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Trapianto aploidentico nell'anemia aplastica grave

8 agosto 2017 aggiornato da: Wu Xiaoxiong

Una ricerca sul trapianto aploidentico nell'anemia aplastica grave utilizzando il condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta

Questo è uno studio prospettico caso-controllo su pazienti con SAA trattati con HSCT, al fine di discutere e valutare ulteriormente la sicurezza, la fattibilità e l'efficacia dell'HFD-HSCT eseguito con un regime di condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta. I nostri risultati indicherebbero che i pazienti con SAA che mancano di MSD hanno beneficiato maggiormente se l'HFD-HSCT è stato eseguito con un regime di condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta, e i nostri risultati migliori con HFD-HSCT potrebbero portare a una terapia salvata e a un ruolo diretto ampliato per l'ASA in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

60

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

(i) Diagnosi di SAA, molto SAA o SAA ed emoglobinuria parossistica notturna (PNH) secondo l'International Aplastic Anemia Study Group; (ii) pazienti con SAA nessuna risposta a precedenti IST; (iii) performance status adeguato [punteggio 0-2 dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).

Criteri di esclusione:

(i) forme congenite di anemia aplastica; (ii) Pazienti con gravi malattie polmonari, cardiache, epatiche o renali o infezioni attive.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: MSD-HSCT
Questo gruppo ha ricevuto il trattamento di un donatore di pari livello - trapianto di cellule staminali ematopoietiche (MSD-HSCT).
Altro: MSD-HSCT
  1. Regimi di condizionamento: (A) I pazienti avevano SAA ed EPN, o trasfusioni pesanti (RBC≥25U), o terapia ATG di coniglio fallita e hanno ricevuto 0,8 mg/kg/6 ore di busulfano (giorni da -7 a -6), 30 mg/m2/die fludarabina (giorni da -5 a -2), 25 mg/kg/giorno di ciclofosfamide (giorni da -5 a -2) e 2,5 mg/kg/giorno di r-ATG (giorni da -5 a -2). (B) Gli altri pazienti con SAA o VSAA hanno ricevuto la stessa procedura ma senza busulfan;
  2. Infusione allogenica di HSC: le cellule Doner BM sono state raccolte per ottenere un numero di cellule mononucleate target (MNC) di 2-4 × 108 per chilogrammo di peso del ricevente. L'obiettivo MNC da PB era 4-6 × 108 per chilogrammo di peso del destinatario;
  3. Profilassi e trattamento della GVHD: la profilassi della GVHD consisteva nella somministrazione endovenosa di CSP 2-3 mg/kg/giorno in dosi suddivise a partire dal giorno prima del trapianto (giorno -5) e la concentrazione target è stata aggiustata a 150-250 ng/ml. La dose orale di MMF era di 20 mg/kg/giorno dal giorno -1 ed è stata ridotta gradualmente dopo 1 mese se non è stata osservata aGVHD.
Sperimentale: HFD-HSCT
Questo gruppo ha ricevuto il trattamento del donatore di famiglia aploide - trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HFD-HSCT).
Altro: HFD-HSCT
  1. Regimi di condizionamento: (A) I pazienti avevano SAA ed EPN, o trasfusioni pesanti (RBC≥25U), o terapia ATG di coniglio fallita e hanno ricevuto 0,8 mg/kg/6 ore di busulfan (giorni da -7 a -6), 35 mg/m2/giorno fludarabina (giorni da -5 a -2), 25 mg/kg/giorno di ciclofosfamide (giorni da -5 a -2) e 2,5 mg/kg/giorno di r-ATG (giorni da -5 a -2). (B) Gli altri pazienti con SAA o VSAA hanno ricevuto la stessa procedura ma senza busulfan;
  2. Infusione allogenica di HSC: le cellule Doner BM sono state raccolte per ottenere un numero di cellule mononucleate target (MNC) di 2-4 × 108 per chilogrammo di peso del ricevente. L'obiettivo MNC da PB era 4-6 × 108 per chilogrammo di peso del destinatario;
  3. Profilassi e trattamento della GVHD: la profilassi della GVHD consisteva nella somministrazione endovenosa di CSP 2-3 mg/kg/giorno in dosi suddivise a partire dal giorno prima del trapianto (giorno -5) e la concentrazione target è stata aggiustata a 200-300 ng/ml. La dose orale di MMF era di 20 mg/kg/giorno dal giorno -3 ed è stata ridotta gradualmente dopo 2 mesi se non è stata osservata aGVHD.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento
Lasso di tempo: Nei primi mesi dopo l'infusione
L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo di tre giorni consecutivi in ​​cui la conta dei neutrofili (ANC) ha superato 0,50 × 109/L e l'attecchimento delle piastrine è stato definito come il primo di cinque giorni consecutivi in ​​cui la conta delle piastrine ha superato 20 × 109/L senza trasfusione. GF è stato classificato come segue: (1) non attecchimento primario (mancato raggiungimento di una conta dei neutrofili di 0,5 × 109/L dopo il trapianto); (2) rigetto (diminuzione della conta ematica a <0,5×109/L di neutrofili, dopo aver raggiunto una conta dei neutrofili di 0,5×109/L); (3) fallimento tardivo del trapianto (diminuzione della conta ematica dopo il giorno 100 a < 1,0 × 109/L di neutrofili e < 30 × 109/L di piastrine).
Nei primi mesi dopo l'infusione
Classificazione della tossicità
Lasso di tempo: La TRT è stata definita come effetti tossici che si verificano entro 40 giorni dopo l'HSCT
La tossicità correlata al trapianto (TRT) è stata classificata utilizzando i criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi del National Cancer Institute versione 4.0. Sono stati esclusi danni d'organo dovuti a GVHD o complicanze infettive.
La TRT è stata definita come effetti tossici che si verificano entro 40 giorni dopo l'HSCT
Analisi del chimerismo +30
Lasso di tempo: Giorni +30 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +30 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +30 dopo il trapianto
Il chimerismo analizza +100
Lasso di tempo: Giorni +100 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +180 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +100 dopo il trapianto
Analisi del chimerismo +180
Lasso di tempo: Giorni +180 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +100 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +180 dopo il trapianto
Analisi del chimerismo +365
Lasso di tempo: Giorni +365 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +365 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +365 dopo il trapianto
OS 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
1 anno dopo l'HSCT
OS 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
2 anni dopo l'HSCT
OS 5 anni
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
5 anni dopo l'HSCT
SEF 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT

EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.

EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
1 anno dopo l'HSCT
SEF 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'HSCT
EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
2 anni dopo l'HSCT
SEF 5 anni
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'HSCT
EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
5 anni dopo l'HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wu Xiaoxiong

Investigatori

  • Direttore dello studio: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 luglio 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016QX-KS008

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su MSD-HSCT

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