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Lipodistrofia Collega il registro dei pazienti

19 aprile 2019 aggiornato da: Vanessa Rangel Miller, PatientCrossroads
Lipodystrophy Connect è uno strumento di sondaggio online progettato per raccogliere dati demografici e informazioni sulla salute da individui con lipodistrofia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

La lipodistrofia è un gruppo eterogeneo di sindromi rare ed ereditarie caratterizzate dalla completa o parziale perdita o assenza di tessuto adiposo sottocutaneo. Le persone che vivono con la lipodistrofia mancano del tessuto adiposo necessario per la normale funzione metabolica. Per migliorare la conoscenza della biologia alla base di queste condizioni e per istituire trattamenti clinici efficaci, la comunità di lipodistrofia ha sviluppato un meccanismo per le persone con una qualsiasi delle condizioni di lipodistrofia per iscriversi a un registro di lipodistrofia chiamato Lipodystrophy Connect. L'obiettivo di tale registro è creare una piattaforma che colleghi tutta la comunità della lipodistrofia, comprese le persone con lipodistrofia, i membri della famiglia, gli operatori sanitari, i ricercatori, le aziende farmaceutiche, i gruppi di difesa, le organizzazioni di ricerca federali e le autorità di regolamentazione. Un registro dei pazienti fornirà le basi per una risorsa per soddisfare le esigenze attuali e future della comunità della lipodistrofia e accelererà il tasso di ricerca e sviluppo di terapie che migliorano la qualità della vita delle persone con lipodistrofia. Lipodystrophy Connect è uno strumento di sondaggio online che raccoglie informazioni demografiche di base e informazioni sanitarie da persone con qualsiasi forma rara di lipodistrofia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

257

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94103
        • PatientCrossroads

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone con lipodistrofia nota o sospetta e loro familiari.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti, > 18 anni di età, con diagnosi o sospetta diagnosi di lipodistrofia, che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato, o per i quali un rappresentante legalmente autorizzato dà il permesso a nome della persona di partecipare.
  • Minori (di età inferiore a 18 anni) con diagnosi di lipodistrofia con uno o più genitori o un rappresentante legalmente autorizzato che fornisca il consenso informato a partecipare e inserisca le informazioni del registro per conto del minore. Nota: ai minori di età compresa tra 7 e 17 anni verrà chiesto di fornire il consenso alla partecipazione.
  • Adulti > 18 anni di età, senza lipodistrofia, che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato e sono familiari di pazienti con diagnosi di lipodistrofia parziale familiare (FPL) o lipodistrofia generalizzata congenita (CGL) e desiderano fornire informazioni su se stessi.

Criteri di esclusione:

  • Una persona che non ha una diagnosi sospetta o confermata di lipodistrofia.
  • Una persona che ha una diagnosi nota di lipodistrofia associata all'HIV.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Persone con lipodistrofia e famiglia
Le persone che attualmente vivono con la lipodistrofia e i loro familiari.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Epidemiologia descrittiva della lipodistrofia congenita e acquisita.
Lasso di tempo: I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Valutato da molteplici domande riguardanti la storia naturale dei pazienti con lipodistrofia congenita o acquisita, con particolare attenzione alle comorbilità, alla storia della valutazione medica o del ricovero e all'uso di farmaci/terapie alternative.
I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati sul sottotipo di malattia
Lasso di tempo: I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Molteplici domande sul processo diagnostico del paziente, tra cui diagnosi e sottotipo segnalati, tempo alla diagnosi, metodo di diagnosi, età alla diagnosi, sintomi di presentazione e specialità del medico diagnostico.
I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Alterazione delle caratteristiche cliniche della lipodistrofia congenita e acquisita
Lasso di tempo: I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Valutato da molteplici domande riguardanti le caratteristiche fisiche comuni della lipodistrofia congenita e acquisita.
I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Cambiamento nella qualità della vita dell'autovalutazione del paziente
Lasso di tempo: I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Valutato da domande sulla qualità della vita (QoL) auto-segnalate sulla salute generale del paziente, sulla vita quotidiana, sull'impatto recente, sull'impatto personale, sulle risorse disponibili, sulla dieta e sulla storia dello stile di vita.
I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Dati sulla storia familiare e riproduttiva
Lasso di tempo: I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.
Molteplici domande sul fatto che ai membri della famiglia biologica sia stata diagnosticata la lipodistrofia o riferiscano sintomi di lipodistrofia e storia riproduttiva personale.
I partecipanti sono invitati ad aggiornare i loro questionari ogni 12 mesi per 5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Vanessa Rangel Miller, M.S., M.B.A, PatientCrossroads

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

16 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti aggregati anonimizzati vengono condivisi tramite un portale professionale.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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