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Valutazione dell'efficacia del trattamento sistematico con acido folinico e ormone tiroideo sullo sviluppo psicomotorio della sindrome di Down nei bambini piccoli (ACTHYF)

30 aprile 2020 aggiornato da: Institut Jerome Lejeune

Valutazione di quanto segue in bambini molto piccoli con sindrome di Down:

  • l'efficacia del trattamento sistematico con L-tiroxina a dosi controllate (clinicamente e mediante test dell'ormone tireostimolante ultrasensibile (TSH),
  • l'efficacia del trattamento sistematico con acido folinico alla dose di 1 mg/kg/o.i.d,
  • qualsiasi interazione tra questi due trattamenti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

175

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Institut Jerome Lejeune

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • paziente con un cariotipo che mostra trisomia omogenea, libera o di traslocazione Robertsoniana 21
  • paziente che ha subito un'ecografia cardiaca che non dimostra alcuna grave malattia cardiaca
  • paziente di età compresa tra 6 e 18 mesi al momento dell'inclusione

Criteri di esclusione:

  • ipotiroidismo congenito
  • ipotiroidismo dimostrato da test di laboratorio (TSH > 7mUI/l)
  • presentare o aver presentato ipertiroidismo
  • presentare o aver presentato la leucemia
  • presenta o ha presentato la sindrome di West o qualsiasi altra forma di epilessia o malattia neurologica instabile
  • presenta o ha presentato segni di sofferenza del sistema nervoso centrale: ictus, ipossia postoperatoria, meningite)
  • presenta una grave cardiopatia all'ecografia cardiaca, con effetti emodinamici
  • presentare aritmia cardiaca non controllata
  • Apgar < 7-5 min alla nascita
  • Età gestazionale < 231 giorni (33 settimane di gestazione)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tiroxina + acido folinico
Droga: ormone tiroideo e acido folinico
ormone tiroideo 25 microg o placebo in compresse acido folinico 5 mg o placebo in capsule
Comparatore attivo: Placebo tiroxina + acido folinico
Droga: ormone tiroideo e acido folinico
ormone tiroideo 25 microg o placebo in compresse acido folinico 5 mg o placebo in capsule
Comparatore attivo: Tiroxina placebo + acido folinico
Droga: ormone tiroideo e acido folinico
ormone tiroideo 25 microg o placebo in compresse acido folinico 5 mg o placebo in capsule
Comparatore placebo: Placebo tiroxina + placebo acido folinico
Droga: ormone tiroideo e acido folinico
ormone tiroideo 25 microg o placebo in compresse acido folinico 5 mg o placebo in capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
GMDS (scala di sviluppo mentale Griffiths)
Lasso di tempo: 12 mesi
GMDS per testare e stimare lo sviluppo psicomotorio dei bambini dalla nascita ai 2 anni attraverso sei sottoscale: locomotore, personale-sociale, udito e linguaggio, coordinazione occhio-mano, prestazioni. 100 e una deviazione standard di 16. Per i bambini con sviluppo ritardato, come nel caso dei bambini con sindrome di Down, le tabelle dei quozienti potrebbero non essere utilizzate perché il quoziente sub e generale è pari a 50. Per ogni sottoscala, è stato derivato un punteggio grezzo dagli elementi che contribuiscono. Il punteggio grezzo totale è stato ottenuto sommando i punteggi grezzi della sottoscala. La somma di tutti i punteggi grezzi della sottoscala è stata convertita in un'età di sviluppo utilizzando la tabella delle corrispondenze. I quozienti di sviluppo sottoscala e globale sono stati calcolati dividendo l'età di sviluppo per l'età cronologica moltiplicata per 100. Per i neonati pretermine, l'età cronologica è stata corretta tenendo conto del termine gestazionale. Punteggi di QD più alti mostrano un migliore risultato di sviluppo psicomotorio
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
BL (Brunet Lezine Revised Scale)
Lasso di tempo: 12 mesi
BL comprende 4 sottoscale: locomotore, coordinazione, linguaggio, socievolezza. I quozienti di sviluppo sottoscala e globale sono stati calcolati dividendo l'età evolutiva per l'età cronologica moltiplicata per 100. Questo tipo di formula non fornisce un risultato min-max. Punteggi di QD più alti mostrano un migliore risultato di sviluppo psicomotorio.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut Jerome Lejeune

Collaboratori

Central Hospital, Nancy, France
Hôpital Cochin

Investigatori

  • Investigatore principale: Clotilde MIRCHER, MD, Institut Jerome Lejeune, Paris, France
  • Cattedra di studio: Franck STURTZ, MD, PhD, Department of Biochemistry and Molecular Genetics, Limoges University, Limoges, France

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

14 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

12 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IJL-AFHT-TH10

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Down

Prove cliniche su ormone tiroideo e acido folinico

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