- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02970162
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia dell'amifampridina fosfato nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS)
Uno studio di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert-Eaton
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio randomizzato (1:1), in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato nei pazienti con diagnosi di LEMS. Lo studio è stato pianificato per includere circa 28 pazienti di sesso maschile e femminile.
Prima dello studio, i pazienti ricevevano un trattamento in cieco nel programma di accesso allargato (EAP-001). I pazienti dovevano assumere una dose e una frequenza stabili di amifampridina fosfato per almeno 1 settimana prima della randomizzazione in LMS-003. Lo screening e la randomizzazione (giorno 0) potrebbero essere stati effettuati in un'unica visita.
I pazienti che soddisfacevano i criteri di ammissibilità sono stati randomizzati 1:1 ad amifampridina fosfato (alla dose ottimale del paziente) o placebo il giorno 0.
Le valutazioni al basale sono state ottenute il giorno 0 dello studio, mentre il paziente era in aperto con amifampridina fosfato e in relazione al consueto programma di dosaggio. I pazienti hanno assunto il farmaco in studio in cieco dal giorno 1 al giorno 3. Il giorno 4, il personale dello studio ha somministrato una dose del farmaco in studio in cieco. Questo era lo stesso farmaco che il paziente ha assunto dal Giorno 1 al Giorno 3. Le valutazioni elencate di seguito sono state eseguite dopo la seconda, terza o quarta dose del farmaco assunto il Giorno 4, e questa dovrebbe essere la stessa dose dopo la quale il Giorno 0 sono state effettuate valutazioni. Ad esempio, se il paziente ha assunto la seconda dose di amifampridina in clinica il giorno 0 e le valutazioni sono iniziate 40 minuti dopo, quindi il giorno 4, quel paziente deve essere valutato dopo aver assunto la seconda dose del prodotto sperimentale (IP).
A partire dalla dose successiva dopo che tutte le valutazioni basali del giorno 0 sono state completate, il paziente ha ricevuto IP fino al giorno 4, con una visita clinica l'ultimo giorno (giorno 4) per le valutazioni.
La durata pianificata della partecipazione per ciascun paziente era fino a 12 giorni, compresi lo screening (fino a 7 giorni), le valutazioni e la randomizzazione del giorno 0 e la somministrazione dell'IP (dal giorno 1 al giorno 4).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età ≥18 anni e attualmente in trattamento con amifampridina fosfato per LEMS.
- Diagnosi di LEMS mediante test anticorpale o elettromiografia (EMG).
- Completamento del trattamento antitumorale almeno 3 mesi (90 giorni) prima dello screening.
- Se si ricevono inibitori della colinesterasi ad azione periferica (ad es. piridostigmina), è richiesta una dose stabile di inibitori della colinesterasi per almeno 7 giorni prima della randomizzazione e durante lo studio.
- Se si ricevono immunosoppressori orali consentiti (prednisone o altri corticosteroidi), è necessaria una dose stabile per almeno 30 giorni prima della randomizzazione e durante lo studio.
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono praticare un regime contraccettivo efficace e affidabile durante lo studio.
- In grado di eseguire tutte le procedure e le valutazioni dello studio.
- Disponibilità e capacità di recarsi presso il sito di studio e partecipare a tutte le visite di studio clinico.
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Intervallo QT lungo corretto (QTc) clinicamente significativo all'ECG nei 12 mesi precedenti.
- Disturbo convulsivo.
- Metastasi cerebrali attive.
- Impossibile deambulare.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio o confondere la valutazione del paziente.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: amifampridina fosfato
amifampridina fosfato 10 mg (amifampridina equivalente) per via orale, dose giornaliera totale da 30 a 80 mg, da 3 a 4 volte al giorno per 4 giorni
|
|
Comparatore placebo: placebo (per amifampridina fosfato)
placebo per via orale 3-4 volte al giorno per 4 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio QMG alla fine del giorno 4
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Il QMG è un test valutato dal medico che include 13 valutazioni come forza facciale, deglutizione, forza di presa e durata del tempo in cui gli arti possono essere mantenuti in posizione distesa.
Ogni valutazione è classificata come 0 (nessuna), 1 (lieve), 2 (moderata) o 3 (grave), per un intervallo totale di 0-39.
Un punteggio totale più alto indica un risultato peggiore.
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cambiamento rispetto al basale nel punteggio QMG alla fine del giorno 4
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Punteggio SGI (Global Impression) del soggetto
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio SGI alla fine del giorno 4
|
Il SGI è una scala a 7 punti su cui il paziente valuta la propria impressione globale sugli effetti di un trattamento in studio (da 1=terribile a 7=felice).
Il SGI è stato valutato dal paziente o dal genitore/tutore/caregiver del paziente se il paziente non era in grado di completare il SGI.
Il SGI ha dimostrato concordanza con la valutazione del miglioramento da parte del medico.
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cambiamento rispetto al basale nel punteggio SGI alla fine del giorno 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione dell'impressione globale di miglioramento (CGI-I) del medico al giorno 4 rispetto al basale
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio CGI-I alla fine del giorno 4
|
Il CGI-I cattura l'impressione globale dello sperimentatore del miglioramento o del peggioramento del paziente rispetto allo stato basale.
La scala a 7 punti viene valutata dallo sperimentatore in base ai cambiamenti nei sintomi, nel comportamento e nelle capacità funzionali.
Ogni sintomo è valutato come 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) o 7 (molto molto peggio).
Il punteggio totale può variare da 0 a 49.
Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
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cambiamento rispetto al basale nel punteggio CGI-I alla fine del giorno 4
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale in 3TUG alla fine del giorno 4
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Il 3TUG è un test di mobilità funzionale che richiede al paziente di alzarsi da una poltrona con schienale dritto, camminare per 3 metri, girarsi, tornare indietro e sedersi sulla sedia.
Una modifica di questo è dove l'individuo esegue il test 3 volte senza pausa e la misurazione è il tempo medio necessario per completare ciascuna delle 3 ripetizioni.
Sulla base dei rapporti della letteratura secondo cui un cambiamento significativo nell'andatura per un test di camminata simile è un aumento del tempo superiore al 20%, questo è stato incorporato nell'endpoint.
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cambiamento rispetto al basale in 3TUG alla fine del giorno 4
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Patologia
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Miastenia grave
- Sindrome
- Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agenti neuromuscolari
- Bloccanti dei canali del potassio
- Amifampridina
Altri numeri di identificazione dello studio
- LMS-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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