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Complicanze nei bambini con B- Talassemia Major

15 gennaio 2020 aggiornato da: Tahany Naeem Saied Matta, Assiut University

Prevalenza e fattori di rischio per le complicanze nei bambini con B- Talassemia Major

In tutto il mondo, ci sono più di 60.000 nascite ogni anno di forme gravi di talassemia. L'Organizzazione Mondiale della Sanità considera la talassemia un grave onere per la salute.

La beta-talassemia è un gruppo di disturbi ereditari della sintesi dell'emoglobina caratterizzati da una ridotta sintesi della catena β-globinica causata da una mutazione. Lo stato omozigote provoca una grave anemia che necessita di regolari trasfusioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La talassemia è la malattia monogenica più comune al mondo. La talassemia major (beta-talassemia) colpisce un segmento significativo della popolazione in alcune aree del mondo. Le alterazioni nei modelli migratori hanno cambiato la distribuzione geografica di questa malattia e l'hanno resa un problema sanitario mondiale con un'alta frequenza in Africa, India, Sud-est asiatico e nell'area mediterranea.

La combinazione di trasfusione e terapia chelante ha notevolmente allungato l'aspettativa di vita di questi pazienti, trasformando così la talassemia da una malattia infantile rapidamente fatale a una malattia cronica compatibile con una vita prolungata. D'altra parte, le frequenti trasfusioni di sangue che portano al sovraccarico di ferro e la natura cronica della malattia hanno contribuito a un intero nuovo spettro di complicanze negli adolescenti e nei giovani adulti affetti da talassemia major.

Le complicazioni associate alla beta talassemia, a parte la suddetta anemia, sono le seguenti

  • Ematopoiesi extramidollare
  • Asplenia secondaria a splenectomia
  • Complicanze mediche da terapia trasfusionale a lungo termine - Sovraccarico di ferro e infezioni associate alla trasfusione (p. es., epatite) Aumento del rischio di infezioni derivanti da asplenia (p. es., microrganismi incapsulati come pneumococco) o da sovraccarico di ferro (p. es., specie Yersinia))
  • Colelitiasi (es. calcoli di bilirubina) Lo studio della prevalenza e dei fattori di rischio responsabili delle complicanze talassemiche può aiutare ad adottare strategie appropriate per la gestione di queste complicanze.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

201

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Mohamed Hamdy Ghazaly, M.A. Ph.D.
  • Numero di telefono: 01001296603
  • Email: Ghazally@aun.edu.eg

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con diagnosi di talassemia major B

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Tutti i pazienti da 1 anno fino a 18 anni (1anno-18 anni) ricoverati presso l'unità di ematologia presso l'Assuit University Children Hospital a cui è stata diagnosticata la beta talassemia major

Criteri di esclusione:

  • Età inferiore a 1 anno (1 ≤ anno)
  • Bambini che hanno diagnosticato altri tipi di talassemia tranne la beta talassemia major

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Casi
Altro: Demografico, esame fisico, i dati saranno raccolti.

I dati demografici raccolti includono diagnosi clinica, sesso, razza, genotipo e fenotipo.

I dati storici includevano informazioni riguardanti vaccinazioni, esposizioni a infezioni, procedure chirurgiche, disfunzione d'organo (la disfunzione d'organo era definita come una storia di necessità di trattamento medico per malattie cardiache, diabete (tipo 1 o 2), ipoparatiroidismo, ipotiroidismo, deficit dell'ormone della crescita o insufficienza gonadica ) età all'inizio della trasfusione, terapia chelante, tipo di prodotto RBC, reazioni trasfusionali e corrispondenza dell'antigene. I dati saranno raccolti dalla revisione delle carte, dalle interviste ai pazienti, dai registri delle banche del sangue e dal laboratorio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza delle complicanze della beta-talassemia major nei bambini
Lasso di tempo: un anno

I dati demografici raccolti includono diagnosi clinica, sesso, razza, genotipo e fenotipo.

I dati storici includevano informazioni riguardanti vaccinazioni, esposizione a infezioni, procedure chirurgiche, disfunzione d'organo (la disfunzione d'organo era definita come una storia di necessità di cure mediche per malattie cardiache, diabete (tipo 1 o 2), ipoparatiroidismo, ipotiroidismo, deficit dell'ormone della crescita o insufficienza gonadica ) età all'inizio della trasfusione, terapia chelante, tipo di prodotto RBC, reazioni trasfusionali e corrispondenza dell'antigene. I dati saranno raccolti dalla revisione delle carte, dai colloqui con i pazienti, dai registri delle banche del sangue e dai test di laboratorio. Tutti questi dati saranno raccolti per conoscere il tipo di complicanza e misurare la prevalenza di queste complicanze
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assiut University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Prev TM

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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