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Programma di monitoraggio della malattia da ipofosfatemia legata all'X

7 marzo 2024 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programma di monitoraggio della malattia da ipofosfatemia legata all'X (XLH-DMP)

Gli obiettivi di questo studio osservazionale sono caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia XLH e valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del burosumab.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

XLH-DMP è un programma di risultati a lungo termine globale, prospettico, multicentrico, longitudinale per soggetti sottoposti o meno a qualsiasi trattamento, progettato per caratterizzare la presentazione e la progressione della malattia XLH, valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del burosumab, nonché indagare in modo prospettico cambiamento longitudinale nel tempo tra biomarcatori, valutazioni cliniche e misure di esito riportate dal paziente/caregiver in una popolazione rappresentativa. XLH-DMP raccoglierà dati demografici, biochimici, fisiologici, sulla gravità della malattia e sulla progressione nei pazienti che assumono burosumab e in quelli che non assumono burosumab. In questo DMP, i pazienti avranno accesso a burosumab solo attraverso l'uso prescritto autorizzato. Lo Sponsor non fornirà alcun trattamento come parte del DMP.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

780

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • Córdoba, Argentina
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brasile
      • Curitiba, Brasile, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brasile, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasile, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Colombia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • American Family Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno arruolati in tutto il mondo circa 800 pazienti adulti e pediatrici idonei con XLH, con un minimo di 200 pazienti pediatrici. I pazienti possono entrare nel XLH-DMP indipendentemente da come viene trattato il loro XLH. I pazienti che assumono Crysvita (burosumab) tramite prescrizione possono iniziare a prendere Crysvita, secondo lo standard di cura prima o dopo l'iscrizione al XLH DMP.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni (o 16 anni, a seconda della regione), fornire il consenso (se richiesto) e il consenso informato da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo la natura del studio è stato spiegato e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Diagnosi clinica di XLH basata sulla storia familiare, O mutazione PHEX confermata, O profilo biochimico coerente con XLH.
  • Disponibilità e capacità di rispettare il programma delle visite di studio e le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • NON è consentita l'iscrizione simultanea a uno studio clinico sponsorizzato da Ultragenyx.
  • Grave comorbilità medica o psichiatrica.
  • Meno di un anno di aspettativa di vita.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti precedenti alla sperimentazione clinica di Burosumab
Pazienti che hanno partecipato a studi clinici sul burosumab e che continuano a ricevere burosumab su prescrizione del proprio medico.
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene attraverso l'uso commerciale autorizzato e non come parte di questa DMP
Non dalla precedente sperimentazione clinica di Burosumab
I pazienti possono assumere altri trattamenti per XLH e possono iniziare il trattamento con burosumab in qualsiasi momento come prescritto da un medico.
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene attraverso l'uso commerciale autorizzato e non come parte di questa DMP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine di Burosumab
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con burosumab in pazienti adulti e pediatrici con XLH, inclusa la salute renale generale, la presenza e/o la progressione della nefrocalcinosi e della stenosi spinale e gli esiti della gravidanza.
10 anni
Efficacia a lungo termine di Burosumab
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento con burosumab sulle principali manifestazioni di XLH, tra cui salute scheletrica, rigidità, mobilità e funzionamento fisico.
10 anni
Decorso clinico della malattia XLH
Lasso di tempo: 10 anni
Illustrare le manifestazioni cliniche, radiologiche, biochimiche e la progressione della XLH nel tempo sia nei pazienti non trattati che in quelli trattati con XLH.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaboratori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 luglio 2018

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

29 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023-CL401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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