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Rituximab a basso dosaggio nella porpora trombotica trombocitopenica

13 agosto 2021 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Rituximab adiuvante a basso dosaggio per TTP acquisito con grave deficit di ADAMTS13

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una malattia caratterizzata da piccoli coaguli di sangue in tutto il corpo che possono danneggiare gli organi principali e causare la morte. La TTP viene trattata con lo scambio plasmatico (chiamato anche "plasmaferesi"). I pazienti che inizialmente non rispondono allo scambio plasmatico spesso sono aiutati da un successivo trattamento con rituximab. Lo scopo di questo studio è vedere se la combinazione di basse dosi di rituximab con lo scambio plasmatico aiuterà i pazienti a migliorare prima e ridurre la possibilità di ottenere nuovamente TTP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota di sicurezza/efficacia di rituximab adiuvante a basso dosaggio (100 mg/settimana x 4 dosi) più plasmaferesi standard e corticosteroidi per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica (TTP) con grave deficit di ADAMTS13. I risultati per i soggetti dello studio saranno confrontati con i controlli storici trattati inizialmente con plasmaferesi e corticosteroidi. Questo studio si propone di testare l'ipotesi che il rituximab adiuvante a basso dosaggio possa ridurre l'incidenza di un endpoint primario composito (esacerbazioni o malattia refrattaria) nella TTP acquisita con grave deficit di ADAMTS13. Un nuovo test ADAMTS13 verrà utilizzato per identificare i pazienti con TTP e grave deficit di ADAMTS13 per l'arruolamento e per valutare l'utilità di ADAMST13 come biomarcatore per la risposta alla terapia e la prognosi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 o superiore
  2. Diagnosi di sospetta porpora trombotica trombocitopenica (TTP)

    1. Conta piastrinica < 80.000 per i pazienti con nuova diagnosi e < 120.000 per i pazienti con recidiva
    2. Anemia emolitica microangiopatica con frammentazione dei globuli rossi
    3. LDH >1 x ULN
  3. Soggetti che riceveranno un trattamento per TTP con plasmaferesi
  4. Soggetti che non hanno iniziato la 5a plasmaferesi
  5. Attività plasmatica di ADAMTS13 <10%

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento per TTP negli ultimi 2 mesi
  2. Grave infezione attiva indicata da sepsi (requisito per pressori con o senza emocolture positive) o evidenza clinica di infezione enterica da E. coli O157:H7 o organismo correlato
  3. Attualmente in cura per tumore (saranno accettati soggetti con carcinoma cutaneo localizzato)
  4. Anemia emolitica microangiopatica dovuta a valvola cardiaca meccanica
  5. Ipertensione grave, come definita da PA sistolica >180 E PA diastolica >120, o papilledema
  6. Trapianto di organi o cellule staminali
  7. Uso di inibitori della calcineurina (sirolimus, tacrolimus, ciclosporina A) nei 6 mesi precedenti la diagnosi di TTP
  8. Coagulazione intravascolare disseminata come definita da:

    un. INR > 2,0 (non correlato all'anticoagulazione, non responsivo alla vitamina K) o b. Fibrinogeno <100 mg/dl

  9. Gravidanza
  10. TTP congenita nota.
  11. Rituximab entro l'anno precedente.
  12. Storia dell'HIV o sierologia positiva
  13. Storia di epatite B o sierologia positiva per HBsAg o Anti-HBc
  14. Conta piastrinica persistente o inspiegabile inferiore a 150.000/μL entro 3 mesi dall'attuale presentazione di TTP
  15. Ipersensibilità o allergie agli anticorpi murini e/o umanizzati
  16. Attuale partecipazione a sperimentazioni di terapie o dispositivi sperimentali, diversi dai cateteri centrali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rituximab a basso dosaggio
questa è una prova a braccio singolo
rituximab per via endovenosa 100 mg ogni settimana per quattro dosi
Altri nomi:
  • Rituxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dell'esito primario composito di esacerbazione o TTP refrattario
Lasso di tempo: 60 giorni
L'esacerbazione è un TTP ricorrente ≤30 giorni dopo una risposta al trattamento (conta piastrinica normale per 2 giorni) e l'interruzione dello scambio plasmatico. Il TTP refrattario è il mancato raggiungimento di una risposta al trattamento entro il giorno 28 o il mancato raggiungimento di una risposta al trattamento durevole (della durata di almeno 30 giorni) entro il giorno 60.
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della risposta duratura al trattamento
Lasso di tempo: 60 giorni
La risposta al trattamento è di 2 giorni consecutivi con conta piastrinica ≥150.000/µL La risposta al trattamento duratura è una risposta al trattamento che persiste per ≥30 giorni dopo l'interruzione dello scambio plasmatico e include quelli con riacutizzazioni
60 giorni
Numero di giorni per una risposta duratura al trattamento
Lasso di tempo: 60 giorni
Tempo mediano alla risposta al trattamento
60 giorni
Incidenza di ricaduta
Lasso di tempo: Tra 30 giorni e 2 anni
La recidiva è un TTP ricorrente >30 giorni dopo la risposta al trattamento
Tra 30 giorni e 2 anni
Mesi alla ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
Mesi medi per ricadere
2 anni
Incidenza della morte
Lasso di tempo: 2 anni
L'incidenza della morte sarà valutata a 4 settimane, 1 anno e 2 anni
2 anni
Eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
Verranno valutati l'incidenza, il tipo e la gravità degli eventi avversi correlati al trattamento. I rapporti dei pazienti, i valori di laboratorio e l'esame fisico sono stati utilizzati per identificare gli eventi avversi correlati al trattamento.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2012

Primo Inserito (Stima)

15 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rituximab

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