Modello in vitro dell'epitelio bronchiale della fibrosi cistica tramite tecnologia iPS (PaCyFIC)
23 settembre 2022 aggiornato da: University Hospital, Montpellier
Avvio di un modello in vitro dell'epitelio bronchiale della fibrosi cistica tramite la tecnologia delle cellule staminali pluripotenti indotte
Al fine di consentire ulteriori studi di fisiopatologia, lo scopo di questo progetto è quello di convalidare un modello in vitro di fibrosi cistica creato utilizzando l'epitelio bronchiale differenziato di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) da pazienti con fibrosi cistica (CF) omozigoti per la mutazione p.Phe508del del Gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'obiettivo primario dello sperimentatore è generare linee iPS da 3 pazienti CF e da 3 soggetti sani.
Gli obiettivi secondari includono la verifica che le linee cellulari esprimano il gene CFTR in base al loro genotipo, la verifica o la relativa produzione della proteina CFTR per ciascuna linea iPS e l'amplificazione delle linee iPS ottenute per la creazione di aliquote per facilitare la condivisione.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
6
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tre pazienti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione p.Phe508del e 3 soggetti sani senza fibrosi cistica.
Descrizione
Criteri di inclusione per soggetti con Fibrosi Cistica:
- Omozigote per la mutazione p.Phe508del
- Consenso informato firmato fornito dal soggetto
Criteri di inclusione per soggetti senza fibrosi cistica:
- Consenso informato firmato fornito dal soggetto
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, allattamento
- Partecipante a un periodo di esclusione determinato da uno studio precedente
- Partecipante sotto qualsiasi tipo di tutela
- Non affiliato o non beneficiario di un programma di sicurezza sociale (assicurazione sanitaria)
- Soggetto privato della libertà (es. prigionieri)
- Soggetto con marcatori infettivi positivi per HIV1, HIV2, HBC o HBV
Criteri di esclusione per soggetti con Fibrosi Cistica:
- Qualsiasi patologia che richiede un trattamento o una patologia che non richiede trattamento ma con significato clinico secondo lo sperimentatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Fibrosi cistica
Tre pazienti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione p.Phe508del.
|
|
Soggetti sani
Tre soggetti sani.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Ottenimento di una linea di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS): sì/no
Lasso di tempo: 28 giorni
|
È stata ottenuta una linea di cellule staminali pluripotenti?
si No
|
28 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Epitelio bronchiale funzionale presente per l'iPS? si No
Lasso di tempo: 28 giorni
|
Era presente un epitelio bronchiale funzionale per l'iPS? si No
|
28 giorni
|
|
Funzione del canale del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): sì/no
Lasso di tempo: 28 giorni
|
La funzione del canale CFTR è stata dimostrata tramite la risposta in seguito all'esposizione a oligonucleotidi modificati che prendono di mira il trascritto CFTR mutato.
|
28 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
5 novembre 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
25 aprile 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
25 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 novembre 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
27 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
26 settembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RECHMPL17_0254
- 2017-A02341-52 (ALTRO: RCB number)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato