- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01341899
Studio di efficacia e sicurezza del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per il trattamento del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Studio prospettico del trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe per il trattamento del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune e deriva dalla distruzione mediata dall'autoimmunità delle cellule T della maggior parte delle cellule beta pancreatiche produttrici di insulina. Pertanto, lo sviluppo di nuove terapie per controllare l'autoimmunità delle cellule T e per preservare la rimanente funzione delle cellule β sarà di grande importanza nella gestione dei pazienti con diabete di tipo 1
Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche non mieloablative (AHST) è stato testato per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza. Questa strategia terapeutica può portare all'indipendenza esogena dell'insulina distruggendo le cellule T patogene della memoria e preservando la restante funzione delle cellule beta.
Tuttavia, si sa poco sull'efficacia dell'AHST nella dinamica della ricostituzione delle cellule immunocompetenti e su come il sistema immunitario ricostituito regola la risposta anticorpale specifica delle cellule beta. Inoltre, molti pazienti cinesi alla diagnosi di diabete di tipo 1 sono progrediti fino a sviluppare chetoacidosi diabetica (DKA). Non è stato esplorato se il trattamento con AHST possa ancora ottenere un adeguato controllo glicemico e preservare la funzione delle cellule beta e quali fattori siano associati all'efficacia terapeutica.
Questo è uno studio clinico di fase Ⅱ in pazienti a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 nei 12 mesi precedenti. Questo studio ha lo scopo di determinare:
- Gli effetti del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche sulla ricostituzione del sistema immunitario
- Conservazione delle cellule beta dopo trapianto di cellule staminali
- I potenziali fattori che influenzano l'efficacia del trapianto di cellule staminali
- Se questa nuova terapia è sicura.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In questo studio verranno reclutati pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1 nei 12 mesi precedenti. Cellule staminali ematopoietiche sono state mobilizzate con ciclofosfamide (CY, 2,0 g/m2) e fattore stimolante le colonie di granulociti (10 μg/kg al giorno) e quindi raccolte da sangue periferico mediante leucaferesi e criopreservato. Le cellule sono state infuse dopo condizionamento con CY (200 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (4,5 mg/kg). Tutti i pazienti inclusi sottoposti ad AHST hanno rispettato l'automonitoraggio della glicemia e gli appuntamenti medici programmati. I loro campioni di sangue sono stati ottenuti per misurare la frequenza dei linfociti e i livelli di emoglobina plasmatica A1c (HbA1c), peptide C sierico, anticorpi delle isole e citochine longitudinalmente.
Età idonea allo studio: non più di 35 anni
Sessi idonei allo studio: entrambi
Autoanticorpi delle isole ammissibili allo studio: positivi per l'anticorpo decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), l'anticorpo della proteina tirosina fosfatasi (IA-2A), l'anticorpo delle cellule insulari (ICA) e/o l'autoanticorpo dell'insulina (IAA)
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi del diabete secondo le linee guida dell'Organizzazione Mondiale della Sanità 1999
- la durata del diabete non supera i 12 mesi
- positivo per l'anticorpo dell'acido glutammico decarbossilasi (GADA), l'anticorpo della proteina tirosina fosfatasi (IA-2A), l'anticorpo delle cellule insulari (ICA) e/o l'autoanticorpo dell'insulina (IAA)
Criteri di esclusione:
- gravidanza
- disordini mentali
- malattie del sangue
- la presenza di eventuali altre malattie gravi che potrebbero potenzialmente influenzare gli esiti del trapianto
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: trapianto di cellule staminali
|
Le cellule staminali ematopoietiche sono state mobilizzate con ciclofosfamide (CY, 2,0 g/m2) e fattore stimolante le colonie di granulociti (10 μg/kg al giorno) e quindi raccolte dal sangue periferico mediante leucaferesi e criopreservate.
Le cellule sono state infuse dopo condizionamento con CY (200 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (4,5 mg/kg).
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nei livelli di peptide C durante il test di tolleranza al pasto standard dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nei livelli sierici di HbA1c dal basale a diversi momenti dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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Cambiamenti temporali del fabbisogno di insulina esogena dal basale a diversi momenti dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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Cambiamenti dinamici nello stato anticorpale delle isole dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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Cambiamenti dinamici nell'immunofenotipizzazione dei linfociti e nei profili delle citochine dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
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mortalità e disfunzione di altre ghiandole endocrine
Lasso di tempo: fino a 10 anni
|
fino a 10 anni
|
Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZKX07012
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