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Idrossiurea e trasfusione (HAT)

19 ottobre 2021 aggiornato da: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Idrossiurea e trasfusione: studio pilota sulla terapia di combinazione per i pazienti con anemia falciforme

Questo studio esaminerà in modo prospettico la fattibilità, la sicurezza e i requisiti trasfusionali dell'aggiunta di idrossiurea a semplici trasfusioni croniche per i pazienti con anemia falciforme già sottoposti a trasfusioni croniche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico a braccio singolo sull'idrossiurea aggiunta a semplici trasfusioni croniche, trattamento combinato chiamato idrossiurea e trasfusione (HAT). L'obiettivo primario dello studio è determinare la fattibilità di HAT per i pazienti con anemia falciforme (SCA) attualmente trattati solo con semplici trasfusioni per la prevenzione dell'ictus. Gli obiettivi secondari includono: valutare la sicurezza dell'HAT e determinare se l'HAT riduce il fabbisogno di trasfusioni in questa popolazione di pazienti. Gli obiettivi esplorativi includono: valutare con HAT i cambiamenti nei laboratori pre-trasfusionali e i biomarcatori della progressione della malattia cerebrovascolare e descrivere i cambiamenti sull'imaging cerebrale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 24 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SCA (Hb SS o Sβ0 talassemia).
  2. In terapia trasfusionale cronica semplice per la prevenzione dell'ictus (prevenzione primaria o secondaria) per ≥1 anno senza piani per interrompere la trasfusione cronica semplice nell'anno successivo.

Criteri di esclusione:

  1. Scarsa aderenza al regime trasfusionale semplice come definito da un HbS >45% in qualsiasi momento nell'ultimo anno E un intervallo trasfusionale >5 settimane.
  2. Trattamento con idrossiurea nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio.

  3. Valori di laboratorio iniziali anomali (esclusioni temporanee):

    1. Conta assoluta dei neutrofili <1,5 x 10^9/L
    2. Conta piastrinica <100 x 10^9/L
    3. Creatinina sierica più del doppio del limite superiore per età
  4. Gravidanza o riluttanza a utilizzare una forma di contraccezione accettabile dal punto di vista medico se sessualmente attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiurea e Trasfusione (HAT)
Combinazione di idrossiurea e terapia trasfusionale cronica semplice
Droga: Idrossiurea
I partecipanti inizieranno con idrossiurea 20 ± 2,5 mg / kg / giorno oltre a continuare trasfusioni croniche semplici ogni 4 settimane ± 1 settimana. La dose di idrossiurea verrà aumentata per raggiungere una dose target HAT (HAT-TD). L'idrossiurea sarà aumentata di 5 mg/kg/die dopo 8 settimane di una dose se HAT-TD non viene raggiunta (dose giornaliera massima 2.000 mg). Dopo che è stato raggiunto l'HAT-TD, possono verificarsi aumenti minori della dose se il soggetto cresce di una quantità significativa per mantenere la stessa dose in mg/kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di reclutamento
Lasso di tempo: 1 anno
numero di partecipanti che si iscrivono allo studio / numero totale di soggetti ammissibili
1 anno
Rapporto di ritenzione
Lasso di tempo: 1 anno
numero di partecipanti che rimangono nello studio 1 anno dopo la dose target HAT/numero totale di partecipanti arruolati
1 anno
Rapporto di aderenza dell'idrossiurea
Lasso di tempo: 1 anno
(quantità di idrossiurea erogata - quantità restituita) / quantità prescritta tra le visite
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che sviluppano un'emoglobina (Hb) S >45% E un Hb >11,0 g/dL
Lasso di tempo: 1 anno
l'incidenza dell'evento di sicurezza di cui sopra sarà monitorata attentamente durante lo studio
1 anno
Volume di globuli rossi trasfusi per peso del paziente
Lasso di tempo: 1 anno
misura per valutare il fabbisogno trasfusionale di HAT
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00010541

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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