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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