- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01868269
Sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante (OMS/DES) in bambini con e senza neuroblastoma (NBpos e NBneg)Sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante (OMS/DES) in bambini con e senza neuroblastoma (NBpos e NBneg)
Sperimentazione europea multinazionale per bambini con sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante
Lo studio OMS/DES è una sperimentazione europea multinazionale per i bambini con la sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante.
Questo studio è stato avviato da specialisti della EPNS (European Pediatric Neurology Society), della GPOH (Gesellschaft für Pädiatrische Hematologic und Oncologie) e della SIOPEN (SIOP (International Society Oncology Pediatric) Europe Neuroblastoma).
Questo protocollo esaminerà un programma di trattamento crescente a partire da un trattamento standard con corticosteroidi con impulsi di desametasone (primo passaggio), seguito, se la risposta è stata inadeguata dopo 3 mesi di trattamento, dall'aggiunta di CP (secondo passaggio) e, se ancora nessun miglioramento sufficiente, con la sostituzione di CP con Rituximab (terza fase). L'intensificazione del trattamento viene decisa sulla base di un punteggio standardizzato di gravità OMS/DES.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Wien, Austria, 1090
- St. Anna Kinderkrebsforschung e.V. CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
-
-
-
-
-
Amiens, Francia, 80054
- CHU Amiens
-
Angers, Francia, 49933
- CHU Angers
-
Besancon, Francia, 25030
- Hopital Jean Minjoz
-
Bordeaux, Francia, 33076
- Chr Pellegrin
-
Caen, Francia, 14033
- CHU caen
-
Clermont Ferrand, Francia, 63003
- CHU d'Estaing
-
Dijon, Francia, 21079
- CHU Dijon
-
Grenoble, Francia, 38045
- CHU de Grenoble
-
Limoges, Francia, 87042
- CHU de Limoges
-
Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
-
Poitiers, Francia, 86021
- CHU De Poitiers
-
Reims, Francia, 51092
- CHU de Reims
-
Saint-denis, Francia, 97400
- CHU LA REUNION Site Félix Guyon
-
Saint-Étienne, Francia, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Tours, Francia, 37044
- Chu Tours Hopital Clocheville
-
Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54500
- Hopital Nancy Brabois
-
Villejuif, Francia, 94805
- Institut de Cancérologie Gustave Roussy
-
-
LE Kremlin Bicetre
-
Le Kremlin-Bicêtre, LE Kremlin Bicetre, Francia, 94275
- CHU de Bicêtre
-
-
LYON Cedex 08
-
Lyon, LYON Cedex 08, Francia, 69373
- Centre Léon Berard
-
-
Lille Cedex
-
Lille, Lille Cedex, Francia, 59020
- Centre Oscar Lambret
-
-
Marseille Cedex 5
-
Marseille, Marseille Cedex 5, Francia, 13385
- Hopita D'Enfants de La Timone
-
-
Montpellier Cedex 4
-
Montpellier, Montpellier Cedex 4, Francia, 34295
- Hôpital Arnaud De Villeneuve
-
-
NICE Cedex 03
-
Nice, NICE Cedex 03, Francia, 06202
- Chu de Nice Archet 2
-
-
Nantes Cedex01
-
Nantes, Nantes Cedex01, Francia, 44093
- Chr de Nantes
-
-
Paris Cedex 12
-
Paris, Paris Cedex 12, Francia, 75571
- Ch Trousseau
-
-
Rennes Cedex 02
-
Rennes, Rennes Cedex 02, Francia, 35056
- CHU Hopital Sud
-
-
Rouen Cedex
-
Rouen, Rouen Cedex, Francia, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Strasbourg Cedex
-
Strasbourg, Strasbourg Cedex, Francia, 67098
- CHU DE STRASBOURG HOPITAL Hautepierre
-
-
Toulouse Cedex 9
-
Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16148
- G. Gaslini Institut
-
-
-
-
-
Oxford, Regno Unito, 0X3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
El Palmar, Spagna, 30120
- The Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia
-
-
-
-
-
Lund, Svezia, 22185
- University Hospital Lund
-
-
-
-
-
Bern, Svizzera, CH 3010
- Universitätskinderklinik
-
Zurich, Svizzera, 8032
- Kinderspital Zürich
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con OMS/DES di nuova diagnosi NB-pos o NB-neg.
Tre dei seguenti quattro componenti sono necessari per la diagnosi di OMS/DES:
- Opsoclono o flutter oculare (ma non nistagmo)
- Atassia e/o mioclono
- Alterazione del comportamento e/o disturbi del sonno
Neuroblastoma La diagnosi di OMS/DES può essere difficile in alcuni pazienti. L'opsoclono, in particolare, può essere intermittente o ad esordio tardivo. Un esempio video sarà disponibile su www.dancingeyes.org.uk. In caso di dubbio, si prega di contattare il coordinatore nazionale per il supporto nell'interpretazione delle caratteristiche cliniche.
- Età 6 mesi o più fino a meno di 8 anni (< 8 anni) La data di diagnosi di OMS/DES è la data in cui un medico conferma che la condizione è OMS/DES. Anche la data di insorgenza dei sintomi deve essere documentata.
- Il trattamento inizia con il trattamento standard con corticosteroidi con impulsi di desametasone come proposto dalle linee guida fornite in questo protocollo di sperimentazione (vedere 11.10, pagina 71).
- In pazienti con presunto OMS/DES NB-neg, il neuroblastoma deve essere escluso secondo le linee guida di questo studio (vedi capitolo 4.4.1.4, pagina 30 e appendice 11.9, pagina 70)
- Consenso informato documentato al trattamento e iscrizione alla sperimentazione da parte dei genitori/rappresentanti legali.
Criteri di esclusione:
•Pazienti con opsoclono, mioclono o atassia causati da un'altra malattia identificata (ad es. infezione attiva del sistema nervoso centrale, disturbo neurometabolico o demielinizzazione).
Un precursore virale identificato non è un criterio di esclusione.
- uso precedente o parallelo di chemioterapia (diversa da quella richiesta per il trattamento del neuroblastoma)
- Steroidi corticoidi per OMS/DES o altri motivi della durata di 14 giorni o più immediatamente prima dell'inizio del trattamento secondo il trattamento standard proposto (sarà consentito il trattamento con corticosteroidi per meno di 14 giorni)
- controindicazione all'uso di uno dei farmaci sperimentali in studio (cfr. Riassunto delle caratteristiche del prodotto utilizzato in questo studio)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Altro: Desametasone Ciclofosfamide Rituximab
|
Primo passo: trattamento immunosoppressivo con desametasone
secondo step (in caso di risposta insufficiente): trattamento immunosoppressivo con desametasone e ciclofosfamide
terzo step (in caso di risposta insufficiente): trattamento immunosoppressivo con desametasone e rituximab
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
La risposta al programma di trattamento definita dalla percentuale di pazienti con scomparsa di tutti i sintomi.
Lasso di tempo: a 48 settimane dall'inizio del trattamento
|
a 48 settimane dall'inizio del trattamento
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gudrun SCHLEIERMACHER, MD, Institut Curie
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Neoplasie per sede
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Malattie degli occhi
- Manifestazioni neurologiche
- Patologia
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Discinesia
- Neoplasie del sistema nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Tumori neuroectodermici, primitivi
- Tumori neuroectodermici, primitivi, periferici
- Sindrome
- Neuroblastoma
- Disturbi della motilità oculare
- Mioclono
- Sindrome opsoclono-mioclono
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Inibitori enzimatici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Antiemetici
- Agenti gastrointestinali
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Inibitori della proteasi
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Desametasone
- Desametasone acetato
- BB 1101
- Ciclofosfamide
- Rituximab
Altri numeri di identificazione dello studio
- IC 2011-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- LINFA
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Desametasone acetato
-
Loyola UniversityMerck Sharp & Dohme LLCCompletato