Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante (OMS/DES) in bambini con e senza neuroblastoma (NBpos e NBneg)Sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante (OMS/DES) in bambini con e senza neuroblastoma (NBpos e NBneg)

29 gennaio 2024 aggiornato da: Institut Curie

Sperimentazione europea multinazionale per bambini con sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante

Lo studio OMS/DES è una sperimentazione europea multinazionale per i bambini con la sindrome da opsoclono mioclono/sindrome dell'occhio danzante.

Questo studio è stato avviato da specialisti della EPNS (European Pediatric Neurology Society), della GPOH (Gesellschaft für Pädiatrische Hematologic und Oncologie) e della SIOPEN (SIOP (International Society Oncology Pediatric) Europe Neuroblastoma).

Questo protocollo esaminerà un programma di trattamento crescente a partire da un trattamento standard con corticosteroidi con impulsi di desametasone (primo passaggio), seguito, se la risposta è stata inadeguata dopo 3 mesi di trattamento, dall'aggiunta di CP (secondo passaggio) e, se ancora nessun miglioramento sufficiente, con la sostituzione di CP con Rituximab (terza fase). L'intensificazione del trattamento viene decisa sulla base di un punteggio standardizzato di gravità OMS/DES.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Wien, Austria, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung e.V. CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers
      • Besancon, Francia, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Chr Pellegrin
      • Caen, Francia, 14033
        • CHU caen
      • Clermont Ferrand, Francia, 63003
        • CHU d'Estaing
      • Dijon, Francia, 21079
        • CHU Dijon
      • Grenoble, Francia, 38045
        • CHU de Grenoble
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU de Limoges
      • Paris, Francia, 75005
        • Institut Curie
      • Poitiers, Francia, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU de Reims
      • Saint-denis, Francia, 97400
        • CHU LA REUNION Site Félix Guyon
      • Saint-Étienne, Francia, 42055
        • CHU Saint Etienne
      • Tours, Francia, 37044
        • Chu Tours Hopital Clocheville
      • Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54500
        • Hopital Nancy Brabois
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Institut de Cancérologie Gustave Roussy
    • LE Kremlin Bicetre
      • Le Kremlin-Bicêtre, LE Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • CHU de Bicêtre
    • LYON Cedex 08
      • Lyon, LYON Cedex 08, Francia, 69373
        • Centre Léon Berard
    • Lille Cedex
      • Lille, Lille Cedex, Francia, 59020
        • Centre Oscar Lambret
    • Marseille Cedex 5
      • Marseille, Marseille Cedex 5, Francia, 13385
        • Hopita D'Enfants de La Timone
    • Montpellier Cedex 4
      • Montpellier, Montpellier Cedex 4, Francia, 34295
        • Hôpital Arnaud De Villeneuve
    • NICE Cedex 03
      • Nice, NICE Cedex 03, Francia, 06202
        • Chu de Nice Archet 2
    • Nantes Cedex01
      • Nantes, Nantes Cedex01, Francia, 44093
        • Chr de Nantes
    • Paris Cedex 12
      • Paris, Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Ch Trousseau
    • Rennes Cedex 02
      • Rennes, Rennes Cedex 02, Francia, 35056
        • CHU Hopital Sud
    • Rouen Cedex
      • Rouen, Rouen Cedex, Francia, 76031
        • CHU de Rouen
    • Strasbourg Cedex
      • Strasbourg, Strasbourg Cedex, Francia, 67098
        • CHU DE STRASBOURG HOPITAL Hautepierre
    • Toulouse Cedex 9
      • Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
      • Genova, Italia, 16148
        • G. Gaslini Institut
      • Oxford, Regno Unito, 0X3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • El Palmar, Spagna, 30120
        • The Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia
      • Lund, Svezia, 22185
        • University Hospital Lund
      • Bern, Svizzera, CH 3010
        • Universitätskinderklinik
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Kinderspital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con OMS/DES di nuova diagnosi NB-pos o NB-neg.

Tre dei seguenti quattro componenti sono necessari per la diagnosi di OMS/DES:

  • Opsoclono o flutter oculare (ma non nistagmo)
  • Atassia e/o mioclono
  • Alterazione del comportamento e/o disturbi del sonno
  • Neuroblastoma La diagnosi di OMS/DES può essere difficile in alcuni pazienti. L'opsoclono, in particolare, può essere intermittente o ad esordio tardivo. Un esempio video sarà disponibile su www.dancingeyes.org.uk. In caso di dubbio, si prega di contattare il coordinatore nazionale per il supporto nell'interpretazione delle caratteristiche cliniche.

    • Età 6 mesi o più fino a meno di 8 anni (< 8 anni) La data di diagnosi di OMS/DES è la data in cui un medico conferma che la condizione è OMS/DES. Anche la data di insorgenza dei sintomi deve essere documentata.
    • Il trattamento inizia con il trattamento standard con corticosteroidi con impulsi di desametasone come proposto dalle linee guida fornite in questo protocollo di sperimentazione (vedere 11.10, pagina 71).
    • In pazienti con presunto OMS/DES NB-neg, il neuroblastoma deve essere escluso secondo le linee guida di questo studio (vedi capitolo 4.4.1.4, pagina 30 e appendice 11.9, pagina 70)
    • Consenso informato documentato al trattamento e iscrizione alla sperimentazione da parte dei genitori/rappresentanti legali.

Criteri di esclusione:

•Pazienti con opsoclono, mioclono o atassia causati da un'altra malattia identificata (ad es. infezione attiva del sistema nervoso centrale, disturbo neurometabolico o demielinizzazione).

Un precursore virale identificato non è un criterio di esclusione.

  • uso precedente o parallelo di chemioterapia (diversa da quella richiesta per il trattamento del neuroblastoma)
  • Steroidi corticoidi per OMS/DES o altri motivi della durata di 14 giorni o più immediatamente prima dell'inizio del trattamento secondo il trattamento standard proposto (sarà consentito il trattamento con corticosteroidi per meno di 14 giorni)
  • controindicazione all'uso di uno dei farmaci sperimentali in studio (cfr. Riassunto delle caratteristiche del prodotto utilizzato in questo studio)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Desametasone Ciclofosfamide Rituximab

Primo passo:

trattamento immunosoppressivo con desametasone

secondo step (in caso di risposta insufficiente): trattamento immunosoppressivo con desametasone e ciclofosfamide
terzo step (in caso di risposta insufficiente): trattamento immunosoppressivo con desametasone e rituximab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La risposta al programma di trattamento definita dalla percentuale di pazienti con scomparsa di tutti i sintomi.
Lasso di tempo: a 48 settimane dall'inizio del trattamento
a 48 settimane dall'inizio del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Gudrun SCHLEIERMACHER, MD, Institut Curie

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 aprile 2013

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 maggio 2013

Primo Inserito (Stimato)

4 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Lo sponsor condividerà set di dati non identificati. I documenti generati nell'ambito del progetto saranno diffusi in conformità con le politiche dell'Institut Curie.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di dati possono essere inviate a partire da 9 mesi dalla pubblicazione dell'ultimo articolo e saranno rese accessibili per un massimo di 12 mesi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso ai dati dei singoli partecipanti allo studio può essere richiesto da ricercatori qualificati impegnati in ricerche scientifiche indipendenti e sarà fornito dopo la revisione e l'approvazione di una proposta di ricerca e di un piano di analisi statistica (SAP) e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati (DSA).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • LINFA

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Desametasone acetato

3
Sottoscrivi