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Studio di efficacia e sicurezza del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per il trattamento del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza

Studio prospettico del trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe per il trattamento del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune e deriva dalla distruzione mediata dall'autoimmunità delle cellule T della maggior parte delle cellule beta pancreatiche produttrici di insulina. Pertanto, lo sviluppo di nuove terapie per controllare l'autoimmunità delle cellule T e per preservare la rimanente funzione delle cellule β sarà di grande importanza nella gestione dei pazienti con diabete di tipo 1

Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche non mieloablative (AHST) è stato testato per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza. Questa strategia terapeutica può portare all'indipendenza esogena dell'insulina distruggendo le cellule T patogene della memoria e preservando la restante funzione delle cellule beta.

Tuttavia, si sa poco sull'efficacia dell'AHST nella dinamica della ricostituzione delle cellule immunocompetenti e su come il sistema immunitario ricostituito regola la risposta anticorpale specifica delle cellule beta. Inoltre, molti pazienti cinesi alla diagnosi di diabete di tipo 1 sono progrediti fino a sviluppare chetoacidosi diabetica (DKA). Non è stato esplorato se il trattamento con AHST possa ancora ottenere un adeguato controllo glicemico e preservare la funzione delle cellule beta e quali fattori siano associati all'efficacia terapeutica.

Questo è uno studio clinico di fase Ⅱ in pazienti a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 nei 12 mesi precedenti. Questo studio ha lo scopo di determinare:

  • Gli effetti del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche sulla ricostituzione del sistema immunitario
  • Conservazione delle cellule beta dopo trapianto di cellule staminali
  • I potenziali fattori che influenzano l'efficacia del trapianto di cellule staminali
  • Se questa nuova terapia è sicura.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

In questo studio verranno reclutati pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1 nei 12 mesi precedenti. Cellule staminali ematopoietiche sono state mobilizzate con ciclofosfamide (CY, 2,0 g/m2) e fattore stimolante le colonie di granulociti (10 μg/kg al giorno) e quindi raccolte da sangue periferico mediante leucaferesi e criopreservato. Le cellule sono state infuse dopo condizionamento con CY (200 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (4,5 mg/kg). Tutti i pazienti inclusi sottoposti ad AHST hanno rispettato l'automonitoraggio della glicemia e gli appuntamenti medici programmati. I loro campioni di sangue sono stati ottenuti per misurare la frequenza dei linfociti e i livelli di emoglobina plasmatica A1c (HbA1c), peptide C sierico, anticorpi delle isole e citochine longitudinalmente.

Età idonea allo studio: non più di 35 anni

Sessi idonei allo studio: entrambi

Autoanticorpi delle isole ammissibili allo studio: positivi per l'anticorpo decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), l'anticorpo della proteina tirosina fosfatasi (IA-2A), l'anticorpo delle cellule insulari (ICA) e/o l'autoanticorpo dell'insulina (IAA)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi del diabete secondo le linee guida dell'Organizzazione Mondiale della Sanità 1999
  • la durata del diabete non supera i 12 mesi
  • positivo per l'anticorpo dell'acido glutammico decarbossilasi (GADA), l'anticorpo della proteina tirosina fosfatasi (IA-2A), l'anticorpo delle cellule insulari (ICA) e/o l'autoanticorpo dell'insulina (IAA)

Criteri di esclusione:

  • gravidanza
  • disordini mentali
  • malattie del sangue
  • la presenza di eventuali altre malattie gravi che potrebbero potenzialmente influenzare gli esiti del trapianto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trapianto di cellule staminali
Le cellule staminali ematopoietiche sono state mobilizzate con ciclofosfamide (CY, 2,0 g/m2) e fattore stimolante le colonie di granulociti (10 μg/kg al giorno) e quindi raccolte dal sangue periferico mediante leucaferesi e criopreservate. Le cellule sono state infuse dopo condizionamento con CY (200 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (4,5 mg/kg).
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali non mieloablative

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nei livelli di peptide C durante il test di tolleranza al pasto standard dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nei livelli sierici di HbA1c dal basale a diversi momenti dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
Cambiamenti temporali del fabbisogno di insulina esogena dal basale a diversi momenti dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
Cambiamenti dinamici nello stato anticorpale delle isole dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
Cambiamenti dinamici nell'immunofenotipizzazione dei linfociti e nei profili delle citochine dal basale a diversi punti temporali dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, poi ogni anno dopo il trapianto, fino a 10 anni
mortalità e disfunzione di altre ghiandole endocrine
Lasso di tempo: fino a 10 anni
fino a 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

26 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Diabete di tipo 1

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