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Studio di fase 3 per valutare l'efficacia dell'amifampridina fosfato nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS)

20 dicembre 2018 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Questo studio valuta l'effetto della sospensione del trattamento con amifampridina fosfato da pazienti con LEMS. Una metà dei pazienti continuerà a ricevere amifampridina fosfato e l'altra metà riceverà placebo, durante questo studio in doppio cieco.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio randomizzato (1:1), in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato nei pazienti con diagnosi di LEMS. Lo studio è stato pianificato per includere circa 28 pazienti di sesso maschile e femminile.

Prima dello studio, i pazienti ricevevano un trattamento in cieco nel programma di accesso allargato (EAP-001). I pazienti dovevano assumere una dose e una frequenza stabili di amifampridina fosfato per almeno 1 settimana prima della randomizzazione in LMS-003. Lo screening e la randomizzazione (giorno 0) potrebbero essere stati effettuati in un'unica visita.

I pazienti che soddisfacevano i criteri di ammissibilità sono stati randomizzati 1:1 ad amifampridina fosfato (alla dose ottimale del paziente) o placebo il giorno 0.

Le valutazioni al basale sono state ottenute il giorno 0 dello studio, mentre il paziente era in aperto con amifampridina fosfato e in relazione al consueto programma di dosaggio. I pazienti hanno assunto il farmaco in studio in cieco dal giorno 1 al giorno 3. Il giorno 4, il personale dello studio ha somministrato una dose del farmaco in studio in cieco. Questo era lo stesso farmaco che il paziente ha assunto dal Giorno 1 al Giorno 3. Le valutazioni elencate di seguito sono state eseguite dopo la seconda, terza o quarta dose del farmaco assunto il Giorno 4, e questa dovrebbe essere la stessa dose dopo la quale il Giorno 0 sono state effettuate valutazioni. Ad esempio, se il paziente ha assunto la seconda dose di amifampridina in clinica il giorno 0 e le valutazioni sono iniziate 40 minuti dopo, quindi il giorno 4, quel paziente deve essere valutato dopo aver assunto la seconda dose del prodotto sperimentale (IP).

A partire dalla dose successiva dopo che tutte le valutazioni basali del giorno 0 sono state completate, il paziente ha ricevuto IP fino al giorno 4, con una visita clinica l'ultimo giorno (giorno 4) per le valutazioni.

La durata pianificata della partecipazione per ciascun paziente era fino a 12 giorni, compresi lo screening (fino a 7 giorni), le valutazioni e la randomizzazione del giorno 0 e la somministrazione dell'IP (dal giorno 1 al giorno 4).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età ≥18 anni e attualmente in trattamento con amifampridina fosfato per LEMS.
  2. Diagnosi di LEMS mediante test anticorpale o elettromiografia (EMG).
  3. Completamento del trattamento antitumorale almeno 3 mesi (90 giorni) prima dello screening.
  4. Se si ricevono inibitori della colinesterasi ad azione periferica (ad es. piridostigmina), è richiesta una dose stabile di inibitori della colinesterasi per almeno 7 giorni prima della randomizzazione e durante lo studio.
  5. Se si ricevono immunosoppressori orali consentiti (prednisone o altri corticosteroidi), è necessaria una dose stabile per almeno 30 giorni prima della randomizzazione e durante lo studio.
  6. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono praticare un regime contraccettivo efficace e affidabile durante lo studio.
  7. In grado di eseguire tutte le procedure e le valutazioni dello studio.
  8. Disponibilità e capacità di recarsi presso il sito di studio e partecipare a tutte le visite di studio clinico.
  9. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Intervallo QT lungo corretto (QTc) clinicamente significativo all'ECG nei 12 mesi precedenti.
  2. Disturbo convulsivo.
  3. Metastasi cerebrali attive.
  4. Impossibile deambulare.
  5. Donne in gravidanza o in allattamento.
  6. Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio o confondere la valutazione del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: amifampridina fosfato
amifampridina fosfato 10 mg (amifampridina equivalente) per via orale, dose giornaliera totale da 30 a 80 mg, da 3 a 4 volte al giorno per 4 giorni
Comparatore placebo: placebo (per amifampridina fosfato)
placebo per via orale 3-4 volte al giorno per 4 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio QMG alla fine del giorno 4
Il QMG è un test valutato dal medico che include 13 valutazioni come forza facciale, deglutizione, forza di presa e durata del tempo in cui gli arti possono essere mantenuti in posizione distesa. Ogni valutazione è classificata come 0 (nessuna), 1 (lieve), 2 (moderata) o 3 (grave), per un intervallo totale di 0-39. Un punteggio totale più alto indica un risultato peggiore.
cambiamento rispetto al basale nel punteggio QMG alla fine del giorno 4
Punteggio SGI (Global Impression) del soggetto
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio SGI alla fine del giorno 4
Il SGI è una scala a 7 punti su cui il paziente valuta la propria impressione globale sugli effetti di un trattamento in studio (da 1=terribile a 7=felice). Il SGI è stato valutato dal paziente o dal genitore/tutore/caregiver del paziente se il paziente non era in grado di completare il SGI. Il SGI ha dimostrato concordanza con la valutazione del miglioramento da parte del medico.
cambiamento rispetto al basale nel punteggio SGI alla fine del giorno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'impressione globale di miglioramento (CGI-I) del medico al giorno 4 rispetto al basale
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale nel punteggio CGI-I alla fine del giorno 4
Il CGI-I cattura l'impressione globale dello sperimentatore del miglioramento o del peggioramento del paziente rispetto allo stato basale. La scala a 7 punti viene valutata dallo sperimentatore in base ai cambiamenti nei sintomi, nel comportamento e nelle capacità funzionali. Ogni sintomo è valutato come 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) o 7 (molto molto peggio). Il punteggio totale può variare da 0 a 49. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
cambiamento rispetto al basale nel punteggio CGI-I alla fine del giorno 4

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Lasso di tempo: cambiamento rispetto al basale in 3TUG alla fine del giorno 4
Il 3TUG è un test di mobilità funzionale che richiede al paziente di alzarsi da una poltrona con schienale dritto, camminare per 3 metri, girarsi, tornare indietro e sedersi sulla sedia. Una modifica di questo è dove l'individuo esegue il test 3 volte senza pausa e la misurazione è il tempo medio necessario per completare ciascuna delle 3 ripetizioni. Sulla base dei rapporti della letteratura secondo cui un cambiamento significativo nell'andatura per un test di camminata simile è un aumento del tempo superiore al 20%, questo è stato incorporato nell'endpoint.
cambiamento rispetto al basale in 3TUG alla fine del giorno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

21 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Prove cliniche su Placebo compressa orale

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